Dấu hiệu thứ ba của Novartis Kymriah được xem xét ở Mỹ và Châu Âu

Novartis gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) và Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã lần lượt chấp nhận đơn đăng ký cấp phép sản phẩm sinh học bổ sung (sBLA) và các thay đổi Loại II cho liệu pháp tế bào CD19 CAR-T Kymriah (tisagenlecleucel): Để điều trị cho bệnh nhân người lớn bị ung thư hạch bạch huyết dạng nang tái phát hoặc khó chữa (r / r FL), những người trước đây đã nhận được ít nhất 2 liệu pháp. FDA đã cấp quyền xem xét ưu tiên cho sBLA.

Trước đây, FDA đã cấp cho Kymriah chỉ định Liệu pháp Nâng cao Y học Tái tạo (RMAT) để điều trị r / r FL; Ủy ban Châu Âu (EC) đã cấp cho Kymriah Giấy chỉ định Thuốc dành cho Trẻ mồ côi (ODD) để điều trị FL. Nếu được chấp thuận, Kymriah sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị quan trọng cho bệnh nhân bị FL / r. Đồng thời, r / r FL cũng sẽ trở thành dấu hiệu thứ ba của Kymriah' cho các khối u ác tính tế bào B.

Kymriah là một liệu pháp tế bào miễn dịch tế bào T tự thân biến đổi gen hướng CD19. Không giống như các liệu pháp sinh học hoặc phân tử nhỏ thông thường, liệu pháp tế bào CAR-T là một sản phẩm trị liệu tế bào T sống. Nguyên tắc của Kymriah là biến đổi gen tế bào T của bệnh nhân để biểu hiện thụ thể kháng nguyên chimeric (CAR) được thiết kế để nhắm mục tiêu kháng nguyên CD19, là một protein kháng nguyên biểu hiện trên bề mặt của nhiều loại tế bào khối u máu, bao gồm tế bào B Lymphoma và tế bào bạch cầu.

Kymriah là liệu pháp tế bào CAR-T đầu tiên được FDA Hoa Kỳ chấp thuận. Nó hiện có mặt trên thị trường ở 30 quốc gia và có hơn 345 trung tâm điều trị được chứng nhận. Kymriah là phương pháp điều trị một lần được thiết kế để tăng cường hệ thống miễn dịch của bệnh nhân&# 39 để chống lại bệnh ung thư. Hiện tại, các chỉ định được chấp thuận của Kymriah&# 39 bao gồm: (1) điều trị bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính tái phát hoặc khó chữa (r / r ALL) trẻ em và thanh niên (từ 25 tuổi); (2) điều trị bệnh bạch cầu nguyên bào lympho cấp tính tái phát hoặc khó chữa (r / r ALL) Bệnh nhân người lớn mắc bệnh u lympho tế bào B lớn lan tỏa (r / r DLBCL).

Ứng dụng chỉ định mới này dựa trên dữ liệu tích cực của thử nghiệm ELARA giai đoạn 2 quan trọng. Đây là thử nghiệm giai đoạn 2 nhãn mở, đa trung tâm, đơn nhánh đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Kymriah trong điều trị bệnh nhân người lớn mắc R / R FL. Dữ liệu cho thấy rằng nghiên cứu đã quan sát thấy tỷ lệ đáp ứng mạnh mẽ ở những bệnh nhân FL / r đã từng điều trị nhiều liệu pháp (trung bình: 4 [khoảng: 2-13]): tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CR) là 66%, đáp ứng tổng thể tỷ lệ (ORR) đạt 86%. Sự an toàn là rất đáng kể. Trong 8 tuần đầu sau khi truyền, không có bệnh nhân nào mắc hội chứng giải phóng cytokine (CRS) cấp 3 hoặc cao hơn liên quan đến Kymriah. Dữ liệu thử nghiệm đã được công bố vào đầu năm nay tại cuộc họp ảo thường niên năm 2021 của Hiệp hội Ung thư Lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO).

Jeff Legos, Phó Chủ tịch Điều hành kiêm Giám đốc Toàn cầu về Phát triển Ung thư và Huyết học, Novartis, cho biết: “Đây là một cột mốc quan trọng trong sứ mệnh của chúng tôi là cung cấp Kymriah cho những bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh u lympho nang tái phát hoặc khó chữa. Đạt được chứng chỉ về thuốc dành cho trẻ mồ côi từ EC và Đánh giá ưu tiên của FDA nêu bật nhu cầu cấp thiết và mức độ cấp thiết chưa được đáp ứng ở những bệnh nhân này. Kymriah đã chứng minh những kết quả ấn tượng trong thử nghiệm ELARA và chúng tôi hy vọng rằng chúng tôi có thể cung cấp một phương pháp điều trị cuối cùng có khả năng duy nhất Giảm thiểu gánh nặng."