Pfizer Xalkori đã được FDA Hoa Kỳ xem xét ưu tiên xem xét: điều trị ung thư hạch bạch huyết tế bào lớn đồng sản toàn thân dương tính với ALK (sALCL)

Pfizer gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) cho thuốc chống ung thư nhắm mục tiêu Xalkori (crizotinib) và được ưu tiên xem xét. SNDA tìm cách chấp thuận một chỉ định mới cho Xalkori để điều trị bệnh nhi mắc bệnh ung thư tế bào lymphoma kinase (ALK) dương tính, tái phát hoặc khó chữa (ALCL). FDA đã chỉ định ngày mục tiêu của Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là tháng 1 năm 2021.

Vào tháng 5 năm 2018, FDA đã cấp cho Xalkori một chỉ định thuốc đột phá (BTD) để điều trị các chỉ định ALCL dương tính với ALK. Nếu được chấp thuận, Xalkori sẽ là liệu pháp điều khiển bằng dấu ấn sinh học đầu tiên để điều trị bệnh nhi mắc ALCL dương tính với ALK.

Ung thư hạch tế bào lớn tương đồng (ALCL) là một loại ung thư hạch không Hodgkin (NHL) hiếm gặp, được chia thành hai loại: ALK dương tính và ALK âm tính. Mặc dù tỷ lệ sống sót sau 5 năm của trẻ em mắc bệnh ung thư ở Hoa Kỳ đã lên tới 80%, cao nhất trong lịch sử, nhưng trẻ em mắc bệnh ung thư vẫn phải đối mặt với những thách thức trong việc điều trị bệnh, bao gồm các loại khối u hiếm gặp, sự thay đổi trong đáp ứng thuốc và những mặt Các hiệu ứng.

Chris Boshoff, MD, Giám đốc Phát triển, Khoa Ung thư Phát triển Sản phẩm Toàn cầu của Pfizer, cho biết:" Mặc dù tỷ lệ sống sót của trẻ ALCL dương tính với ALK cao, nhiều trẻ sẽ tái phát và yêu cầu phương pháp điều trị mới. Với hiệu quả của Xalkori đối với ung thư phổi dương tính với ALK, và Nghiên cứu hoạt động được tìm thấy trong các thử nghiệm lâm sàng về ALCL dương tính với ALK tái phát hoặc khó chữa và ALCL dương tính với ROS-1 tái phát, nếu được chấp thuận, Xalkori có thể đại diện cho một bước quan trọng trong việc cải thiện tiên lượng của trẻ em mắc loại ung thư này."

Việc điều trị sNDA của Xalkori' ở bệnh nhi có ALCL dương tính với ALK được hỗ trợ bởi kết quả của nghiên cứu ADVL0912 (NCT00939770) và nghiên cứu A8081013 (NCT01121588). Nghiên cứu ADVL0912 là một nghiên cứu giai đoạn 1/2 được thực hiện với sự hợp tác của Nhóm Ung thư Trẻ em (COG). Nó đã đánh giá liều lượng tối đa an toàn và có thể dung nạp được của Xalkori, đồng thời đánh giá hoạt động lâm sàng của nó ở trẻ em có khối u rắn tái phát hoặc khó chữa và ALCL. Pfizer đã cung cấp kinh phí và hỗ trợ cho thử nghiệm này. Nghiên cứu A8081013 đã đánh giá việc áp dụng Xalkori ở trẻ em và người lớn có khối u ác tính tiến triển. Những bệnh nhân này là khối u dương tính với ALK không phải là ung thư phổi không tế bào nhỏ (NSCLC), bao gồm cả những bệnh nhân bị ALCL tái phát hoặc khó chữa. Hai nghiên cứu này cho thấy trẻ em và bệnh nhân người lớn được điều trị bằng Xalkori cho thấy hoạt động chống khối u đáng kể.

Xalkori là loại thuốc nhắm mục tiêu ALK đầu tiên trên thế giới do Pfizer tung ra. Thuốc là thế hệ đầu tiên của chất ức chế tyrosine kinase (ALK) tyrosine kinase (TKI), đã được FDA Hoa Kỳ chấp thuận để điều trị bệnh nhân ung thư phổi không tế bào nhỏ di căn (NSCLC) có ALK dương tính hoặc ROS1 dương tính. . Cho đến nay, Xalkori đã được chấp thuận để điều trị cho bệnh nhân NSCLC dương tính với ALK ở hơn 90 quốc gia (bao gồm cả Trung Quốc), và nó cũng đã được chấp thuận để điều trị cho bệnh nhân NSCLC dương tính với ROS1 tại hơn 70 quốc gia trên thế giới.