Thuốc Givlaari thứ hai trên thế giới Givlaari được EU chấp thuận

Alnylam Dược phẩm gần đây đã thông báo rằng Ủy ban Châu Âu đã phê duyệt Givlaari (givosiran) để điều trị bệnh rối loạn chuyển hóa gan cấp tính (AHP) ở thanh thiếu niên và người trưởng thành từ 12 trở lên. Tại Hoa Kỳ, Givlaari đã được phê duyệt vào tháng 11 2019 để điều trị bệnh nhân trưởng thành mắc AHP. Thuốc được quản lý bằng cách tiêm dưới da, mỗi tháng một lần, theo trọng lượng cơ thể thực tế (2. 5 mg / kg), được quản lý bởi một chuyên gia y tế.

AHP là một bệnh di truyền cực kỳ hiếm gặp, đặc trưng bởi sự yếu kém và có thể đe dọa tính mạng. Đối với một số bệnh nhân, biểu hiện mãn tính của bệnh sẽ có tác động tiêu cực đến chức năng và chất lượng cuộc sống hàng ngày của nó. AHP được chia thành các phân nhóm 4 : rối loạn chuyển hóa liên tục cấp tính (AIP), rối loạn chuyển hóa phân di truyền (HCP), rối loạn chuyển hóa hỗn hợp (VP) và rối loạn chuyển hóa thiếu ALAD (ADP). Mỗi loại AHP là do khiếm khuyết di truyền khiến gan thiếu một số enzyme cần thiết để sản xuất heme, dẫn đến tích tụ porphyrin trong cơ thể đến mức độc hại.

Givlaari là loại thuốc đầu tiên và duy nhất được chứng minh để ngăn chặn các cuộc tấn công của AHP, giảm đau mãn tính và cải thiện chất lượng cuộc sống. Tại Liên minh châu Âu, Givlaari đã được phê duyệt thông qua quy trình đánh giá nhanh và trước đây đã được cấp bằng PRIME. Tại Hoa Kỳ, Givlaari đã được phê duyệt thông qua quy trình đánh giá ưu tiên và trước đây đã được cấp bằng cấp thuốc đột phá. Ngoài ra, Givlaari đã được cấp tình trạng ma túy mồ côi ở cả Liên minh châu Âu và Hoa Kỳ.

Sự chấp thuận này dựa trên dữ liệu tích cực của nghiên cứu ENVISION giai đoạn III, đây là nghiên cứu can thiệp AHP lớn nhất trong lịch sử, ghi danh 94 bệnh nhân tại các trung tâm nghiên cứu 36 tại các quốc gia 18 trên thế giới , đánh giá hiệu quả và hiệu quả của Givlaari liên quan đến an toàn giả dược. Trong nghiên cứu, bệnh nhân được chỉ định ngẫu nhiên theo tỷ lệ 1: 1 và được điều trị bằng Givlaari hoặc giả dược. Điểm cuối chính là sự giảm tỷ lệ khởi phát hàng năm của bệnh rối loạn chuyển hóa hỗn hợp ở bệnh nhân mắc AIP trong 6 tháng điều trị. Sau khi hoàn thành giai đoạn điều trị mù đôi, tất cả các bệnh nhân đủ điều kiện (99%) đã bước vào giai đoạn mở rộng nhãn mở ENVISION và được điều trị Givlaari. Trong nghiên cứu, các đợt por porria hợp chất được xác định là các đợt por porria cần nhập viện, điều trị y tế khẩn cấp và điều trị heme tiêm tĩnh mạch tại nhà.

Kết quả cho thấy nghiên cứu đạt đến điểm cuối chính và nhiều điểm cuối thứ cấp:

(1) So với giả dược, điều trị Givlaari đã làm giảm tỷ lệ mắc bệnh por porria hàng năm ở bệnh nhân AIP xuống 74%; trong thời gian 6 tháng điều trị, {{3}}% bệnh nhân trong nhóm Givlaari không khởi phát porphyria hợp chất, giả dược Nhóm liều chỉ là 1 6. {{5} }%.

(2) So với giả dược, Givlaari đã cải thiện đáng kể cơn đau hàng ngày nghiêm trọng nhất được báo cáo bởi các bệnh nhân AIP (p 0010010 lt; 0. 05).

({{0})

(4) So với giả dược, tỷ lệ bệnh nhân dùng Givlaari cao hơn đã báo cáo một sự cải thiện đáng kể về sức khỏe tổng thể, đau, chức năng hàng ngày và chất lượng cuộc sống.

({{0}) %), mệt mỏi (22. 5%) và các phản ứng bất lợi khác (tỷ lệ mắc bệnh cao hơn giả dược Ít nhất 10%) bao gồm tăng transaminase, phát ban và giảm tốc độ lọc cầu thận .