CStone Pharmaceuticals ESMO công bố dữ liệu nghiên cứu của Ivosidenib AML Trung Quốc, IDH1 sử dụng khối u đột biến trong liệu pháp mới

Bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML) là loại bệnh bạch cầu phổ biến nhất ở người lớn và được biết đến với tên gọi" ác mộng" của những người trung niên và cao tuổi. Tại Hoa Kỳ, có khoảng 20.000 ca mắc mới mỗi năm, và tỷ lệ sống sót sau 5 năm của bệnh nhân là 29%.

Bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML) là loại bệnh bạch cầu phổ biến nhất ở người lớn và được biết đến với tên gọi" ác mộng" của những người trung niên và cao tuổi. Tại Hoa Kỳ, có khoảng 20.000 ca mắc mới mỗi năm, và tỷ lệ sống sót sau 5 năm của bệnh nhân là 29%. Tại Trung Quốc, với sự già hóa của dân số, tỷ lệ mắc bệnh ở Trung Quốc cũng đang tăng dần theo từng năm. Khoảng 6-10% bệnh nhân AML với các trường hợp mắc mới mỗi năm mang đột biến IDH1, và hiện đang thiếu người điều trị ở Trung Quốc. Thuốc nhắm mục tiêu cho bệnh nhân AML nhạy cảm với đột biến IDH1. Do đó, các phương pháp điều trị mới nhất và tiến bộ nghiên cứu về căn bệnh này cũng đã thu hút được nhiều sự quan tâm trong ngành.

Gần đây, tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Ung thư Y tế Châu Âu (ESMO) năm 2021, CStone Pharmaceuticals đã công bố dữ liệu lâm sàng của Nghiên cứu bắc cầu được đăng ký Ivosidenib Trung Quốc CS3010-101 dưới dạng một báo cáo miệng được ưu tiên. Dữ liệu cho thấy Ivosidenib có hiệu quả trong điều trị isocitrate dehydrogenase 1 (IDH1) ở người lớn bị đột biến tái phát hoặc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy khó chữa (R / R AML) Bệnh nhân Trung Quốc đã cho thấy hiệu quả lâm sàng tuyệt vời, dung nạp tốt và an toàn có thể kiểm soát được.

Đây cũng là dữ liệu nghiên cứu thứ ba được CStone Pharmaceuticals đưa ra tại cuộc họp ESMO này. Hai kết quả đầu tiên là kết quả của nghiên cứu bom tấn về sugarizumab cho bệnh nhân NSCLC giai đoạn III, và CS1002 (kháng thể đơn dòng CTLA-4). ) Kết quả sơ bộ của nghiên cứu Pha Ib về điều trị kết hợp với CS1003 (kháng thể đơn dòng PD-1) ở những bệnh nhân có khối u rắn tiến triển.

IvosidenibAML Dữ liệu nghiên cứu bắc cầu của Trung Quốc rất thú vị

Điều này được hiểu rằng nghiên cứu CS3010-101 được công bố lần này là một giai đoạn I, nghiên cứu đa trung tâm, một nhánh đang được thực hiện ở Trung Quốc để đánh giá các đặc điểm dược động học của Ivosidenib trong điều trị đường uống cho bệnh nhân R / R AML người lớn có đột biến IDH1. . Đặc điểm dược lực học, tính an toàn và hiệu quả lâm sàng, và là nghiên cứu bắc cầu của nghiên cứu trọng điểm toàn cầu AG120-C-001, cung cấp dữ liệu về bệnh nhân R / R AML ở Trung Quốc.

Kết quả của nghiên cứu cho thấy rằng 36,7% bệnh nhân đạt đến tiêu chí hiệu quả chính, đạt được sự thuyên giảm hoàn toàn và thuyên giảm hoàn toàn với sự phục hồi huyết học một phần (CR + CRh); thời gian sống thêm không có biến cố trung bình (EFS) là 5,52 tháng, Thời gian sống thêm trung bình toàn bộ (OS) đạt 9,1 tháng; an toàn tốt và không có tín hiệu an toàn mới nào được tìm thấy.

Giáo sư Wang Jianxiang, điều tra viên chính của CS3010-101 và Bệnh viện Huyết học thuộc Học viện Khoa học Y tế Trung Quốc, cho biết “Chúng tôi rất vui mừng khi thấy rằng nghiên cứu bắc cầu ở Trung Quốc của họ đã đạt được kết quả mong đợi và chứng minh hiệu quả tốt và an toàn. Chúng tôi mong muốn mang lại lợi ích cho các bệnh nhân AML của Trung Quốc."

Dựa trên nghiên cứu này, vào tháng 8 năm nay, Trung tâm Đánh giá Thuốc của Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Trung Quốc đã chấp nhận ứng dụng thuốc mới của Ivosidenib' để điều trị R / R AML ở người trưởng thành có đột biến IDH1 nhạy cảm và đưa nó vào xét ưu tiên. Vào năm 2020, Ivosidenib đã được đưa vào' s" Danh sách thuốc mới ở nước ngoài cần thiết lâm sàng (Đợt thứ ba)" ;, và cũng được đưa vào phiên bản năm 2020 của" Hướng dẫn của Hiệp hội khối u lâm sàng Trung Quốc về chẩn đoán và điều trị các bệnh huyết học ác tính" ;.

