Thuốc Zepzelca (lurbinectedin) của Luye Dược phẩm đã được FDA Hoa Kỳ chấp thuận!

Đối tác của Luye Pharma PharmaMar là một công ty dược phẩm sinh học hàng đầu toàn cầu trong việc phát hiện và phát triển các loại thuốc chống ung thư có nguồn gốc từ biển. Gần đây, PharmaMar và Jazz Dược cùng tuyên bố rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt Zepzelca (lurbinectedin) cho bệnh nhân ung thư phổi tế bào nhỏ di căn (SCLC) có tiến triển bệnh trong hoặc sau khi hóa trị liệu bằng bạch kim. Dựa trên tỷ lệ phản hồi chung (ORR) và thời gian phản hồi (DOR), Zepzelca được phê duyệt thông qua quy trình phê duyệt tăng tốc. Tiếp tục phê duyệt chỉ định này có thể phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả lợi ích lâm sàng trong các thử nghiệm xác nhận.

Lurbinectedin là một dẫn xuất aspirin được phát triển bởi PharmaMar và là một loại thuốc cải tiến cho các khối u. Hiện tại, Luye Pharma và PharmaMar đang hợp tác phát triển thuốc tại Trung Quốc. Luye Pharma có độc quyền phát triển và thương mại hóa thuốc tại Trung Quốc, bao gồm tất cả các chỉ định bao gồm ung thư phổi tế bào nhỏ; và có thể yêu cầu PharmarMar thực hiện chuyển giao công nghệ của thuốc do Luye Pharma sản xuất tại Trung Quốc.

Zepzelca sẽ có mặt tại Hoa Kỳ vào đầu tháng Bảy. Vào tháng 12 năm 2019, PharmaMar và Jazz đã ký một thỏa thuận cấp phép độc quyền với tổng trị giá lên tới 1 tỷ USD, có hiệu lực vào tháng 1 năm 2020 và trao cho Jazz quyền thương mại hóa lurbinectedin tại thị trường Mỹ. Với sự chấp thuận tăng tốc này, Jazz sẽ trả cho PharmaMar một cột mốc 100 triệu đô la. Nếu Zepzelca được chấp thuận hoàn toàn, PharmaMar cũng sẽ nhận được khoản thanh toán bổ sung 150 triệu USD.

FDA đã phê duyệt Zepzelca dựa trên dữ liệu từ một nghiên cứu giỏ đơn trị liệu giai đoạn II nhãn đơn, đa trung tâm. Thử nghiệm bao gồm 105 bệnh nhân trưởng thành bị ung thư phổi tế bào nhỏ nhạy cảm với bạch kim và kháng bạch kim (SCLC). Kết quả đánh giá của điều tra viên' cho thấy tổng tỷ lệ đáp ứng (ORR) của đơn trị liệu lurbinectedin đối với SCLC tái phát là 35% và thời gian đáp ứng trung bình (DOR) là 5,3 tháng; ORR được đánh giá bởi Ủy ban đánh giá độc lập (IRC) là 30% DOR trung vị là 5,1 tháng. Kết quả của nghiên cứu này đã được công bố trên The Lancet Oncology vào tháng 5 năm nay,

Tiến sĩ Charles Rudin, điều tra viên chính của Hiệp hội Ung thư phổi Tế bào Nhỏ của Viện Ung thư Quốc gia (NCI) và Giám đốc Dịch vụ Ung thư Ngực tại Trung tâm Ung thư Memorial Sloan Kettering, cho biết: Thật tuyệt vời khi thấy một loại thuốc điều trị mới có sẵn cho điều trị tái phát ung thư phổi tế bào nhỏ (SCLC). Lurbinectedin là thuốc mới đầu tiên được phê duyệt để điều trị SCLC bậc hai kể từ năm 1996. SCLC vẫn có nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể. Nhiều người trong cộng đồng khối u của chúng tôi hoan nghênh lurbinectedin là một bệnh nhân SCLC tái phát Một sơ đồ tiêu chuẩn mới.&trích dẫn;

Lurbinectedin (Zepsyre®) là một dẫn xuất aspirin, chất ức chế RNA polymerase II, có khả năng liên kết cộng hóa trị với rãnh nhỏ trên cấu trúc xoắn kép của DNA, bằng cách ngăn chặn sự liên kết của RNA polymerase II với DNA và làm suy giảm quá trình trùng hợp RNA tiểu đơn vị RPB1 của enzyme II tạo ra hoạt động sao chép ức chế từ khi bắt đầu phiên mã sang giai đoạn mở rộng, khiến các tế bào khối u trải qua sự biến dạng, apoptosis và cuối cùng làm giảm sự tăng sinh tế bào trong quá trình nguyên phân.

