Bayer Xarelto (rivaroxaban) sắp được chấp thuận ở EU: Nó được sử dụng cho bệnh nhân nhi khoa để điều trị huyết khối tĩnh mạch (VTE)&ngăn ngừa tái phát VTE!

Bayer gần đây đã thông báo rằng Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (CHMP) đã đưa ra một đánh giá tích cực đề xuất mở rộng giấy phép lưu hành của thuốc chống đông máu Xarelto (rivaroxaban), là thuốc ức chế Factor Xa dạng uống được sử dụng cho trẻ em từ sơ sinh đến dưới 18 tuổi được chẩn đoán mắc bệnh huyết khối tĩnh mạch (VTE), bao gồm huyết khối liên quan đến ống thông (CRT) và huyết khối xoang tĩnh mạch não (CVST), để điều trị VTE và ngăn ngừa VTE tái phát.

Hiện tại, không có loại thuốc uống được chấp thuận nào có thể được sử dụng để điều trị VTE cho trẻ em. Xarelto hiện được sử dụng thường quy ở bệnh nhân người lớn bị VTE. Ý kiến ​​của CHMP sẽ được trình lên Ủy ban Châu Âu (EC) để xem xét, cơ quan này thường đưa ra quyết định xem xét cuối cùng trong vòng 2 tháng. Nếu được chấp thuận, Xarelto sẽ là thuốc ức chế yếu tố Xa đường uống đầu tiên được chấp thuận để điều trị và phòng ngừa VTE ở bệnh nhi.

Sau khi EC thông qua quyết định cập nhật thông tin sản phẩm của EU, Bayer sẽ nộp đơn xin gia hạn bằng sáng chế trong 6 tháng. Phần mở rộng này sẽ kéo dài thời hạn cấp bằng sáng chế của Xarelto&# 39 tại Châu Âu đến tháng 4 năm 2024.

Tiến sĩ Joerg Moeller, thành viên Ủy ban điều hành của Bayer Pharmaceuticals và là người đứng đầu R& D, cho biết: “Mặc dù những tiến bộ trong y học có nghĩa là trẻ em bị đe dọa tính mạng sống lâu hơn và khỏe mạnh hơn, các lựa chọn điều trị cho trẻ em có nguy cơ VTE là còn hạn chế. Bất kể tuổi nào VTE là một biến chứng rất nặng, vì vậy bệnh nhân ở mọi lứa tuổi cần được điều trị thích hợp. Theo dữ liệu của nghiên cứu EINSTEIN-Jr Giai đoạn 3, một khi Xarelto được chấp thuận, nó sẽ có thể được dựa trên việc lấy huyết khối trẻ em đã hoàn thành cho đến nay. Dữ liệu của Embolization từ dự án nghiên cứu lâm sàng toàn diện và quy mô nhất cung cấp sự đảm bảo về tính an toàn và hiệu quả."

Giáo sư Christoph Male từ Khoa Nhi của Đại học Y khoa Vienna, Áo cho biết:" Sự sẵn có của hỗn dịch rivaroxaban uống sẽ tránh được sự thao túng của các dạng bào chế dành cho người lớn và giảm đáng kể số lần tiêm cần thiết cho liệu pháp chống đông máu tiêu chuẩn và lấy mẫu máu . Sau khi được phê duyệt Chương trình Livoshaban dành cho trẻ em sẽ trở thành một chương trình điều trị thay thế thuận lợi cho trẻ em bị VTE trong tương lai."

Các ý kiến ​​đánh giá tích cực của CHMP dựa trên kết quả của nghiên cứu lâm sàng giai đoạn III EINSTEIN-Jr. Nghiên cứu này là nghiên cứu nhi khoa lớn nhất trong lịch sử về điều trị VTE và là nghiên cứu đầu tiên đánh giá thuốc chống đông đường uống trực tiếp cho trẻ em dưới 17 tuổi. Trong nghiên cứu này, bệnh nhi được dùng viên Xarelto hoặc hỗn dịch uống mới phát triển. Kết quả cho thấy việc điều trị bằng Xarelto cho bệnh nhi bị VTE có nguy cơ tái phát VTE và tỷ lệ chảy máu thấp tương tự so với liệu pháp chống đông tiêu chuẩn hiện tại. Hiệu quả và độ an toàn của nó phù hợp với kết quả được quan sát trong các nghiên cứu trước đây trên bệnh nhân VTE người lớn. .

