Tiến bộ đáng kể trong mười năm điều trị cấp tính triệt để: BXCL501 (phim dexmedetomidine dưới lưỡi) đang được xem xét tại Hoa Kỳ!

BioXcel Therapeutics (BTI) là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng tập trung vào việc sử dụng các phương pháp trí tuệ nhân tạo mới để phát triển các loại thuốc biến đổi trong lĩnh vực khoa học thần kinh và ung thư miễn dịch. Gần đây, công ty thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho BXCL501 (phim dexmedetomidine dưới lưỡi), được sử dụng cho bệnh tâm thần phân liệt và rối loạn lưỡng cực I. Điều trị cấp tính loại kích động liên quan đến loại II. .

Theo" Đạo luật Phí Sử dụng Thuốc Kê đơn" (PDUFA), ngày mục tiêu để FDA đưa ra quyết định về NDA là ngày 5 tháng 1 năm 2022. Hiện tại, FDA không có kế hoạch triệu tập một cuộc họp ủy ban cố vấn để thảo luận về việc áp dụng. Nếu được chấp thuận, BXCL501 sẽ đại diện cho tiến bộ lớn đầu tiên trong điều trị cấp tính bệnh tâm thần phân liệt và kích động liên quan đến rối loạn lưỡng cực trong thập kỷ qua.

BXCL501 là một chế phẩm dạng phim dexmedetomidine (dexmedetomidine) đang được nghiên cứu, độc quyền, được hòa tan bằng đường uống; dexmedetomidine là một chất chủ vận thụ thể α2a chọn lọc, được sử dụng trên lâm sàng như một chế phẩm tiêm tĩnh mạch, Để điều trị các triệu chứng kích động và cai nghiện opioid. BioXcel tin rằng BXCL501 có khả năng nhắm vào một cơ chế kích động có quan hệ nhân quả. Tác dụng chống kích động đã được quan sát thấy trong nhiều nghiên cứu lâm sàng về các bệnh tâm thần kinh khác nhau, bao gồm kích động liên quan đến tâm thần phân liệt (SERENITY I) và rối loạn lưỡng cực kích động liên quan (SERENITY II), kích động liên quan đến sa sút trí tuệ (TRANQUILITY).

Trước đó, FDA Hoa Kỳ đã cấp cho BXCL501 một chỉ định thuốc đột phá (BTD) để điều trị cấp tính kích động liên quan đến sa sút trí tuệ và chỉ định theo dõi nhanh (FTD) để điều trị cấp tính kích động liên quan đến tâm thần phân liệt, rối loạn lưỡng cực và sa sút trí tuệ.

Cơ chế hoạt động của BXCL501

Kích động là một triệu chứng phổ biến và khó kiểm soát liên quan đến nhiều loại bệnh tâm thần kinh, bao gồm tâm thần phân liệt và rối loạn lưỡng cực loại I và loại II. Hiện tại, kích động vẫn là một gánh nặng y tế ngày càng tăng. Người ta ước tính rằng chỉ riêng hai bệnh này đã có khoảng 9 triệu bệnh nhân người lớn ở Hoa Kỳ, và hơn 3 triệu người bị kích động mỗi năm. Trung bình, những bệnh nhân mắc các bệnh này trải qua hơn chục cơn co giật mỗi năm, hầu hết đều phải dùng thuốc.

Nhận biết sớm và can thiệp kịp thời để giảm kích động là điều cần thiết để tránh các triệu chứng leo thang và xuất hiện hung hăng. Các hướng dẫn thực hành tốt nhất được sự đồng thuận của chuyên gia gợi ý rằng kích động nên được kết hợp với các kỹ thuật an thần hành vi, thư giãn lời nói và thuốc được bệnh nhân tự nguyện chấp nhận, không bị ép buộc và mục tiêu của dược lý là" an thần nhưng không gây mê quá mức." Một phương pháp điều trị không xâm lấn có thể giúp giảm nhanh chóng và lâu dài các triệu chứng có thể giúp tránh các biện pháp cưỡng chế gây tổn thương và tốn kém, chẳng hạn như hạn chế và cách ly về thể chất, có thể dẫn đến nhập viện và nằm viện kéo dài.

Dexmedetomidine-cấu trúc hóa học (nguồn ảnh: wikidata.org)

BXCL501 NDA được hỗ trợ bởi dữ liệu từ 2 nghiên cứu ngẫu nhiên, mù đôi, đối chứng với giả dược, nhóm song song giai đoạn 3 (SERENITY I và SERENITY II). Hai nghiên cứu này đã đánh giá riêng biệt BXCL501 trong điều trị cấp tính bệnh tâm thần phân liệt và rối loạn lưỡng cực loại I và loại II kích động liên quan. Trong hai nghiên cứu này, BXCL501 được dung nạp tốt và đạt tiêu chí chính và phụ ở cả liều 120mcg và 180mcg, cho thấy rằng trong nhiều thang kích động, so với giả dược, nó có ý nghĩa thống kê và so sánh với mức ban đầu. Cải thiện nhanh chóng và lâu dài.

Vimal Mehta, Giám đốc điều hành của BioXcel, cho biết:" Việc đệ trình NDA đánh dấu một cột mốc quan trọng trong mục tiêu của chúng tôi là cung cấp các lựa chọn điều trị mới cho hàng triệu bệnh nhân tâm thần phân liệt và rối loạn lưỡng cực. Chúng tôi tin rằng nếu BXCL501 được chấp thuận, nó sẽ thể hiện một sự cải thiện đáng kể trong việc quản lý và chăm sóc tích cực những bệnh nhân này, đồng thời có khả năng giảm gánh nặng cho bác sĩ và những người chăm sóc có liên quan. Trong khi FDA đang xem xét NDA của chúng tôi, chúng tôi sẽ tiếp tục thực hiện chiến lược kinh doanh toàn diện của mình để đảm bảo rằng chúng tôi có thể làm tốt Mang BXCL501 đến bệnh nhân và nhà cung cấp dịch vụ chăm sóc sức khỏe trên khắp Hoa Kỳ để giải quyết các nhu cầu y tế quan trọng chưa được đáp ứng trong lĩnh vực điều trị triệt để."