Eprenetapopt + azacitidine có hiệu quả! --- 1/2

Aprea Therapeutics gần đây đã công bố kết quả khả quan của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 đang đánh giá eprenetapopt (APR-246) kết hợp với azacitidine (AZA) cho hội chứng rối loạn sinh tủy đột biến TP53 (MDS) và hội chứng loạn sản cấp tính. Hiệu quả và độ an toàn của điều trị duy trì sau cấy ghép cho bệnh nhân AML.

eprenetapopt là một loại thuốc phân tử nhỏ đã được chứng minh là có khả năng khôi phục protein p53 bị đột biến và bất hoạt về cấu trúc và chức năng của p53 kiểu hoang dã, kích hoạt lại nó và gây chết tế bào theo chương trình trong tế bào ung thư ở người.

Trong số 33 bệnh nhân tham gia thử nghiệm, tỷ lệ sống không tái phát (RFS) 1 năm sau khi cấy ghép là 58%, và thời gian RFS trung bình là 12,1 tháng. Tỷ lệ sống sót (OS) tổng thể 1 năm sau khi cấy ghép là 79%, và thời gian OS trung bình là 19,3 tháng. Một số thử nghiệm lâm sàng trước đây để đánh giá kết quả của bệnh nhân MDS và AML đột biến TP53 sau khi cấy ghép đã báo cáo rằng tỷ lệ RFS trong 1 năm sau khi cấy ghép là khoảng 30%, và thời gian OS trung bình là khoảng 5-8 tháng. Trong thử nghiệm này, bệnh nhân dung nạp với phác đồ sau khi cấy ghép prerenepopt và azacitidine.

Aprea có kế hoạch thảo luận về dữ liệu của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2 này với FDA Hoa Kỳ vào nửa cuối năm 2021 và dự kiến ​​sẽ công bố dữ liệu tại các hội nghị khoa học hoặc y tế trong tương lai. Asmita Mishra, một nhà nghiên cứu tại Viện Nghiên cứu và Trung tâm Ung thư H Lee Moffitt ở Hoa Kỳ, cho biết:" Dữ liệu RFS và OS của eprenetapopt và azacitidine để điều trị duy trì bệnh nhân MDS và AML đột biến TP53 sau khi cấy ghép là vô cùng thú vị. Mặc dù cấy ghép Hiện là phương pháp điều trị tiềm năng duy nhất cho bệnh nhân MDS và AML đột biến TP53, nhưng theo tiêu chuẩn điều trị hiện nay, nguy cơ tái phát vẫn cao và hệ điều hành trung bình sau ghép rất hạn chế, chỉ 8 tháng hoặc ít hơn. Nếu được chấp thuận Việc sử dụng eprenetapopt và azacitidine để điều trị duy trì sau ghép tạng có thể đại diện cho một mô hình điều trị mới có thể cải thiện một cách có ý nghĩa kết quả của những bệnh nhân có các lựa chọn điều trị hạn chế."

Cấu trúc phân tử APR-426 (nguồn ảnh: selleck.cn)

MDS là một khối u ác tính của tế bào gốc tạo máu. Tủy xương không thể sản xuất đủ số lượng tế bào máu khỏe mạnh. Khoảng 30 - 40% bệnh nhân mắc MDS sẽ tiến triển thành bệnh bạch cầu dòng tủy cấp tính (AML), và các đột biến trong protein ức chế khối u p53 được cho là trực tiếp dẫn đến sự tiến triển của bệnh. Đột biến p53 hiện diện ở 20% bệnh nhân MDS và AML và có liên quan đến tiên lượng chung xấu. Hiện tại, không có liệu pháp nào được phê duyệt dành riêng cho bệnh nhân MDS hoặc AML đột biến TP53.