Tiến sĩ Yang Jianxin, Giám đốc Y tế của CStone Pharmaceuticals, nói rằng dữ liệu tuyệt vời của Ivosidenib trong việc điều trị cho bệnh nhân Trung Quốc đã được trình bày dưới dạng một báo cáo miệng được ưa thích tại cuộc họp thường niên của ESMO, đây là sự công nhận cao về Ivosidenib bởi cộng đồng học thuật quốc tế." Chúng tôi sẽ hợp tác chặt chẽ với NMPA và mong muốn đưa loại thuốc cải tiến thứ ba thuộc loại này đến với bệnh nhân Trung Quốc càng sớm càng tốt sau Pugethua® và Taijihua®."

Ivosidenib là chất ức chế nhắm mục tiêu mạnh qua đường miệng đầu tiên trên thế giới&# 39 đối với bệnh ung thư đột biến IDH1. Nó đã được chấp thuận ở Hoa Kỳ cho hai chỉ định, bao gồm điều trị đơn chất cho bệnh nhân R / R AML người lớn có đột biến nhạy cảm với IDH1 và chẩn đoán mới Bệnh nhân AML người lớn có đột biến nhạy cảm với IDH1 ≥75 tuổi hoặc không thể sử dụng hóa trị liệu chuyên sâu do đối với các bệnh đi kèm khác, và được sử dụng cho các đột biến IDH1 tiến triển tại chỗ hoặc di căn đã được điều trị trước đó với các đột biến IDH1 được phát hiện bằng phương pháp phát hiện được FDA chấp thuận cho bệnh nhân trưởng thành bị ung thư đường mật. Ngành công nghiệp hy vọng rằng Ivosidenib sẽ được chấp thuận cho chỉ định đầu tiên tại Trung Quốc vào quý 4 năm nay hoặc quý 1 năm sau.

Tích cực mở rộng liệu pháp đầu tay AML và triển khai các loại ung thư khác

Việc mở rộng các chỉ dẫn phản ánh tiềm năng thị trường rất lớn

Trên thực tế, trong lĩnh vực AML, Ivosidenib cũng đã đạt được những tiến bộ đáng kể như một liệu pháp đầu tay ngoài việc sử dụng cho những bệnh nhân tái phát và khó chữa.

Vào tháng 8 năm nay, nghiên cứu AGILE mù đôi có kiểm soát giả dược giai đoạn III toàn cầu về Ivosidenib kết hợp với thuốc hóa trị azacitidine trong điều trị bệnh nhân người lớn chưa được điều trị trước đó với AML đột biến IDH1 đã đạt đến tiêu chí chính của EFS. Trước sự khác biệt về tầm quan trọng lâm sàng giữa nhóm điều trị và nhóm chứng, theo khuyến nghị của Ủy ban Giám sát Dữ liệu Độc lập (IDMC), nghiên cứu đã được dừng sớm trong thời gian tới.

Ngoài AML, Ivosidenib cũng đã tạo ra những bước đột phá trong các chỉ định khác, bao gồm nhiều lĩnh vực như u thần kinh đệm và ung thư đường mật tiến triển. Trong số đó, nó được sử dụng để điều trị bệnh nhân trưởng thành mắc hội chứng loạn sản tủy xương tái phát và khó chữa (MDS) mang đột biến nhạy cảm với IDH1, và nó cũng đã được công nhận là một" liệu pháp đột phá" ở Mỹ.

Không chỉ vậy, trong một thử nghiệm rổ của Ivosidenib, dữ liệu từ một nhóm bệnh nhân mắc u thần kinh đệm tiến triển đột biến IDH1 cho thấy các đặc điểm an toàn tốt, kiểm soát bệnh lâu dài và giảm đáng kể sự phát triển của khối u. Người ta hiểu rằng số ca tử vong do u thần kinh đệm ở Trung Quốc lên tới 30.000 người mỗi năm, và xác suất đột biến IDH1 ở bệnh nhân u thần kinh đệm là rất cao. Ở bệnh nhân u thần kinh đệm cấp độ thấp và bệnh nhân u nguyên bào thần kinh đệm thứ phát, đột biến IDH1 Tỷ lệ có thể đạt khoảng 70%.

Vào tháng 8 năm nay, Ivosidenib đã được chấp thuận cho một chỉ định mới ở Hoa Kỳ để sử dụng cho những bệnh nhân người lớn đã được điều trị trước đó bị ung thư đường mật tiến triển hoặc di căn cục bộ được phát hiện bằng phương pháp phát hiện được FDA chấp thuận. Nó cũng là sản phẩm được phê duyệt duy nhất của loại hình này. Theo tính toán của" Báo cáo Ung thư Trung Quốc năm 2018" ;, có khoảng 40.000 người bị ung thư đường mật ở Trung Quốc mỗi năm và có tới 20% bệnh nhân có đột biến IDH1.

Có thể thấy rằng với việc mở rộng các chỉ định mới cho Ivosidenib và mở rộng hơn nữa dân số hiện có, loại thuốc này cũng sẽ bùng nổ thị trường tiềm năng lớn hơn.