Gilead và Novo Nordisk Tham gia lực lượng: Mở rộng hợp tác lâm sàng và phát triển các liệu pháp kết hợp!

Gilead Sciences và Novo Nordisk gần đây đã thông báo rằng họ đã mở rộng hợp tác lâm sàng trong bệnh viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH).

Hai công ty sẽ tiến hành một nghiên cứu mù đôi giai đoạn 2b, có đối chứng với giả dược để điều tra sự cố định của Novo Nordisk' semaglutide (một chất chủ vận thụ thể GLP-1), Gilead' cilofexor chủ vận FXR, và chất ức chế ACC firsocostat Tính an toàn và hiệu quả của việc phối hợp liều, một mình hoặc phối hợp trong điều trị bệnh nhân xơ gan còn bù (F4) do NASH. Nghiên cứu có 4 nhóm và dự kiến ​​thu nhận khoảng 440 bệnh nhân. Hiệu quả của các liệu pháp này trong việc cải thiện xơ hóa gan và loại bỏ NASH sẽ được đánh giá. Nghiên cứu sẽ bắt đầu thu nhận bệnh nhân vào nửa cuối năm 2021.

Nghiên cứu giai đoạn 2b mới này được xây dựng dựa trên kết quả tích cực của nghiên cứu chứng minh khái niệm giai đoạn 2a được công bố tại Trải nghiệm kỹ thuật số cuộc họp gan vào tháng 11 năm 2020. Nghiên cứu đã khảo sát semaglutide như một liệu pháp đơn trị, kết hợp với cilofexor và / hoặc firsocostat trong điều trị 108 bệnh nhân NASH với xơ hóa nhẹ đến trung bình. Nghiên cứu đã đạt được điểm cuối chính, chứng minh rằng tất cả các lựa chọn điều trị đều được dung nạp tốt trong vòng 24 tuần. Phản ứng có hại thường gặp nhất là phản ứng tiêu hóa. Trong tất cả các nhóm, 5-14% bệnh nhân ngừng điều trị bằng thuốc thử nghiệm do các tác dụng phụ.

Ngoài ra, một phân tích hậu kỳ về điểm cuối hiệu quả thăm dò để đánh giá các dấu hiệu sinh học sức khỏe gan ở tuần thứ 24 cho thấy rằng so với nhóm đơn trị liệu semaglutide, nhóm điều trị kết hợp bị nhiễm mỡ gan (bằng hình ảnh cộng hưởng từ điểm mật độ chất béo proton; MRI-PDFF Đo lường) và tổn thương gan (đo bằng alanin aminotransferase [ALT] huyết thanh) với sự cải thiện có ý nghĩa thống kê. Điểm số độ cứng của gan và độ xơ hóa gan tăng cường (ELF) của tất cả các nhóm điều trị đều giảm, nhưng không có sự khác biệt thống kê giữa các nhóm.

Viêm gan nhiễm mỡ không do rượu (NASH) là một bệnh gan tiến triển nghiêm trọng. Sự tích tụ quá nhiều chất béo trong gan gây ra tình trạng viêm mãn tính, dẫn đến xơ hóa tiến triển (sẹo), có thể dẫn đến xơ gan, suy gan, ung thư gan và tử vong. Xơ hóa tiến triển có liên quan đến sự gia tăng đáng kể tỷ lệ mắc và tử vong liên quan đến gan ở bệnh nhân NASH.

Theo" Bản chất" tạp chí, tại Hoa Kỳ, NASH đã trở thành nguyên nhân phổ biến thứ hai của ghép gan sau viêm gan C. Hiện nay, thị trường NASH đã đạt 40 tỷ đô la Mỹ. Tuy nhiên, bất chấp nhu cầu y tế khẩn cấp, cho đến nay vẫn chưa có loại thuốc nào được chấp thuận để điều trị NASH.

Cả cilofexor và firsocostat đều là các hợp chất nghiên cứu và chưa được FDA Hoa Kỳ hoặc bất kỳ cơ quan quản lý nào khác phê duyệt. Tính an toàn và hiệu quả của chúng vẫn chưa được xác định. Semaglutide chưa được FDA Hoa Kỳ hoặc bất kỳ cơ quan quản lý nào khác phê duyệt để điều trị bệnh nhân NASH, nhưng đã được chấp thuận để điều trị bệnh tiểu đường loại 2.

Martin Holst Lange, Phó Chủ tịch Điều hành kiêm Trưởng bộ phận Phát triển của Novo Nordisk, cho biết:" Nash là một căn bệnh có nhu cầu y tế nghiêm trọng chưa được đáp ứng, vì hiện chưa có loại thuốc nào được phê duyệt để điều trị căn bệnh có thể đe dọa tính mạng này. Dựa trên khái niệm của chúng tôi Để xác minh kết quả tích cực của thử nghiệm, chúng tôi hy vọng sẽ làm việc với Gilead để chứng minh tiềm năng của semaglutide kết hợp với cilofexor và firsocostat để giúp bệnh nhân NASH."

Mark Genovese, MD, Phó Chủ tịch Cấp cao về Phát triển Lâm sàng Viêm tại Gilead Sciences, cho biết:" Gilead vui mừng mở rộng hợp tác với Novo Nordisk và để hiểu thêm về tiềm năng của liệu pháp kết hợp để điều trị bệnh nhân xơ gan NASH. Nghiên cứu này là sự khẳng định của chúng tôi. Những nỗ lực không ngừng để thúc đẩy sự đổi mới nhằm cải thiện những ví dụ mới nhất về cuộc sống của những bệnh nhân mắc bệnh gan và xơ gan."