Yếu tố bổ sung đầu tiên của Novartis Chất ức chế B Iptacopan đã được chứng nhận là Hộ chiếu Đổi mới ở Vương quốc Anh!

Novartis gần đây đã thông báo rằng Cơ quan quản lý các sản phẩm chăm sóc sức khỏe và thuốc của Anh (MHRA), Viện Quốc gia về Sức khỏe và Tối ưu hóa Lâm sàng (NICE) và Hiệp hội Y khoa Scotland (SMC) đã trao tặng liệu pháp uống iptacopan (LNP023) để điều trị cầu thận C3" Hộ chiếu Đổi mới" khả năng mắc bệnh (C3G).

C3G là một dạng viêm cầu thận nguyên phát cực kỳ hiếm gặp và nghiêm trọng, đặc trưng bởi rối loạn điều hòa bổ thể. Tỷ lệ mắc bệnh hàng năm trên toàn thế giới là 1-2 phần triệu. Có khoảng 10.000 trường hợp ở Hoa Kỳ, khoảng 10.500 trường hợp ở châu Âu, khoảng 3.200 trường hợp ở Nhật Bản, và khoảng 32.000 trường hợp ở Trung Quốc. C3G thường được chẩn đoán ở thanh thiếu niên và thanh niên. Tiên lượng của bệnh rất xấu. Khoảng 50% bệnh nhân phát triển bệnh thận giai đoạn cuối (ESRD) trong vòng 10 năm, và 50-70% bệnh nhân tái phát sau khi ghép thận.

Iptacopan là một chất ức chế yếu tố B đường uống tiên phong được phát hiện bởi Viện Nghiên cứu Y sinh Novartis. Yếu tố B là một protease serine quan trọng trong con đường thay thế của hệ thống bổ thể. Iptacopan có khả năng trở thành liệu pháp nhắm mục tiêu đầu tiên để trì hoãn sự tiến triển của quá trình lọc máu C3G.

Hộ chiếu Đổi mới là một tấm giấy thông hành cho Giấy phép Đổi mới và Quyền tiếp cận (ILAP). ILAP là một cách mới để đẩy nhanh việc phê duyệt các loại thuốc được đưa ra sau Brexit. Nó được đưa ra vào tháng 1 năm 2021. Nó nhằm mục đích đẩy nhanh việc phê duyệt và tiếp thị các loại thuốc cải tiến và thúc đẩy bệnh nhân' tiếp cận với thuốc. ILAP cung cấp một nền tảng tích hợp duy nhất để hợp tác giữa MHRA, các đối tác y tế bao gồm NICE và SMC, và các nhà phát triển y tế. Các nhà phát triển thuốc theo kênh này sẽ nhận được nhiều phản hồi hơn từ MHRA và các bên liên quan (bao gồm cả NICE). Một hộ chiếu đổi mới duy nhất có thể bao gồm nhiều chỉ định trong tương lai cho cùng một hoạt chất. Do đó, thuốc cũng có thể liên quan đến nhiều bệnh trong các bước tiếp theo của ILAP.

cấu trúc hóa học iptacopan

iptacopan là chất ức chế yếu tố B bậc nhất, uống, mạnh, chọn lọc, phân tử nhỏ và có thể đảo ngược. Yếu tố B là một protease serine quan trọng trong con đường thay thế của hệ thống bổ thể.

Hiện tại, iptacopan đang được phát triển để điều trị nhiều bệnh thận do bổ thể (CDRD) với nhu cầu y tế chưa được đáp ứng đáng kể, bao gồm bệnh thận C3G, IgA, hội chứng tăng urê huyết tán huyết không điển hình (aHUS), bệnh thận màng (MN)) và bệnh máu hiếm kịch phát tiểu huyết sắc tố (PNH) về đêm.

Dữ liệu giai đoạn 2 được công bố cho thấy: (1) điều trị IgAN với iptacopan làm giảm protein niệu và ổn định chức năng thận; (2) điều trị C3G làm giảm tốc độ suy giảm mức lọc cầu thận ước tính (eGFR) và ổn định chức năng thận; (3) Điều trị PNH làm giảm đáng kể tình trạng tan máu trong và ngoài mạch, cho phép hầu hết bệnh nhân đạt được sự cải thiện nhanh chóng và lâu dài mà không cần truyền máu.

Mặc dù Novartis đã có 35 năm lịch sử trong điều trị ghép thận, iptacopan là phương pháp điều trị CDRD đầu tiên trong lộ trình điều trị bệnh thận. Mục tiêu của Novartis là thay đổi phương pháp điều trị bằng cách nhắm vào một trong những nguyên nhân chính gây ra những căn bệnh tiến triển và hiếm gặp này, vốn có khả năng kéo dài thời gian không chạy thận cho bệnh nhân CDRD.

Chinmay Bhatt, Giám đốc điều hành của Novartis Pharmaceuticals Vương quốc Anh, Ireland và Bắc Âu, cho biết: “Đảm bảo rằng thuốc của chúng tôi được phân phối đến những bệnh nhân cần họ nhất là ưu tiên hàng đầu của chúng tôi. Chúng tôi tự hào phát triển giấy phép dựa trên sự đổi mới mới. Và tiếp cận với các loại thuốc có hộ chiếu sáng tạo. Chúng tôi rất vui khi được tham gia với các bên liên quan trong hệ thống chăm sóc sức khỏe của Vương quốc Anh thông qua phương thức mới này để khám phá cơ hội đưa loại thuốc phát triển này đến với bệnh nhân càng sớm càng tốt."