Amgen mới cơ tim Myosin Activator Omecamtiv Mecarbil được chấp thuận bởi FDA Mỹ Fast Track!

Amgen và đối tác của nó Cytokinetics gần đây đã thông báo rằng thực phẩm Hoa Kỳ và Cục quản lý dược (FDA) đã được cung cấp omecamtiv mecarbil Fast-theo dõi văn bằng (FTD), mà là một loại mới của cơ tim chọn kích động myosin Activator. Được phát triển để điều trị suy tim mạn tính (HFrEF) với phân phần tống máu giảm.

Vòng loại theo dõi nhanh (FTD) được thiết kế để đẩy nhanh quá trình phát triển và đánh giá nhanh các loại thuốc cho các bệnh nghiêm trọng để giải quyết các nhu cầu y tế không đáp ứng nghiêm trọng ở các khu vực trọng yếu. Lấy bằng cấp nhanh chóng theo dõi cho các loại thuốc nghiên cứu có nghĩa là các công ty dược phẩm có thể tương tác với FDA thường xuyên hơn trong giai đoạn R & D. Sau khi gửi các ứng dụng tiếp thị, họ có đủ điều kiện để phê duyệt tăng tốc và đánh giá ưu tiên nếu họ đạt các tiêu chuẩn có liên quan. Ngoài ra, họ cũng đủ điều kiện để đánh giá cán.

David M. Reese, phó chủ tịch điều hành Amgen R & D và MD nổi bật nhu cần cấp bách cho các liệu pháp sáng tạo để điều trị bệnh nghiêm trọng này. "

Robert I. Blum, chủ tịch và CEO của Cytokinetics, cho biết: "chúng tôi rất vui mừng rằng FDA đã cấp cho omecamtiv mecarbil nhanh chóng theo dõi trình độ cho suy tim. Khi độ tuổi dân số, tỷ lệ suy tim đang gia tăng. Hiện nay, chúng tôi đang phát triển GALACTIC-HF nghiên cứu để đánh giá các tác dụng lâm sàng này mới myosin Activator ở những bệnh nhân có nguy cơ cao. "

GALACTIC-HF là một trong những giai đoạn lớn nhất III kết quả tim mạch nghiên cứu cho đến nay trong lĩnh vực điều trị suy tim. Bây giờ nó đã đăng ký hơn 8.200 bệnh nhân ở 35 quốc gia. Những bệnh nhân này là do suy tim khi họ bước vào nghiên cứu nhập viện, hoặc nằm viện hoặc phòng cấp cứu do suy tim trong vòng một năm trước khi sàng lọc. Mục đích của nghiên cứu là để đánh giá liệu việc thêm omecamtiv mecarbil để chăm sóc tiêu chuẩn có thể làm giảm nguy cơ của các sự kiện suy tim (suy tim nhập viện và điều trị khẩn cấp khác của suy tim) và tim mạch tử vong ở những bệnh nhân bị suy tim (HFrEF) với phần phóng giảm.

Trong tháng hai năm nay, Amgen và cytokinetics thông báo rằng Ủy ban giám sát dữ liệu (DMC) đã gần đây đã hoàn thành kế hoạch thứ hai và cuối cùng phân tích giữa kỳ hạn của phiên tòa GALACTIC-HF, trong đó bao gồm việc xem xét các tiêu chí được xác định trước cho vô hiệu và vượt trội. DMC đã đánh giá dữ liệu từ phiên tòa GALACTIC-HF và đề nghị thử nghiệm được tiếp tục mà không thay đổi. Kết quả hàng đầu được dự kiến sẽ thu được trong quý thứ tư của 2020.

Phân tích tạm thời thứ hai được thực hiện sau cái chết tim mạch của bệnh nhân quy định trong giao thức thử nghiệm GALACTIC-HF đạt đến một số được chỉ định trước. Nếu phân tích tạm thời cho thấy rằng omecamtiv mecarbil + nhóm chăm sóc tiêu chuẩn có một ý nghĩa lâm sàng và ý nghĩa thống kê lợi ích của các điểm cuối chính so với các giả dược + nhóm chăm sóc tiêu chuẩn, sau đó phân tích không hiệu quả cho phép ngưng sớm tiềm năng của phiên tòa. Nếu điểm cuối tổng hợp chính và điểm cuối phụ (thời gian chết tim) đạt đến ý nghĩa thống kê, phân tích vượt trội cho phép chấm dứt phiên tòa và điều chỉnh ngưỡng thống kê cho đánh giá giữa kỳ sớm.

Cấu trúc phân tử của omecamtiv mecarbil (nguồn hình ảnh: Wikipedia)

Suy tim là một bệnh nghiêm trọng có ảnh hưởng đến hơn 26.000.000 người trên toàn thế giới, và khoảng một nửa trong số họ đã giảm chức năng thất trái. Bệnh là nguyên nhân chính của nhập viện và lại cho những người từ 65 tuổi trở lên. Mặc dù sử dụng rộng rãi các phương pháp điều trị tiêu chuẩn và tiến bộ trong chăm sóc, tiên lượng cho bệnh nhân suy tim vẫn còn nghèo. Ước tính khoảng một phần năm người trên độ tuổi 40 có nguy cơ suy tim, và khoảng một nửa số bệnh nhân được chẩn đoán bị suy tim sẽ chết trong vòng 5 năm nhập viện đầu tiên của họ.

Omecamtiv mecarbil là một mới, chọn lọc, cơ tim myosin Activator liên kết với các tên miền xúc tác của myosin. Các nghiên cứu preclinical đã chỉ ra rằng phân tích myosin cơ tim có thể làm tăng sự co bóp cơ tim mà không ảnh hưởng đến nồng độ canxi nội bào của các tế bào tim hoặc tiêu thụ oxy. Myosin tim là một protein động cơ tế bào trong cardiomyocytes, đó là trực tiếp chịu trách nhiệm về chuyển đổi năng lượng hóa học thành lực lượng cơ khí nguyên nhân co.

Hiện nay, omecamtiv mecarbil đang phát triển một điều trị cho suy tim (HFrEF) với phân phần tống máu giảm, dưới sự hợp tác của Amgen và Cytokinetics, với sự hỗ trợ và chiến lược của Servier. Nhóm nghiên tuyển đang thực hiện một dự án phát triển lâm sàng giai đoạn III toàn diện, bao gồm hai giai đoạn III thử nghiệm: (1) GALACTIC-HF thử nghiệm để đánh giá tác động của omecamtiv mecarbil và giả dược về kết quả tim mạch của bệnh nhân; (2) kiểm tra METEORIC-HF để đánh giá tác dụng của omecamtiv mecarbil và giả dược về khả năng tập thể dục của bệnh nhân (sử dụng các bài kiểm tra tập thể dục tim phổi).