CStone Pharmaceuticals Ivosidenib đã công bố kết quả của nghiên cứu toàn cầu giai đoạn III

Vào tháng 8 năm 2021, một nghiên cứu giai đoạn III toàn cầu nhằm đánh giá hiệu quả và độ an toàn của thuốc nhắm mục tiêu hàng đầu ivosidenib kết hợp với thuốc hóa trị azacitidine ở những bệnh nhân AML mới được chẩn đoán không đủ điều kiện cho hóa trị liệu tăng cường đã thu được kết quả rõ ràng. Dữ liệu tích cực về hiệu quả và an toàn có nghĩa là ivosidenib mở rộng hơn nữa phạm vi ứng dụng trên cơ sở điều trị đơn chất đối với đột biến IDH1 ở bệnh nhân người lớn mắc AML tái phát hoặc khó chữa, và nhiều bệnh nhân AML sẽ được hưởng lợi từ nó.

Các liệu pháp hiện tại cho AML có những lợi ích hạn chế và bệnh nhân khẩn cấp cần các phương pháp điều trị sáng tạo

Bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML) là một bệnh ung thư máu và tủy xương. Đây là bệnh bạch cầu cấp tính ở người lớn phổ biến nhất. Người ta ước tính rằng có khoảng 20.000 ca mắc mới mỗi năm ở Hoa Kỳ và hơn 30.000 ca mắc mới mỗi năm ở Trung Quốc. Do tiến triển nhanh của bệnh, hầu hết bệnh nhân cuối cùng sẽ kháng điều trị hoặc tái phát, và phát triển thành bệnh bạch cầu cấp dòng tủy tái phát hoặc khó chữa, với tỷ lệ sống sót sau 5 năm chỉ là 27%.

Hiện nay trên lâm sàng thường áp dụng phương pháp hóa trị chuyên sâu và hóa trị liều cao, sau đó kết hợp với liệu pháp ghép tế bào gốc tạo máu để điều trị toàn diện AML. Tuy nhiên, do độc tính của hóa trị và lý do sinh học của bệnh nhân, một số bệnh nhân cao tuổi (trên 60 tuổi) không được áp dụng. Bệnh nhân hóa trị chuyên sâu không thể được hưởng lợi từ liệu pháp này, và những bệnh nhân này khẩn cấp cần các lựa chọn điều trị an toàn và hiệu quả hơn.

Các nghiên cứu đã chỉ ra rằng khoảng 6% -10% bệnh nhân AML có đột biến IDH1. Enzyme IDH1 đột biến ngăn chặn sự biệt hóa của các tế bào gốc tạo máu bình thường và thúc đẩy sự khởi phát của bệnh bạch cầu cấp tính. Đây là nguyên nhân quan trọng dẫn đến sự xuất hiện và phát triển của AML. Cơ chế này cũng chỉ ra hướng phát triển các loại thuốc nhắm mục tiêu liên quan.

Các loại thuốc nhắm mục tiêu sáng tạo bao gồm AML mới được chẩn đoán và tái phát và khó chữa và nhiều bệnh nhân hơn được hưởng lợi từ nó

Ivosidenib là một chất ức chế nhắm mục tiêu đường uống mạnh chống lại bệnh ung thư đột biến gen IDH1. Bằng cách ngăn chặn hoạt động của các enzym đột biến IDH1, nó có thể thúc đẩy sự biệt hóa của các tế bào AML, do đó có tác dụng chống khối u. Tại Hoa Kỳ, ivosidenib đã được chấp thuận sử dụng đơn trị liệu ở bệnh nhân người lớn có đột biến IDH1 với AML tái phát hoặc khó chữa, cũng như bệnh nhân người lớn mới được chẩn đoán có AML đột biến IDH1 ≥75 tuổi hoặc không thể sử dụng hóa trị liệu cảm ứng chuyên sâu do các bệnh đi kèm.

