EU đã chấp thuận chỉ định thứ ba của Epidyolex: điều trị bệnh động kinh liên quan đến bệnh xơ cứng củ (TSC)!

Công ty dược phẩm Anh GW Pharma là công ty dẫn đầu toàn cầu trong việc nghiên cứu và phát triển các sản phẩm điều trị cannabinoid có nguồn gốc thực vật, đồng thời cam kết khám phá, phát triển và thương mại hóa các loại thuốc điều trị mới từ cần sa. Gần đây, công ty thông báo rằng Ủy ban Châu Âu (EC) đã chấp thuận đơn đăng ký thay đổi loại II cho các chế phẩm dạng lỏng uống Epidyolex (cannabidiol, CBD) như một liệu pháp bổ trợ cho bệnh nhân ≥ 2 tuổi. Phương pháp điều trị được tích hợp với bệnh xơ cứng củ. Hội chứng (TSC) co giật liên quan. Điều đáng nói đây là chỉ định thứ ba của Epidyolex' ở Châu Âu. Trước đây, thuốc đã được chấp thuận sử dụng cho bệnh nhân ≥ 2 tuổi để hỗ trợ điều trị các cơn co giật liên quan đến hội chứng Lennox-Gastaut (LGS) và hội chứng Dravet (DS).

Tại Hoa Kỳ, thuốc (tên thị trường Hoa Kỳ: Epidiolex) cũng đã được chấp thuận cho ba chỉ định: cho bệnh nhân ≥ 1 tuổi, như một điều trị bổ trợ cho các cơn co giật liên quan đến LGS, DS và TSC. Tại Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu, Epidyolex / Epidiolex đã được cấp phép chỉ định thuốc dành cho trẻ mồ côi để điều trị các chứng co giật liên quan đến DS, LGS và TSC. Mỗi bệnh là một loại động kinh kháng thuốc hiếm gặp, nghiêm trọng và khởi phát ở thời thơ ấu.

Vào tháng 2 năm nay, Jazz Pharma thông báo mua lại GW Pharma với giá 7,2 tỷ USD, và giao dịch này đã được hội đồng quản trị của hai bên nhất trí thông qua. Việc mua lại dự kiến ​​sẽ hoàn thành vào quý 2 năm 2021 và công ty kết hợp sẽ trở thành công ty hàng đầu trong lĩnh vực khoa học thần kinh.

Epidyolex / Epidiolex là loại thuốc cannabinoid có nguồn gốc thực vật đầu tiên được Hoa Kỳ và Châu Âu chấp thuận để điều trị chứng động kinh. Thuốc là một chế phẩm dạng lỏng, uống của chiết xuất CBD có độ tinh khiết cao. CBD là một thành phần phi tâm lý có nguồn gốc từ cây gai dầu và có nhiều tác dụng dược lý đối với hệ thần kinh. Một số lượng lớn các nghiên cứu đã chỉ ra rằng CBD có các hoạt động chống động kinh và chống co giật rõ ràng, và có ít tác dụng phụ hơn các loại thuốc chống động kinh hiện có.

TSC là một bệnh di truyền hiếm gặp và nghiêm trọng xảy ra trong thời thơ ấu. Động kinh là đặc điểm thần kinh phổ biến nhất của TSC. TSC có thể gây ra chứng động kinh ở 85% bệnh nhân, và có tới 60% bệnh nhân không đáp ứng với thuốc chống động kinh tiêu chuẩn và là động kinh kháng thuốc. Cần có những phương pháp điều trị mới để giải quyết các cơn co giật liên quan đến TSC. Dữ liệu từ một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn III cho thấy so với giả dược, Epidiolex làm giảm đáng kể các cơn co giật chịu lửa liên quan đến TSC (bao gồm cả khu trú và tổng quát) và cải thiện tình trạng tổng thể của bệnh nhân. Epidyolex / Epidiolex sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị quan trọng cho nhóm bệnh nhân TSC.

