Các vấn đề của FDA 15 Thuốc mồ côi một tuần

Trong tuần vừa qua, FDA Hoa Kỳ đã ban hành 15 trình độ thuốc mồ côi trong một hơi thở, bao gồm nhiều loại thuốc điều trị ung thư gan, ung thư dạ dày và ung thư đường mật.

chữa ung thư

Trong số các loại thuốc 15 này, 5 được sử dụng để điều trị ung thư, chiếm một phần ba. Trong số đó, liệu pháp tế bào TCB 002 do TC BioPharm mang đến là loại thuốc duy nhất để điều trị ung thư máu. Đây là một 0010010 quote; allogeneic 0010010 quote; 0010010 quote; sẵn sàng sử dụng 0010010 quote; liệu pháp tế bào cho các tế bào gamma delta T dương tính với CD3 mở rộng. Nó đã bước vào các thử nghiệm lâm sàng để điều trị bệnh bạch cầu cấp dòng tủy.

Bốn phương pháp điều trị ung thư còn lại điều trị các khối u rắn, trong đó AstraZeneca 0010010 # 39; s PD-L 1 chất ức chế Imfinzi (durvalumab) và thuốc ức chế CTLA-4 tremelimumab ung thư biểu mô. Silydi 0010010 # 39; PD-L 1 kháng thể envafolimab đủ điều kiện cho thuốc mồ côi nhắm mục tiêu ung thư đường mật. OBI-999 của Công ty Hao Đinh Đài Loan là một loại thuốc kết hợp kháng thể chống lại kháng nguyên Globo-H, và chất lượng thuốc mồ côi của nó nhắm vào ung thư dạ dày.

Liệu pháp gen

Chúng tôi cũng đã thấy một số liệu pháp gen, chẳng hạn như một từ Esteve Dược phẩm, nhằm mục đích sử dụng vec tơ AAV 9 để đưa gen GALNS bình thường vào bệnh nhân để điều trị bệnh mucopolysaccharidosis IVA; Một cách điều trị khác của Baxalta là FIX Padua được mã hóa gen đã được chuyển vào bệnh nhân có vec tơ AAV 8 để điều trị bệnh Hemophilia loại B.

Khoa học Aru Bổ trợ là một liệu pháp sử dụng các vec tơ lentivirus. Nó giới thiệu một gen mã hóa γ-globin vào một bệnh nhân 0010010 # 39; tế bào dương tính với CD34 để điều trị bệnh thiếu máu hồng cầu hình liềm. Một liệu pháp tương tự khác đến từ Orchard Therapeutics, cũng sử dụng tế bào dương tính với CD34. Sự khác biệt là nó chuyển gen phox gp 91 để điều trị bệnh u hạt mạn tính liên quan đến nhiễm sắc thể X.

Các bệnh hiếm gặp khác

Ngoài ung thư và các bệnh hiếm gặp có thể được điều trị bằng liệu pháp gen, các bệnh hiếm gặp khác cũng có tiềm năng phát triển thuốc mới. Woolsey Enterprises 0010010 # 39; fasudil là một chất ức chế ROCK, dự kiến ​​sẽ điều trị bệnh xơ cứng teo cơ bên; Trị liệu OncoArendi 0010010 # 39; OATD-01 là một chất ức chế CHIT-1 cải tiến, dự kiến ​​sẽ được sử dụng để điều trị bệnh sarcoidosis; Rebasez (Luspatercept) là một tác nhân trưởng thành của hồng cầu, và căn bệnh mà mục tiêu của chất lượng thuốc mồ côi là xơ hóa tủy xương.

Trong số các loại thuốc đủ điều kiện cho thuốc mồ côi, cũng có một số loại thuốc chống nhiễm trùng. Trong số đó, Danuo Medicine 0010010 # {{2}}; s TNP 2092 đã đạt được tiêu chuẩn về nhiễm trùng khớp nhân tạo. Trước đây, nó cũng đã được FDA chứng nhận là sản phẩm chống nhiễm trùng. F 2 G 0010010 # {{2}};