Điều trị ung thư hạch ác tính FDA tăng tốc phê duyệt điều trị bằng miệng hạng nhất

Hôm nay, Karyopharm Therapeutics tuyên bố rằng FDA Hoa Kỳ đã tăng tốc phê duyệt công ty' s"e; hạng nhất"e; Thuốc ức chế protein xuất khẩu hạt nhân chọn lọc (SINE) Xpovio (selinexor) chỉ định mở rộng để điều trị tái phát / tái phát khuếch tán lymphoma tế bào B lớn dành cho người lớn (DLBCL). Những bệnh nhân này đã nhận được ít nhất hai phương pháp điều trị toàn thân. Sự chấp thuận nhanh chóng của chỉ định này dựa trên dữ liệu tỷ lệ thuyên giảm của bệnh nhân.

Tổn thương DNA là một trong những đặc điểm điển hình của tế bào ung thư. Có một số protein ức chế khối u trong các tế bào. Vai trò của họ là theo dõi trạng thái của DNA trong nhân. Nếu tìm thấy thiệt hại cho DNA, họ có thể làm trung gian sửa chữa DNA hoặc dẫn đến apoptosis. Tuy nhiên, các protein ức chế khối u cần được định vị trong nhân để hoạt động bình thường. Một trong những cơ chế mà các tế bào ung thư trốn tránh việc theo dõi các protein ức chế khối u là bằng cách thể hiện quá mức một loại protein xuất khẩu hạt nhân có tên XPO1. Nó có thể vận chuyển protein ức chế khối u trong nhân ra bên ngoài nhân thông qua lỗ chân lông hạt nhân, từ đó loại bỏ protein ức chế khối u khỏi nhân.

Xpovio là một trích dẫn GG;&hạng nhất; Chất ức chế XPO1. Bằng cách ức chế chức năng của XPO1, các protein ức chế khối u có thể tồn tại trong nhân và tiếp tục hoạt động, do đó ức chế sự tăng sinh của các tế bào khối u.

Sự chấp thuận tăng tốc của Xpovio&dựa trên kết quả của thử nghiệm lâm sàng SADAL giai đoạn 2 cánh tay đa trung tâm, bao gồm 134 bệnh nhân bị DLBCL tái phát / khó chữa. Nghiên cứu SADAL đạt đến điểm cuối chính của tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR), với ORR là 29%, bao gồm 18 bệnh nhân (13%) đáp ứng hoàn toàn (CR) và 21 bệnh nhân (16%) đáp ứng một phần (PR).

GG quote; Đẩy nhanh việc phê duyệt Xpovio đường uống trong điều trị DLBCL tái phát / khó chữa là một cột mốc quan trọng đối với bệnh nhân điều trị hạn chế,"e; Tiến sĩ Sharon Shacham, người sáng lập, chủ tịch và giám đốc khoa học của Karyopharm cho biết. Bệnh nhân, nhân viên, người chăm sóc và bác sĩ chia sẻ thành tựu tuyệt vời này và họ đã có những đóng góp không ngừng cho Xpovio từ khám phá ban đầu và phát triển lâm sàng cho đến ngày được FDA phê duyệt lần thứ hai.&trích dẫn;

Vào tháng Năm năm nay, Dược phẩm Deqi và Karyopharm đã gia hạn thỏa thuận hợp tác và có được quyền phát triển và thúc đẩy của bốn liệu pháp như Xpovio ở khu vực Châu Á - Thái Bình Dương. Công ty hiện đang tiến hành một số nghiên cứu lâm sàng đã đăng ký tại Trung Quốc.