Vào tháng 7 năm 2019, một thử nghiệm lâm sàng của ivosidenib để điều trị cho bệnh nhân bị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy tái phát hoặc khó chữa mang đột biến gen IDH1 đã được phê duyệt ở quốc gia của tôi và bệnh nhân đầu tiên' đã nhanh chóng hoàn thành sau đó. Dựa trên hiệu quả điều trị tốt của ivosidenib, ivosidenib đã được viết thành công vào phiên bản năm 2020 của" Hướng dẫn của CSCO về Chẩn đoán và Điều trị Bệnh ác tính Huyết học" vào năm 2020, và đã được đưa vào" bởi Trung tâm Đánh giá Thuốc của Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Quốc gia của nước tôi. .

Kết quả khả quan của nghiên cứu điều trị kết hợp ivosidenib và azacitidine có ý nghĩa rất lớn đối với những bệnh nhân mắc bệnh bạch cầu cấp dòng tủy cấp đột biến IDH1 không được điều trị. Kế hoạch điều trị này không chỉ mang lại các lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân AML không phù hợp với hóa trị liệu chuyên sâu mà còn được kỳ vọng sẽ trở thành lựa chọn điều trị đầu tay mới cho bệnh nhân AML mới được chẩn đoán, bên cạnh đơn trị liệu ivosidenib cho đột biến IDH1 tái phát hoặc khó chữa. Bệnh nhân người lớn AML, Mở rộng đối tượng thụ hưởng.

Được biết, CStone Pharmaceuticals đã đạt được hợp tác độc quyền với Servier và có được quyền phát triển lâm sàng và thương mại hóa ivosidenib ở Trung Quốc Đại lục bao gồm Trung Quốc Đại lục, Hồng Kông, Đài Loan và Ma Cao, và Singapore. CStone Pharmaceuticals, với tư cách là đối tác thương mại của ivosidenib trong nghiên cứu lâm sàng giai đoạn III này trên bệnh nhân AML mới được chẩn đoán ở Trung Quốc, đã đóng một vai trò quan trọng trong việc thúc đẩy nghiên cứu.

Chỉ vài ngày trước, ứng dụng tiếp thị máy tính bảng ivosidenib của CStone Pharmaceutical&# 39 đã được CDE lên kế hoạch đưa vào hàng đợi đánh giá ưu tiên. Chỉ định điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy tái phát hoặc khó chữa ở người lớn nhạy cảm với đột biến IDH1. Với việc công bố kết quả của nghiên cứu này, ivosidenib sẽ bao gồm cả AML người lớn mới được chẩn đoán và tái phát và khó chữa. Điều này được hiểu rằng CStone Pharmaceuticals có kế hoạch tăng cường giao tiếp với CDE trong tương lai gần, và đang tích cực thúc đẩy ivosidenib trở thành phương pháp điều trị đầu tiên cho chỉ định này.

Điều đáng nói là vào tháng 5 năm nay, Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ đã chấp nhận đơn đăng ký danh sách thuốc mới bổ sung ivosidenib như một lựa chọn điều trị tiềm năng cho những bệnh nhân ung thư đường mật đột biến IDH1 đã được điều trị trước đó và đạt được các tiêu chuẩn đánh giá ưu tiên. Nó được mong đợi là Tương lai gần sẽ mang lại những lựa chọn mới cho những bệnh nhân ung thư đường mật giai đoạn muộn, những người bị hạn chế về các lựa chọn điều trị hiện tại. Ngoài ra, nghiên cứu về ivosidenib để điều trị bệnh nhân u thần kinh đệm cũng đang được tiến hành và cho thấy tiềm năng điều trị đáng kể.

Điều đáng chú ý là mặc dù ivosidenib vẫn chưa được phê duyệt ở Trung Quốc, nhưng nó đã tạo ra một bước đột phá lớn trong lĩnh vực cung cấp thuốc trước thời hạn. Chỉ vài ngày trước, ivosidenib, là một trong 75 loại thuốc đặc trị ở nước ngoài, đã được đưa vào Bảo hiểm Y tế Hòa nhập Bắc Kinh. Vào ngày 2 tháng 8, ivosidenib đã được đưa vào Bảo hiểm Thuốc Chuyên khoa Toàn cầu Lecheng của Hải Nam như một trong 25 loại thuốc nội địa, có nghĩa là nhiều bệnh nhân hơn có thể được hưởng lợi từ nó, cải thiện đáng kể khả năng chi trả của thuốc.