Việc chấp thuận chỉ định mới dựa trên kết quả của một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn III ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược. Nghiên cứu thu nhận 224 bệnh nhân (từ 1-65 tuổi) được chẩn đoán là kháng thuốc (kháng thuốc). Những bệnh nhân này được phân ngẫu nhiên dùng Epidiolex 25mg / kg / ngày (n=75), Epidiolex 50mg / kg / ngày (n=73), giả dược (n=76), điều trị trong 16 tuần (thời gian chuẩn độ 4 tuần, 12 - thời gian bảo trì hàng tuần). Tiêu chí chính là phần trăm thay đổi so với ban đầu về tần suất co giật toàn thân và khu trú liên quan đến TSC giữa Epidiolex và giả dược trong quá trình điều trị. Các tiêu chí phụ chính bao gồm: tỷ lệ bệnh nhân giảm ≥50% cơn co giật, tỷ lệ bệnh nhân giảm tổng tần suất co giật (bao gồm cả cảm giác khu trú và co giật) ≥50%, và ấn tượng chung về những thay đổi trong tình trạng tổng thể của đối tượng / người chăm sóc (S / CGIC).

Kết quả cho thấy rằng nghiên cứu đã đạt đến điểm cuối chính. So với nhóm dùng giả dược, tần suất co giật liên quan đến TSC ở nhóm điều trị Epidiolex giảm đáng kể: nhóm điều trị Epidiolex 25mg / kg / ngày và nhóm điều trị 50mg / kg / ngày lần lượt thấp hơn 49% so với ban đầu. 48%, nhóm giả dược giảm 27% (p=0,0009, p=0,00118).

Kết quả cho tất cả các điểm cuối phụ chính hỗ trợ tác động lên điểm cuối chính. Cụ thể: (2) So với nhóm dùng giả dược, tỷ lệ bệnh nhân trong nhóm điều trị Epidiolex cao hơn giảm được 50% hoặc nhiều hơn các cơn co giật (36% ở nhóm 25 mg / kg / ngày và 36% ở nhóm 50 mg / nhóm kg / ngày) 40%, 22% ở nhóm giả dược, p=0,0692 và p=0,0245). (2) So với nhóm giả dược, 48% bệnh nhân trong nhóm điều trị Epidiolex hai liều giảm nhiều hơn tổng tần suất co giật (bao gồm cả cảm giác khu trú và co giật), so với 27% ở nhóm giả dược (p=0,0013 và p=0,0018). (3) Theo kết quả của bảng câu hỏi về ấn tượng chung của bệnh nhân / người chăm sóc (S / CGIC), tỷ lệ của nhóm Epidiolex 25mg / kg / ngày và nhóm Epidiolex 50mg / kg / ngày báo cáo sự cải thiện tổng thể là 69%, 62%, và thoải mái, tương ứng Nhóm dùng liều là 39% (p=0,0074 và p=0,0580). (4) Phân tích bổ sung cho thấy rằng so với bệnh nhân dùng giả dược, bệnh nhân được điều trị bằng Epidiolex giảm nhiều hơn các cơn co giật khu trú (tỷ lệ bệnh nhân trong nhóm điều trị 25mg / kg / ngày, 50mg / kg / ngày). Tương ứng 52%, 50%, tỷ lệ của nhóm giả dược là 32%, p=0,0076 và p=0,0116).

Hồ sơ an toàn được quan sát trong nghiên cứu này phù hợp với kết quả của các nghiên cứu trước đó và không có rủi ro an toàn mới nào được phát hiện. Tỷ lệ các tác dụng ngoại ý (AE) là 93% ở nhóm 25 mg / kg / ngày, 100% ở nhóm 50 mg / kg / ngày và 95% ở nhóm giả dược. Cả hai liều đều có độ an toàn chấp nhận được, với tác dụng ngoại ý 25 mg / kg / ngày nhỏ hơn 50 mg / kg / ngày. Các phản ứng có hại thường gặp nhất là tiêu chảy, giảm cảm giác thèm ăn và hôn mê.