EU phê duyệt Aspaveli: Điều trị hemoglobin niệu về đêm paroxysmal (PNH)

Apellis Pharmaceuticals và Swedish Orphan Biovitrum AB (Sobi) gần đây đã thông báo rằng Ủy ban châu Âu (EC) đã phê duyệt Aspaveli (pegcetacoplan) để điều trị giấc ngủ paroxysmal do thiếu máu sau khi dùng thuốc ức chế C5 trong ít nhất 3 tháng. Bệnh nhân trưởng thành bị hemoglobin niệu tình dục (PNH). Vào tháng 5 năm 2021, loại thuốc này là loại thuốc đầu tiên được phê duyệt tại Hoa Kỳ dưới tên thương mại Empaveli. Nó có thể được sử dụng cho bệnh nhân PNH trưởng thành chưa được điều trị trước đây, và nó cũng có thể được sử dụng cho bệnh nhân trưởng thành PNH đã chuyển phương pháp điều trị từ thuốc ức chế C5 (Soliris và Ultomiris). Việc phê duyệt pegcetacoplan cho tiếp thị dự kiến sẽ cải thiện tiêu chuẩn chăm sóc PNH và xác định lại việc điều trị PNH.

Điều đáng nói là pegcetacoplan là liệu pháp nhắm mục tiêu C3 đầu tiên và duy nhất có được sự chấp thuận theo quy định. Trong thập kỷ qua, lựa chọn duy nhất để điều trị PNH là thuốc ức chế C5, nhưng nhiều bệnh nhân vẫn bị bệnh hypohemoglobinopathy dai dẳng, thường dẫn đến mệt mỏi yếu và truyền máu thường xuyên. Trong các thử nghiệm lâm sàng, pegcetacoplan có thể kiểm soát rộng rãi PNH, cải thiện cuộc sống của bệnh nhân PNH bằng cách tăng nồng độ hemoglobin và giảm nhu cầu truyền máu.

pegcetacoplan đã nhận được sự chấp thuận theo quy định tại Hoa Kỳ và Liên minh châu Âu, dựa trên kết quả của nghiên cứu PEGASUS giai đoạn 3 đối đầu (NCT03500549) (xem: PEGASUS Giai đoạn 3 Trình bày cuộc gọi hội nghị kết quả hàng đầu). Nghiên cứu đã đạt đến điểm cuối chính, chứng minh rằng pegcetacoplan tốt hơn Soliris, tiêu chuẩn PNH của thuốc chăm sóc: nó tốt hơn Soliris trong việc thay đổi nồng độ hemoglobin so với mức cơ bản ở tuần thứ 16 và nồng độ hemoglobin được điều chỉnh tăng trung bình 3,84g / dL (p<0.0001)>

Ngoài ra, pegcetacoplan đạt được không thua kém trong việc tránh các điểm cuối truyền máu so với Soliris. 85% bệnh nhân trong nhóm điều trị pegcetacoplan không được truyền máu trong vòng 16 tuần, so với 15% ở nhóm điều trị Soliris. Đồng thời, so với các bệnh nhân trong nhóm điều trị Soliris, bệnh nhân trong nhóm điều trị pegcetacoplan có tỷ lệ bình thường hóa các dấu hiệu tan máu quan trọng cao hơn và điểm mệt mỏi FACIT có sự cải thiện đáng kể về mặt lâm sàng. Trong nghiên cứu này, pegcetacoplan an toàn như Soliris.

cơ chế hoạt động pegcetacoplan

pegcetacoplan là liệu pháp đầu tiên cho thấy nồng độ hemoglobin vượt trội so với Soliris, và có tới 85% bệnh nhân được điều trị bằng pegcetacoplan không được truyền máu. Hầu hết các bệnh nhân PNH hiện đang điều trị Soliris đều bị thiếu máu dai dẳng. Kết quả nghiên cứu PEGASUS cho thấy pegcetacoplan có tiềm năng trở thành một tiêu chuẩn chăm sóc mới cho bệnh nhân PNH.

Pegcetacoplan là một chất ức chế C3 nhắm mục tiêu được thiết kế để điều chỉnh sự kích hoạt quá mức của bổ sung, là nguyên nhân của sự xuất hiện và phát triển của nhiều bệnh nghiêm trọng. Pegcetacoplan là một peptide tuần hoàn tổng hợp liên kết với polyme polyethylene glycol và đặc biệt liên kết với C3 và C3b. Hiện tại, pegcetacoplan đang được phát triển để điều trị nhiều loại bệnh, bao gồm PNH, teo địa lý (GA) và bệnh cầu thận C3. Tại Hoa Kỳ, FDA đã cấp cho pegcetacoplan trình độ theo dõi nhanh để điều trị PNH và GA.

Hiện tại, không có loại thuốc nào để điều trị GA. Apellis có kế hoạch nộp đơn xin thuốc mới để tiêm pegcetacoplan nội mạch để điều trị thoái hóa điểm vàng liên quan đến tuổi tác (AMD) ga thứ cấp vào năm 2022.