FDA Hoa Kỳ đã phê duyệt liệu pháp cation hydroxybutyrate độc ​​nhất Xywav (calcium magnesium potassium hydroxybutyrate), giảm lượng natri nạp vào tới 92%!

Jazz Pharmaceuticals mới đây đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt dung dịch uống Xywav (natri oxybate, kali, magiê, canxi, JZP-258) để điều trị chứng ngủ rũ (ngủ rũ) từ 7 tuổi trở lên. ) Chứng buồn ngủ ban ngày hoặc buồn ngủ quá mức của bệnh nhân (EDS).

Chứng ngủ rũ là một bệnh thần kinh mãn tính không thể chữa khỏi. Theo thời gian, gánh nặng bệnh tật sẽ ảnh hưởng sâu sắc đến sức khỏe người bệnh. Nhiều bệnh nhân có thể trải qua vài năm trước khi nhận được chẩn đoán chính xác, điều này có thể ảnh hưởng đáng kể đến cuộc sống hàng ngày của họ. Căn bệnh này là một căn bệnh kéo dài suốt đời, vì vậy điều rất quan trọng là phải có những lựa chọn mới để giúp điều trị EDS và cataplexy.

Xywav là một sản phẩm hydroxybutyrat có thành phần cation độc đáo (canxi magiê kali natri), có cùng nồng độ hydroxybutyrat so với phạm vi liều khuyến cáo là 6-9 gam natri oxybate, nhưng có thể giảm 92% natri, hoặc khoảng 1000 -1500mg / đêm. Mặc dù cơ chế chính xác của Xywav vẫn chưa rõ ràng, tác dụng điều trị của Xywav trên cataplexy và EDS được cho là qua trung gian của tác dụng GABAB trên các tế bào thần kinh noradrenergic và dopaminergic và các tế bào thần kinh vỏ đồi trong khi ngủ.

Sodium oxybate chứa cảnh báo hàm lượng natri cao. Trước đây, nó là sản phẩm duy nhất được phê duyệt để điều trị chứng cataplexy và EDS ở bệnh nhân ngủ rũ từ 7 tuổi trở lên, và đã được Học viện Y học về giấc ngủ Hoa Kỳ (AASM) chỉ định là phương pháp điều trị cataplexy và EDS tiêu chuẩn chăm sóc.

Xywav được phát triển đặc biệt để cung cấp liệu pháp axit oxybutyric natri thấp cho bệnh nhân chứng ngủ rũ, và không có cảnh báo về hàm lượng natri, thuốc sẽ trở thành tiêu chuẩn chăm sóc mới.

Jazz dự định tung Xywav ra thị trường vào cuối năm sau khi thực hiện chiến lược đánh giá rủi ro và giảm nhẹ thiên tai (REMS). Cơ quan Quản lý Dược phẩm (Đặc biệt) Hoa Kỳ (DEA) đã phân loại Xywav là một loại thuốc được kiểm soát loại 3, được định nghĩa là một loại thuốc có mức độ phụ thuộc về thể chất và tâm lý ở mức trung bình hoặc thấp.

Sự chấp thuận của FDA&# 39 đối với Xywav dựa trên nghiên cứu đa trung tâm mù đôi, có kiểm soát giả dược, ngừng ngẫu nhiên giai đoạn III toàn cầu, chứng minh hiệu quả và độ an toàn của Xywav trong điều trị cataplexy và EDS ở bệnh nhân với chứng ngủ rũ. Trong nghiên cứu này trên 201 bệnh nhân, so với giả dược, Xywav cho thấy sự khác biệt có ý nghĩa thống kê về số lượng các cơn cataplexy mỗi tuần và thang điểm Epworth Sleepiness Scale (p<>

Đối với người lớn và trẻ em, Xywav có nhiều chế độ liều lượng để bạn lựa chọn. Người kê đơn có thể chuẩn độ Xywav thành nhiều liều khác nhau để bệnh nhân uống vào ban đêm. Khi bệnh nhân chuyển từ điều trị bằng natri oxybate sang điều trị bằng Xywav, liều điều trị ban đầu và lịch trình của Xywav giống như natri oxybate (tính bằng gam sang gam) và có thể được chuẩn độ khi cần thiết dựa trên hiệu quả và khả năng dung nạp.

Bruce Cozadd, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Jazz, cho biết:" Chúng tôi đã làm việc chăm chỉ trong gần mười năm để phát triển Xywav, một sản phẩm oxybate độc ​​đáo có thể làm giảm đáng kể hàm lượng natri. Chúng tôi tự hào có thể thúc đẩy dự án nghiên cứu giấc ngủ. Khoa học nhằm tiếp tục mang lại những thay đổi có ý nghĩa cho bệnh nhân chứng ngủ rũ."

Richard K. Bogan, điều tra viên chính của nghiên cứu III và là phó giáo sư lâm sàng tại Đại học Y khoa Nam Carolina, cho biết:" Dựa trên hiệu quả đã được chứng minh của chương trình lâm sàng, sự chấp thuận của Xywav&# 39 là quan trọng đối với những bệnh nhân bị chứng ngủ rũ liên quan đến cataplexy và EDS. Rất quan trọng. Xywav sẽ cho phép bệnh nhân lựa chọn phương pháp điều trị natri oxybate thấp. Điều này có thể giúp bệnh nhân dùng natri oxybate tuân thủ tốt hơn các khuyến nghị về lượng natri hàng ngày, bao gồm cả những khuyến nghị của Hiệp hội Tim mạch Hoa Kỳ (AHA). Người Mỹ trung bình tiêu thụ quá nhiều natri. Việc hấp thụ quá nhiều natri có liên quan đến việc tăng huyết áp, huyết áp cao, đột quỵ và các bệnh tim mạch khác."