Kynmobi (apomorphine HCl) ra mắt tại Mỹ: 15 phút để làm việc, Liệu pháp ngậm dưới ngôn ngữ theo yêu cầu duy nhất cho các sự kiện OFF!

Sunovion Pharmaceuticals, một công ty con của Mỹ của Sumitomo Pharmaceuticals của Nhật Bản, mới đây đã công bố ra mắt sản phẩm Kynmobi (apomorphine HCl) phim ngậm dưới lưỡi tại thị trường Mỹ. Thuốc đã được FDA chấp thuận vào tháng 5 năm 2020 cho bệnh nhân Parkinson' bệnh (PD) Điều trị ngắt quãng cấp tính của biến động vận động (TẮT cơn," TẮT" biến cố).

Kynmobi là một công thức bao phim mới của apomorphine, là chất chủ vận thụ thể dopamine D2, được sử dụng làm thuốc khẩn cấp cho các trường hợp TẮT. Dạng bào chế đã được chấp thuận ở Hoa Kỳ là dạng tiêm dưới da. Kynmobi là một bộ phim dưới lưỡi có thể được hòa tan dưới lưỡi. Thuốc có thể được sử dụng bằng cách ngậm dưới lưỡi đơn giản để giúp bệnh nhân PD cải thiện các triệu chứng TẮT khi cần thiết.

Điều đáng nói là Kynmobi là liệu pháp ngậm dưới lưỡi đầu tiên và duy nhất để điều trị nhanh chóng, theo yêu cầu các trường hợp TẮT bệnh Parkinson' có thể sử dụng tối đa 5 lần một ngày. Trong nghiên cứu pha III, bệnh nhân được điều trị bằng Kynmobi cho thấy sự cải thiện đáng kể các triệu chứng vận động trong vòng 30 phút so với giả dược.

Bệnh Parkinson' s (PD) là một bệnh thoái hóa thần kinh mãn tính, trong đó các tế bào sản xuất dopamine bị mất đi. Dự đoán đến năm 2030, tổng số bệnh nhân PD ở Hoa Kỳ sẽ đạt 1,2 triệu người. Trong vòng 4-6 năm sau khi chẩn đoán, bất kể mức độ nghiêm trọng của bệnh, có tới 60% bệnh nhân PD sẽ gặp phải biến cố TẮT.

Sự kiện TẮT là sự xuất hiện trở lại hoặc trở nên trầm trọng hơn của các triệu chứng bệnh Parkinson&# 39 trong điều kiện dùng levodopa / carbidopa uống để kiểm soát bệnh. Một số đặc điểm của nó bao gồm run, cứng, di chuyển chậm hoặc các triệu chứng khác. Những sự kiện phá hoại này có thể xảy ra khi bạn thức dậy vào buổi sáng và tiếp tục suốt cả ngày. Sự kiện TẮT là một phần phổ biến và đầy thách thức của bệnh Parkinson' và sự không thể đoán trước về sự khởi phát của nó sẽ gây ra những thách thức và thiệt hại lớn cho cuộc sống hàng ngày của bệnh nhân mắc bệnh Parkinson&# 39 và người chăm sóc của họ.

Thomas Gibbs, Giám đốc Thương mại của Sunovion, cho biết: Bệnh nhân" PD có thể dành vài giờ mỗi ngày để đối phó với những rối loạn do các sự kiện TẮT gây ra, có thể dẫn đến giảm chức năng vận động và thách thức các hoạt động hàng ngày. Các sự kiện TẮT có thể khiến các nhiệm vụ đơn giản (chẳng hạn như thay quần áo vào buổi sáng) gần như không thể hoàn thành. Chúng tôi rất vui vì các bệnh nhân PD, người chăm sóc của họ và bác sĩ hiện có thể sử dụng Kynmobi để kiểm soát các đợt suy nhược ngắt quãng này."

