BeiGene Kyprolis (Carfilzomib để tiêm) đã được phê duyệt: Điều trị cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh MM tái phát / chịu lửa!

BeiGene gần đây đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) đã phê duyệt có điều kiện Kyprolis® (carfilzomibđể tiêm), kết hợp vớidexamethasone, để điều trị: đã nhận được ít nhất 2 phương pháp điều trị (bao gồm ức chế proteasome) trong quá khứ Và điều hòa miễn dịch) ở bệnh nhân người lớn bị đa u tủy tái phát hoặc khó chữa (MM).

BeiGene đã nhận được sự ủy quyền của Kyprolis tại Trung Quốc thông qua hợp tác chiến lược với Amgen. Đây là sự chấp thuận đầu tiên của Kyprolis tại Trung Quốc. Đa u tủy (MM) là một khối u ác tính huyết học, không thể chữa khỏi và tỷ lệ tái phát cao. Việc chấp thuận Kyprolis sẽ mang lại một chất ức chế proteasome có chọn lọc cao và không thể đảo ngược cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh MM tái phát / khó chữa ở Trung Quốc.

Kyprolis' phê duyệt có điều kiện dựa trên kết quả của thử nghiệm Giai đoạn 3 (CTR20160857) được tiến hành ở Trung Quốc. Thử nghiệm được thực hiện trên 123 bệnh nhân R / R MM và đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Kyprolis kết hợp với dexamethasone. Kết quả cho thấy hiệu quả của Kyprolis ở những bệnh nhân Trung Quốc trước đó đã điều trị nhiều dòng (trung bình: 4 dòng) gần giống với hiệu quả được quan sát trong các nghiên cứu toàn cầu khác.

Tỷ lệ phản hồi tổng thể (ORR) của điểm cuối chính của thử nghiệm là 35,8% (KTC 95%: 27,3, 44,9). Thời gian sống thêm không có tiến triển trung bình (PFS) được xác định bởi ủy ban đánh giá độc lập (IRC) là 5,6 tháng (KTC 95%: 4,6, 6,5). Các đặc điểm an toàn của Kyprolis ở bệnh nhân Trung Quốc được quan sát trong nghiên cứu này phù hợp với những đặc điểm quan sát được trong các nghiên cứu toàn cầu được thực hiện ở bệnh nhân R / R MM. Trong các nghiên cứu toàn cầu, các phản ứng có hại phổ biến nhất của Kyprolis kết hợp với dexamethasone là thiếu máu, tiêu chảy, mệt mỏi, cao huyết áp, sốt, nhiễm trùng đường hô hấp trên, giảm tiểu cầu, ho, khó thở và mất ngủ. Theo phân tích các tác dụng phụ ở bệnh nhân Trung Quốc, không có nguy cơ an toàn mới nào được tìm thấy. Việc chấp thuận đầy đủ Kyprolis sẽ phụ thuộc vào kết quả của một thử nghiệm lâm sàng được xác nhận.

Đa u tủy (MM) là một bệnh lý ác tính huyết học không thể chữa khỏi được đặc trưng bởi các chu kỳ thuyên giảm và tái phát lặp đi lặp lại. Căn bệnh này là một căn bệnh cực kỳ mạnh ảnh hưởng đến các tế bào plasma trong tủy xương, và các tế bào plasma bị ảnh hưởng này sẽ thay thế các tế bào bình thường trong tủy xương. Mặc dù một số bệnh nhân MM không có triệu chứng, hầu hết bệnh nhân được chẩn đoán vì các triệu chứng liên quan. Những triệu chứng này bao gồm gãy xương hoặc đau, số lượng hồng cầu thấp, mệt mỏi, nồng độ canxi cao, các vấn đề về thận hoặc nhiễm trùng.

Kyprolis là một chất ức chế proteasome không hồi phục được dùng qua đường tĩnh mạch. Proteasome đóng một vai trò quan trọng trong chức năng và sự phát triển của tế bào, phân hủy các protein bị hư hỏng hoặc không còn cần thiết. Kyprolis đã được chứng minh là có thể ngăn chặn proteasome, gây ra sự tích tụ quá nhiều protein trong tế bào. Trong một số tế bào, Kyprolis có thể gây chết tế bào, đặc biệt là tế bào đa u tủy, vì những tế bào như vậy có nhiều khả năng chứa lượng protein bất thường cao hơn.

Kyprolis lần đầu tiên được phê duyệt để tiếp thị vào tháng 7 năm 2012. Tính đến nay, khoảng 150.000 bệnh nhân trên toàn thế giới đã được điều trị bằng Kyprolis. Tại Hoa Kỳ, Kyprolis đã được phê duyệt: (1) Kết hợp với lenalidomide + dexamethasone, hoặc kết hợp với dexamethasone, hoặc kết hợp với daratumumab + dexamethasone, để điều trị cho những bệnh nhân đã dùng thuốc đầu tay sang điều trị bậc ba Bệnh nhân người lớn mắc bệnh MM tái phát hoặc khó chữa; (2) Là một liệu pháp đơn trị liệu, nó được sử dụng để điều trị bệnh nhân người lớn mắc bệnh MM tái phát hoặc khó chữa, những người đã được điều trị ít nhất là đầu tay.