Liệu pháp efanesoctocog alfa yếu tố VIII mới của Sanofi đã đạt được trình độ theo dõi nhanh từ FDA Hoa Kỳ!

Sanofi gần đây đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp cho efanesoctocog alfa (trước đây là BIVV001, rFVIIIFc-VWF-XTEN) Trình độ theo dõi nhanh (FTD) để điều trị bệnh nhân mắc bệnh máu loại A. efanesoctocog alfa là một loại liệu pháp yếu tố VIII mới độc lập với yếu tố von Willebrand (vWF) và cung cấp mức độ hoạt động yếu tố gần như bình thường trong hầu hết các tuần trong chế độ điều trị phòng ngừa mỗi tuần một lần.

Vào tháng 8 năm 2017, FDA Hoa Kỳ và Ủy ban Châu Âu (EC) đã lần lượt cấp chỉ định thuốc mồ côi (ODD) cho efanesoctocog alfa. Sanofi và Sobi đã đạt được sự hợp tác để phát triển và thương mại hóa efanesoctocog alfa.

Fast Track Qualification (FTD) nhằm mục đích đẩy nhanh sự phát triển của thuốc và xem xét nhanh chóng các bệnh nghiêm trọng để giải quyết các nhu cầu y tế nghiêm trọng chưa được đáp ứng trong các lĩnh vực chính. Có được trình độ theo dõi nhanh cho các loại thuốc thử nghiệm có nghĩa là các công ty dược phẩm có thể tương tác với FDA thường xuyên hơn trong giai đoạn nghiên cứu và phát triển. Sau khi gửi đơn đăng ký tiếp thị, họ đủ điều kiện để phê duyệt nhanh và xem xét ưu tiên nếu đáp ứng các tiêu chuẩn có liên quan. Ngoài ra, họ cũng đủ điều kiện để xem xét lại.

Efanesoctocog alfa có khả năng thay đổi điều trị liệu pháp thay thế yếu tố cho bệnh nhân mắc bệnh hemophilia A và đại diện cho một loại liệu pháp thay thế yếu tố VIII mới tiềm năng. Thời gian bán hủy của liệu pháp yếu tố VIII truyền thống bị giới hạn bởi hiệu ứng chaperone yếu tố von Willebrand (vWF), được cho là giới hạn thời gian yếu tố ở lại trong cơ thể. efanesoctocog alfa là một loại protein tổng hợp mới, được phát triển dựa trên công nghệ hợp nhất Fc sáng tạo, bằng cách thêm một vùng vWF và XTEN® peptide để kéo dài thời gian lưu thông máu.

Efanesoctocog alfa có khả năng cung cấp bảo vệ chảy máu gần như bình thường trong hầu hết các tuần và sự gia tăng thời gian bán hủy có thể làm giảm tần suất điều trị dự phòng l dùng một lần một tuần.

Trong mô hình tiền lâm nghiệp của bệnh hemophilia A, tác dụng kiểm soát cầm máu của efanesoctocog alfa cao gấp 4 lần so với rFVIII. Thuốc dự kiến sẽ cung cấp cho bệnh nhân mắc bệnh hemophilia A nặng với sự bảo vệ tốt hơn và rộng hơn chống lại tất cả các loại chảy máu.

Nghiên cứu XTEND-1 giai đoạn 3 hiện đang diễn ra đang được đánh giá sự an toàn và hiệu quả của bệnh nhân được điều trị trước đó ≥12 tuổi (n = 150) mắc bệnh máu loại A nghiêm trọng. XTEND-1 là một nghiên cứu can thiệp nhãn mở, không ngẫu nhiên với 2 nhóm phân công song song. Các đối tượng trong nhóm phòng ngừa đã nhận được 50 IU /kg điều trị dự phòng efanesoctocog alfa mỗi tuần trong 52 tuần. Các đối tượng trong nhóm điều trị theo yêu cầu đã nhận được efanesoctocog alfa (50 IU / kg) khi cần thiết trong 26 tuần, sau đó chuyển sang efanesocococog alfa mỗi tuần một lần trong 26 tuần.

Hiện tại, efanesoctocog alfa đang trải qua nghiên cứu lâm sàng, và sự an toàn và hiệu quả của nó chưa được xem xét bởi bất kỳ cơ quan quản lý nào.