Ontozry được Liên minh Châu Âu chấp thuận (cenobamate): Điều trị bổ trợ cho chứng động kinh co giật khu trú ở người lớn!

Angelini Pharmaceuticals, một công ty con của công ty chăm sóc sức khỏe Angelini Group của Ý, gần đây đã thông báo rằng Ủy ban Châu Âu (EC) đã phê duyệt Ontozry (cenobamate) cho bệnh động kinh mà trước đây đã được điều trị bằng ít nhất hai loại thuốc chống động kinh (AED) nhưng không được hoàn toàn kiểm soát. Bệnh nhân người lớn, điều trị bổ trợ các cơn động kinh khu trú (có hoặc không có cơn động kinh toàn thể thứ phát).

Người ta ước tính rằng có 6 triệu bệnh nhân động kinh ở châu Âu, và khoảng 40% bệnh nhân động kinh người lớn vẫn trong tầm kiểm soát động kinh sau khi dùng hai loại thuốc chống động kinh (AED). Trong 2 nghiên cứu lâm sàng đầy đủ và được kiểm soát tốt, Ontozry làm giảm đáng kể tần suất co giật khu trú so với giả dược, và có tới 20% bệnh nhân không có cơn co giật trong thời gian duy trì.

Tại Hoa Kỳ, cenobamate đã được phê duyệt để tiếp thị vào tháng 11 năm 2019, dưới tên thương hiệu Xcopri, để điều trị bổ trợ chứng động kinh khởi phát một phần ở người lớn. Xcopri được phát hiện và phát triển bởi SK Biopharmaceuticals và công ty con SK Life Sciences của Mỹ. Đầu năm 2019, SK Biopharmaceuticals đã ký thỏa thuận cấp phép độc quyền với Arvelle Therapeutics GmbH để phát triển và thương mại hóa loại thuốc này ở châu Âu.

Vào tháng 1 năm 2021, Angelini Pharmaceuticals công bố một thỏa thuận mua lại với Arvelle Therapeutics. Do đó, Arvelle sẽ có giấy phép độc quyền để thương mại hóa cenobamate ở Liên minh Châu Âu và các nước khác trong Khu vực Kinh tế Châu Âu. Angelini đã lên kế hoạch đưa Ontozry (cenobamate) ra thị trường vào quý 2 năm 2021.

Emilio Perucca, cựu chủ tịch của Liên đoàn chống động kinh quốc tế và là giáo sư dược lâm sàng tại Đại học Pavia, Ý, cho biết:" Các loại thuốc chống động kinh được tung ra trong ba thập kỷ qua đã cải thiện khả năng của chúng ta trong việc lựa chọn các phương pháp điều trị dựa trên về nhu cầu cá nhân của bệnh nhân, nhưng chúng rất khó điều trị. Bệnh nhân co giật ít ảnh hưởng đến kết quả của cơn động kinh. Cenobamate khác với những loại thuốc này vì việc sử dụng nó đã dẫn đến tỷ lệ co giật bằng 0 chưa từng có ở những bệnh nhân này. Điều này rất quan trọng vì chỉ có tránh được cơn co giật thì bệnh nhân mới có thể trở lại bình thường và đầy đủ Sản xuất và cuộc sống."

Tại Liên minh Châu Âu, sự chấp thuận theo quy định của Ontozry&# 39 dựa trên 3 thử nghiệm lâm sàng với hơn 1.900 bệnh nhân. Thử nghiệm chính (Nghiên cứu 017) đã được xuất bản trên" The Lancet Neurology" ;. Đây là một thử nghiệm đa trung tâm, mù đôi, ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược. Xcopri là một lựa chọn điều trị hiệu quả cho bệnh nhân người lớn mắc chứng động kinh co giật khu trú có kiểm soát.

Trong thời gian duy trì 12 tuần, tất cả các liều Xcopri cho thấy tỷ lệ đáp ứng cao hơn đáng kể (tỷ lệ phần trăm bệnh nhân giảm tần suất co giật ≥50%) so với giả dược. Tỷ lệ đáp ứng của các nhóm 100mg / ngày, 200mg / ngày và 400mg / ngày lần lượt là 40% (p=0,036), 56% (p< 0,001),="" 64%="">< 0,001),="" trong="" khi="" nhóm="" giả="" dược="" là="" 25%.="" ngoài="" ra,="" trong="" thời="" gian="" duy="" trì,="" 4%="" (không="" có="" sự="" khác="" biệt="" đáng="" kể,="" p="0,369)," 11%="" (p="0,002)" và="" 21%="">< 0,001)="" ở="" những="" bệnh="" nhân="" nhận="" 100mg,="" 200mg="" và="" 400mg="" xcopri="" tương="" ứng="" với="" phương="" pháp="" điều="" trị="" tần="" suất="" co="" giật="" (100%="" không="" co="" giật)="" giảm="" 100%="" so="" với="" 1%="" ở="" nhóm="" dùng="" giả="">

Cấu trúc phân tử của cenobamate (nguồn ảnh: mechemexpress.cn)

Ở Châu Âu, khoảng 6 triệu người mắc chứng động kinh và khoảng 40% người lớn mắc chứng động kinh khởi phát khu trú tiếp tục lên cơn ngay cả sau khi sử dụng hai phương pháp điều trị AED, làm nổi bật nhu cầu về các lựa chọn điều trị mới. Co giật thường là hoạt động điện bất thường trong thời gian ngắn trong não có thể gây ra các cử động mất kiểm soát, suy nghĩ hoặc hành vi bất thường và cảm giác bất thường. Các chuyển động có thể bạo lực và bệnh nhân có thể bất tỉnh. Các cơn co giật tiêu điểm bắt đầu ở một vùng hạn chế của não.

Thành phần dược phẩm hoạt động của Ontozry / Xcopri là cenobamate, là một chất chẹn kênh ion natri. Hiện tại, cơ chế chính xác của tác dụng điều trị của cenobamate' chưa rõ ràng, nhưng SK Biopharmaceuticals tin rằng thuốc làm giảm phóng điện thần kinh lặp đi lặp lại bằng cách ức chế dòng natri được tạo điện áp. Thuốc cũng là một kênh ion gamma-aminobutyric acid (GABAA) Chất điều biến allosteric tích cực.

Tại Hoa Kỳ, Xcopri đã có mặt trên thị trường. Thuốc có 6 liều lượng mạnh và dùng một lần một ngày: 12,5mg, 25mg, 50mg, 100mg, 200mg. Về thuốc, nên bắt đầu dùng Xcopri với liều 12,5 mg, một lần một ngày, và định lượng 2 tuần một lần. Sau thời gian điều chỉnh thuốc, liều duy trì được khuyến cáo là 200 mg / ngày, nhưng một số bệnh nhân có thể cần được điều chỉnh đến 400 mg / ngày, đây là liều khuyến cáo tối đa. Xcopri có thể được sử dụng kết hợp với các thuốc chống động kinh khác hoặc sử dụng một mình.