FDA Hoa Kỳ phê duyệt kem Opzelura: chất ức chế JAK tại chỗ đầu tiên --- 1/2

Incyte gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Opzelura (ruxolitinib) kem, là một chất ức chế JAK tại chỗ để điều trị mãn tính ngắn hạn và không kéo dài, và nó không thể kiểm soát đầy đủ tình trạng sau khi điều trị theo toa tại chỗ. Hoặc khi các liệu pháp này không được khuyến khích, thanh thiếu niên viêm da dị ứng (AD) nhẹ đến trung bình không bị tổn hại miễn dịch (tuổi ≥ 12) và bệnh nhân người lớn.

Điều đáng nói là Opzelura là thuốc ức chế Janus kinase (JAK) tại chỗ đầu tiên và duy nhất được FDA Hoa Kỳ phê duyệt. Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng sự rối loạn điều hòa của con đường JAK-STAT dẫn đến các đặc điểm chính của AD, chẳng hạn như ngứa, viêm và rối loạn chức năng hàng rào da. Trong một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3, điều trị bằng Opzelura làm giảm đáng kể tình trạng viêm da và ngứa liên quan đến AD. Và giảm ngứa có thể cải thiện kết quả quan trọng liên quan đến bệnh tật và chất lượng cuộc sống cho bệnh nhân AD.

Viêm da dị ứng (AD) là một bệnh da mãn tính qua trung gian miễn dịch, ảnh hưởng đến hơn 21 triệu người từ 12 tuổi trở lên ở Hoa Kỳ. Nó được đặc trưng bởi tình trạng viêm và ngứa da. Nhiều bệnh nhân không đáp ứng tốt với các phương pháp điều trị hiện có. điều khiển. Bệnh nhân AD cũng dễ bị nhiễm trùng do vi khuẩn, vi rút và nấm hơn. Việc phê duyệt kem Opzelura sẽ cung cấp cho bệnh nhân một loại kem bôi quan trọng không steroid, chống viêm.

ruxolitinibkem được phát triển để điều trị: (1) viêm da dị ứng nhẹ đến trung bình (dự án TRuE-AD); (2) bệnh bạch biến ở tuổi vị thành niên và người lớn (dự án TRuE-V). Về điều trị bệnh bạch biến, dữ liệu được công bố trước đây cho thấy so với nhóm kiểm soát phương tiện (kem không dùng thuốc), bệnh nhân ởruxolitinibnhóm điều trị bằng kem đã cải thiện đáng kể điểm số chỉ số mức độ nghiêm trọng của bệnh bạch biến trên khuôn mặt và các tổn thương da của bệnh bạch biến toàn thân (tái tạo sắc tố)) Có một sự cải thiện đáng kể.

Dữ liệu dự án TRuE-AD

FDA đã phê duyệt Opzelura dựa trên dữ liệu từ dự án TRuE-AD. Dự án bao gồm hai nghiên cứu ngẫu nhiên, có kiểm soát phương tiện, giai đoạn 3 là TRuE-AD2 (NCT03745651) và TRuE-AD1 (NCT03745638) với cùng một thiết kế. Tổng số 1250 bệnh nhân đã được ghi danh, và kem Opzelura được đánh giá 2 lần một ngày. Tính an toàn và hiệu quả của BID trong điều trị thanh thiếu niên và người lớn (≥ 12 tuổi) bị viêm da dị ứng nhẹ đến trung bình (AD).