Ung thư phổi tế bào nhỏ (SCLC) chiếm khoảng 10% -15% trong tổng số bệnh nhân ung thư phổi. Đây là một loại ung thư phổi xâm lấn và khó điều trị hơn ung thư phổi không phải tế bào nhỏ (NSCLC). Tỷ lệ sống 5 năm chỉ là 5% - 10%. Mặc dù ung thư phổi tế bào nhỏ có độ nhạy cao với liệu pháp ban đầu và xạ trị, nhưng hầu hết bệnh nhân cuối cùng đều chết vì tái phát và di căn sau thất bại điều trị ban đầu, và tiên lượng kém.

Cấu trúc phân tử Lurbinectedin (Nguồn ảnh: medchemexpress.com)

Theo thông báo do PharmaMar đưa ra vào tháng 12 năm ngoái, các loại thuốc mới điều trị ung thư phổi tế bào nhỏ đã tiến triển chậm. Lĩnh vực này đã không trải qua những thay đổi đáng kể trong 20 năm qua. Thuốc được phê duyệt năm 1996 để điều trị ung thư phổi tế bào nhỏ tái phát là topoteean (Hycamtin) Đây là thực thể hóa học mới cuối cùng được FDA Hoa Kỳ phê duyệt trong 20 năm qua. Nếu được chấp thuận, Lurbinectedin (Zepsyre®) sẽ trở thành thực thể hóa học mới đầu tiên điều trị ung thư phổi tế bào nhỏ trong 20 năm qua.

Tuy nhiên, theo báo cáo của trang web công nghệ sinh học nước ngoài FierceBiotech, mô tả của PharmaMar' đổi mới thuốc ung thư phổi tế bào nhỏ là sai. Trong những năm gần đây, hai liệu pháp miễn dịch khối u PD-1 của Bristol-Myers Squibb và Merck' tên thương mại của Trung Quốc: Odivo pembrolizumab) đã được FDA Hoa Kỳ chấp thuận để điều trị: bệnh nhân ung thư phổi tế bào nhỏ có bệnh tiến triển sau khi được hóa trị liệu chứa bạch kim và ít nhất một liệu pháp khác.

Do đó, bệnh nhân ung thư phổi tế bào nhỏ có thể chọn điều trị bằng thuốc ức chế điểm kiểm tra. Tuy nhiên, tỷ lệ đáp ứng chung của Opdivo và Keytruda trong điều trị ung thư phổi tế bào nhỏ là ít hơn 35% lurbinectedin. Mặc dù sự không đáng tin cậy của so sánh thử nghiệm chéo làm cho tầm quan trọng của sự khác biệt này không rõ ràng. Nhưng PharmaMar cũng có bằng chứng sớm rằng lurbinectedin cũng có hiệu quả đối với những bệnh nhân trước đây đã được điều trị ung thư miễn dịch.

Luye Pharma trước đây cho biết họ hy vọng sẽ mở rộng hơn nữa dòng sản phẩm nghiên cứu và phát triển trong lĩnh vực ung thư thông qua hợp tác với PharmaMar, và cũng hy vọng sẽ cung cấp các lựa chọn điều trị mới cho bác sĩ và bệnh nhân Trung Quốc thông qua loại thuốc cải tiến này. Lĩnh vực ung thư là một trong những lĩnh vực trị liệu cốt lõi được tập trung bởi Dược phẩm Luye. Công ty đã triển khai sâu dòng sản phẩm toàn cầu trong lĩnh vực trị liệu này bằng phương pháp nghiên cứu độc lập và nghiên cứu và phát triển hợp tác. Hiện tại, có hơn mười chế phẩm và thuốc tân tiến ở Trung Quốc và nước ngoài Ở các giai đoạn lâm sàng khác nhau.