Fintepla (fenfluramine) Được chấp thuận bởi Liên minh châu Âu để điều trị bệnh nhân với hội chứng Dravet ≥ 2 tuổi!

Zogenix là một công ty dược phẩm dành riêng cho việc phát triển các loại thuốc để điều trị các bệnh hiếm gặp. Gần đây, công ty thông báo rằng Ủy ban châu Âu (EC) đã phê duyệt fintepla (fenfluramine) giải pháp uống như là một liệu pháp bổ sung cho các loại thuốc chống động kinh khác cho bệnh nhân ≥ 2 tuổi để điều trị động kinh liên quan đến hội chứng Dravet tấn công.

Tại Hoa Kỳ, Fintepla đã được phê duyệt vào tháng Sáu năm nay cho bệnh nhân ≥2 tuổi để điều trị bệnh động kinh liên quan đến hội chứng Dravet. Thuốc đã được phê duyệt thông qua quá trình xem xét ưu tiên. Trước đây, FDA đã cấp Fintepla chỉ định thuốc mồ côi (ODD) và chỉ định thuốc đột phá (BTD) để điều trị bệnh động kinh liên quan đến hội chứng Dravet.

Hội chứng Dravet là một loại động kinh suốt đời hiếm gặp bắt đầu từ khi còn nhỏ và được đặc trưng bởi co giật khó chữa nghiêm trọng, cấp cứu y tế thường xuyên, suy giảm nhận thức và hành vi nghiêm trọng và tăng nguy cơ đột tử đột ngột (SUDEP). Nhiều bệnh nhân mắc hội chứng Dravet thường xuyên bị co giật nặng ngay cả khi dùng một hoặc nhiều loại thuốc chống động kinh hiện có. Giảm tần suất co giật là bước đầu tiên và quan trọng nhất trong điều trị tất cả trẻ em mắc hội chứng Dravet.

Fintepla là một công thức lỏng của fenfluramine liều thấp, có thể làm giảm tần suất co giật bằng cách điều chỉnh hoạt động của thụ thể serotonin và thụ thể sigma-1 (xem tham khảo: Fenfluramine làm giảm co giật qua trung gian thụ thể NMDA thông qua hoạt động hỗn hợp của nó tại thụ thể serotonin 5HT2A và loại 1 sigma). Thuốc này có tác dụng dược lý khác với các thuốc chống co giật khác. Dữ liệu từ hai thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III kiểm soát giả dược cho thấy ở những bệnh nhân có cơn co giật không được kiểm soát đầy đủ bởi các thuốc khác, Fintepla làm giảm đáng kể tần suất co giật so với giả dược.

Cấu trúc phân tử fenfluramine (nguồn ảnh: Wikipedia.org)

Sự chấp thuận của EU dựa trên dữ liệu từ 2 thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược (được tiến hành ở bệnh nhân từ 2-18 tuổi, với kết quả được công bố lần lượt trong Lancet và JAMA Neurology) và thử nghiệm mở rộng nhãn mở dài hạn (Nhiều bệnh nhân được điều trị Fintepla trong tối đa 3 năm) Dữ liệu phân tích tạm thời. Kết quả cho thấy rằng trong nghiên cứu bệnh nhân đã dùng một hoặc nhiều loại thuốc chống động kinh mà không thể kiểm soát đầy đủ co giật, dựa trên kế hoạch điều trị hiện có, Fintepla giảm đáng kể co giật hàng tháng co giật (co giật co giật) so với giả dược. co giật, CS) tần số. Ngoài ra, hầu hết các bệnh nhân nghiên cứu đáp ứng trong vòng 3-4 tuần kể từ khi bắt đầu điều trị Fintepla, và duy trì kết quả phù hợp trong suốt thời gian điều trị.

Trong các nghiên cứu này, các tác dụng phụ phổ biến nhất bao gồm: tiêu chảy, sốt, mệt mỏi, nhiễm trùng đường hô hấp trên, thờ ơ và viêm phế quản. Không ai trong số các bệnh nhân có kinh nghiệm bất kỳ sự kiện tim mạch bất lợi, bao gồm cả bệnh van tim hoặc tăng huyết áp phổi.

Ngoài hội chứng Dravet, Zogenix cũng đang phát triển Fintepla để điều trị co giật liên quan đến hội chứng Lennox-Gastaut (LGS). Hội chứng Dravet và LGS là hai bệnh động kinh thời thơ ấu hiếm gặp và thường thảm khốc. Họ có các đặc điểm khởi phát sớm, các loại co giật khác nhau, tần suất co giật cao, suy giảm trí thông minh nghiêm trọng và khó điều trị.