FDA Hoa Kỳ đã cấp chỉ định thuốc cho trẻ mồ côi zandelisib: tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 93%!

MEI Pharma và đối tác toàn cầu Kyowa Kirin gần đây đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp phép sử dụng chất ức chế phosphatidylinositol-3-kinase delta (PI3K delta) chọn lọc đường uống cho điều trị Zandelisib (ME-401) Điều trị Thuốc mồ côi (ODD) cho Lymphoma dạng nang (FL). Vào tháng 3 năm 2020, FDA cũng cấp chỉ định zandelisib Fast Track (FTD): nó được sử dụng để điều trị cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh FL tái phát hoặc khó chữa, những người trước đó đã nhận được ít nhất hai phương pháp điều trị toàn thân.

Thuốc dành cho trẻ mồ côi đề cập đến các loại thuốc được sử dụng để phòng ngừa, điều trị và chẩn đoán các bệnh hiếm gặp, và các bệnh hiếm gặp là thuật ngữ chung để chỉ một nhóm bệnh có tỷ lệ mắc rất thấp, còn được gọi là" bệnh mồ côi." Tại Hoa Kỳ, bệnh hiếm dùng để chỉ những bệnh có ít hơn 200.000 bệnh nhân. Khuyến khích phát triển thuốc chữa bệnh hiếm bao gồm các khuyến khích phát triển lâm sàng khác nhau, chẳng hạn như tín dụng thuế liên quan đến chi phí thử nghiệm lâm sàng, giảm phí sử dụng của FDA và thử nghiệm lâm sàng. Sự hỗ trợ của FDA&# 39 trong việc thiết kế thử nghiệm và thời gian độc quyền trên thị trường 7 năm đối với các chỉ định đã được phê duyệt sau khi thuốc được lưu hành trên thị trường.

Chứng nhận Fast Track Qualification (FTD) nhằm mục đích đẩy nhanh quá trình phát triển thuốc và xem xét nhanh các bệnh nghiêm trọng để giải quyết các nhu cầu y tế nghiêm trọng chưa được đáp ứng trong các lĩnh vực chính. Đạt được chứng chỉ nhanh chóng cho các loại thuốc đang được phát triển có nghĩa là các công ty dược phẩm có thể tương tác với FDA thường xuyên hơn trong giai đoạn nghiên cứu và phát triển. Sau khi gửi đơn đăng ký tiếp thị, họ đủ điều kiện để được phê duyệt nhanh và xem xét ưu tiên nếu đáp ứng các tiêu chuẩn liên quan. Ngoài ra, họ cũng đủ điều kiện để xem xét cuốn chiếu.

cấu trúc phân tử zandelisib

U lympho thể nang (FL) là ung thư hạch bạch huyết không phát triển phổ biến nhất, chiếm khoảng 20-30% tổng số u lympho không Hodgkin (NHL). Bệnh này cũng phát triển trên các tế bào B, là mãn tính trong hầu hết các trường hợp và tiến triển chậm. Hầu hết bệnh nhân được chẩn đoán FL đều trên 65 tuổi. Đôi khi FL có thể biến đổi thành u lympho tế bào B lớn lan tỏa (DBLCL), là một NHL phát triển nhanh (xâm lấn).

Zandelisib (ME-401) là một chất ức chế đường uống phosphatidylinositol 3-kinase (PI3K) đang được nghiên cứu. Các chất ức chế PI3Kδ thường biểu hiện quá mức trong tế bào ung thư và đóng vai trò quan trọng trong sự tăng sinh và tồn tại của các khối u huyết học. Zandelisib cho thấy tính chọn lọc cao đối với các phân nhóm PI3Kδ và có các đặc tính thuốc khác với các chất ức chế PI3Kδ khác. Thuốc này có tiềm năng trở thành chất ức chế PI3Kδ tốt nhất trong nhóm. Đặc điểm lâm sàng của nó chỉ ra rằng là một liệu pháp đơn thuốc hoặc kết hợp với các loại thuốc ung thư khác, nó có cơ hội giải quyết một loạt các khối u ác tính của tế bào B. Hiện tại, MEI đang đánh giá zandelisib để điều trị cho những bệnh nhân mắc các khối u ác tính tế bào B khác nhau.

Vào tháng 4 năm 2020, MEI và Concord Kirin đã ký một thỏa thuận cấp phép, phát triển và thương mại hóa toàn cầu để phát triển và thương mại hóa zandelisib hơn nữa. MEI và Concord Kirin sẽ cùng phát triển và quảng bá zandelisib tại Hoa Kỳ, và MEI sẽ ghi lại tất cả doanh thu từ việc bán hàng tại Hoa Kỳ. Concord Kylin có độc quyền thương mại hóa bên ngoài Hoa Kỳ và sẽ trả cho MEI một khoản tiền bản quyền tăng dần dựa trên doanh số bán hàng bên ngoài Hoa Kỳ.

Vào tháng 5 năm nay, MEI Pharma và Concord Kirin đã công bố dữ liệu của nhóm thuần tập bệnh nhân theo lịch trình ngắt quãng (IS) của nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 1b về zandelisib trong điều trị FL tái phát hoặc khó chữa (r / r FL). Kết quả cho thấy trong số những bệnh nhân FL / r có tiến triển bệnh (POD24) trong vòng 24 tháng sau khi được hóa trị liệu đầu tiên, tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) của điều trị zandelisib (có và không có rituximab) là 82%, và ORR đạt 93% ở bệnh nhân không POD24.