Kết quả của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III được công bố trên tạp chí The Lancet Neurology cho thấy trong tuần điều trị thứ 12, bệnh nhân mắc bệnh Parkinson&# 39 đã cải thiện đáng kể các triệu chứng vận động sau 30 phút sau khi dùng Kynmobi. So với giả dược, Hiệp hội Rối loạn Vận động Quốc tế thống nhất Điểm số của phần thứ ba của Thang đánh giá bệnh Parkinson' (MDS-UPDRS) (kiểm tra chức năng vận động) giảm trung bình 7,6 điểm. 15 phút sau khi dùng thuốc, các triệu chứng lâm sàng bắt đầu cải thiện. Ngoài ra, so với bệnh nhân dùng giả dược, bệnh nhân được điều trị bằng Kynmobi có tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn cao hơn đáng kể trong vòng 30 phút. Trong nghiên cứu, Kynmobi được dung nạp tốt và các tác dụng ngoại ý được báo cáo phổ biến nhất do điều trị (xảy ra ở hơn 5% bệnh nhân, với tỷ lệ cao hơn giả dược) bao gồm buồn nôn, phản ứng hầu họng, buồn ngủ và chóng mặt.

Hiện tại, Kynmobi đang được phát triển như một loại thuốc tác dụng nhanh để điều trị theo yêu cầu tất cả các loại" OFF" các sự kiện, bao gồm các sự kiện TẮT vào sáng sớm, các sự kiện TẮT không thể đoán trước và các sự kiện TẮT liều cuối. Phương pháp tiêm dưới lưỡi của Kynmobi' không chỉ giải quyết các vấn đề khác nhau do tiêm dưới da mà còn ổn định" OFF" các triệu chứng của bệnh Parkinson&# 39 nhanh chóng hơn và tính an toàn của nó được cải thiện đáng kể.

Bệnh nhân PD (nguồn ảnh: dovehomecare.com)

Trong điều trị bệnh Parkinson, một số loại thuốc đã được phê duyệt để lưu hành trong những năm gần đây, bao gồm: (1) Thiết bị dùng thuốc của Acorda Inbrija, được sử dụng cho&không liên tục; TẮT" các sự kiện ở bệnh nhân PD được điều trị bằng carbidopa / levodopa Liệu pháp tình dục, đây là sản phẩm levodopa dạng hít đầu tiên, được sử dụng bởi thao tác cầm tay của bệnh nhân' (2) Nourianz (viên istradefylline) của Kylin Concord, như một liệu pháp bổ sung của levodopa / carbidopa, được sử dụng cho bệnh nhân PD người lớn đang trải qua sự kiện TẮT. Sản phẩm đã bị FDA từ chối và cuối cùng đã được chấp thuận. Nó kéo dài trong mười một năm. (3) Xadago / Equfina (safinamide) của Eisai / Meiji, là một loại chất ức chế MAO-B chọn lọc mới, được sử dụng cho bệnh nhân Parkinson đang được điều trị bằng thuốc có chứa levodopa để cải thiện hiệu quả điều trị suy giảm hiện tượng mòn. (4) Công ty Neurocrine Biosciences Ongentys (opicapone), là một chất ức chế catechol-O-methyltransferase (COMT) chọn lọc mới, dùng mỗi ngày một lần, hoạt động như levodopa / carbidopa Một liệu pháp bổ trợ để điều trị bệnh nhân Parkinson đang trải qua biến động chuyển động (sự kiện TẮT).

Điều đáng nói là Ongentys là chất ức chế COMT dùng một lần / ngày đầu tiên và duy nhất được phê duyệt và sẽ cung cấp một kế hoạch điều trị mới để kéo dài hiệu quả của levodopa / carbidopa.

Vào tháng 1 năm 2018, Fosun Pharma đã có được độc quyền của Ongentys (opicapone) tại thị trường Trung Quốc từ BIAL với giá 18 triệu USD. Theo nghiên cứu trong nước, tỷ lệ phổ biến bệnh Parkinson&# 39 ở những người trên 65 tuổi ở nước tôi là khoảng 1700 trên 100.000, với gần 100.000 trường hợp mới mỗi năm.