EINSTEIN-Jr là một nghiên cứu ngẫu nhiên, nhãn mở giai đoạn III, thu nhận 500 bệnh nhi (sơ sinh đến 17 tuổi) được chẩn đoán mắc bệnh VTE cấp tính và những người đã bắt đầu điều trị bằng heparin. Trong nghiên cứu, những bệnh nhi này được dùng Xarelto nhãn mở, liều điều chỉnh theo cân nặng (n=335, viên nén hoặc hỗn dịch) hoặc liệu pháp chống đông máu tiêu chuẩn (n=165, heparin không phân đoạn, heparin trọng lượng phân tử thấp hoặc Fondaparinux [fondaparinux] hoặc chuyển sang chất đối kháng vitamin K). Thời gian điều trị là 3 tháng, nhưng trẻ em dưới 2 tuổi bị VTE liên quan đến ống thông sẽ được điều trị 1 tháng. Lặp lại hình ảnh khi kết thúc điều trị. Chỉ số hiệu quả chính của nghiên cứu là VTE tái phát có triệu chứng (tử vong hoặc không tử vong), và kết quả an toàn chính là sự kết hợp giữa chảy máu nặng và chảy máu không nghiêm trọng có liên quan trên lâm sàng.

Vào đầu tháng 7 năm 2019, kết quả từ nghiên cứu EINSTEIN-Jr đã được công bố tại Hội nghị thường niên lần thứ 27 của Hiệp hội Huyết khối và Cầm máu Quốc tế (ISTH2019) tại Melbourne, Úc. Kết quả cho thấy nghiên cứu đạt được tất cả các tiêu chí được chỉ định trước: (1) Biến cố VTE tái phát tương tự ở hai nhóm và nhóm điều trị Xarelto có giá trị thấp hơn một chút (tỷ lệ biến cố VTE tái phát: 1,2% [n=4 ] so với 3,0% [n=5]; HR=0,40, KTC 95%: 0,11-1,41), không có biến cố VTE gây tử vong nào xảy ra trong hai nhóm điều trị. (2) Hai nhóm giống nhau về tình trạng chảy máu liên quan đến lâm sàng. Tỷ lệ của nhóm điều trị Xarelto và nhóm chống đông tiêu chuẩn là 3,0% (n=10, cả hai đều là chảy máu không lớn) và 1,9% (n=3, 2 trường hợp chảy máu nhiều và 1 trường hợp chảy máu không lớn) (HR=1,58, KTC 95%: 0,51-6,27). (3) Xét về điểm cuối tổng hợp (lợi ích lâm sàng ròng) của VTE tái phát và xuất huyết nặng, tỷ lệ mắc bệnh ở nhóm điều trị Xarelto là 1,2%, và tỷ lệ mắc bệnh ở nhóm kháng đông tiêu chuẩn là 4,2% (HR=0,30,95% CI: 0,08-0,93). (4) Hình ảnh lặp lại lúc ban đầu và khi kết thúc giai đoạn điều trị cho thấy Xarelto tốt hơn so với liệu pháp chống đông tiêu chuẩn trong việc cải thiện gánh nặng huyết khối (p=0,012): lượng VTE ban đầu được loại bỏ hoàn toàn, và nhóm điều trị bằng Xarelto là 38,5%. , chống đông tiêu chuẩn Nhóm đông 26,1% (tổng đáp ứng: 1,72, KTC 95%: 1,12-2,69).

VTE ảnh hưởng đến mọi người ở mọi lứa tuổi. Việc điều trị VTE hiện nay ở trẻ em thường dựa vào thuốc chống đông đường tĩnh mạch và cần theo dõi trong phòng thí nghiệm và điều chỉnh liều. Cho đến nay, các chương trình điều trị chống đông máu của trẻ em&# 39 chủ yếu dựa trên việc ngoại suy dữ liệu quan sát và dữ liệu người lớn. Nghiên cứu EINSTEIN-Jr thể hiện một tiến bộ lớn trong điều trị VTE ở trẻ em.

Xarelto là thuốc chống đông máu đường uống không chứa vitamin K (NOAC) được sử dụng rộng rãi nhất trên thế giới. Nó đã được chấp thuận cho 9 chỉ định điều trị, và các chỉ định khác nhau ở các quốc gia khác nhau. So với các NOAC khác, Xarelto có thể giúp nhiều nhóm bệnh nhân ngăn ngừa nhiều loại bệnh huyết khối tĩnh mạch (VTE) và thuyên tắc huyết khối động mạch (VAT).

Vào tháng 10 năm 2019, Xarelto đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt để phòng ngừa VTE ở những bệnh nhân nhập viện với các bệnh nội khoa cấp tính có nguy cơ biến chứng huyết khối tắc mạch nhưng không có nguy cơ chảy máu cao. Với sự chấp thuận của chỉ định mới này, Xarelto (rivaroxaban) Liệu pháp có thể được bắt đầu cho những bệnh nhân này trong thời gian họ nhập viện và có thể tiếp tục điều trị sau khi xuất viện. Tổng thời lượng đề xuất là 31-39 ngày.

Xarelto được hợp tác phát triển bởi Bayer và Johnson& Johnson, và thuốc đã được phê duyệt tại hơn 130 quốc gia trên thế giới. Johnson& Johnson chịu trách nhiệm bán hàng tại thị trường Hoa Kỳ, và Bayer chịu trách nhiệm cho các thị trường bên ngoài Hoa Kỳ. Năm 2019, doanh số toàn cầu của Xarelto&# 39 đạt 6,35 tỷ đô la Mỹ.