Nurtec ODT đang được xem xét tại Hoa Kỳ: Thuốc nhắm mục tiêu CGRP đầu tiên được chứng minh là có hiệu quả trong cả điều trị cấp tính và phòng ngừa!

Biohaven Pharmaceuticals gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) cho Nurtec ODT (rimegepant, 75mg) để điều trị dự phòng chứng đau nửa đầu. FDA đã chỉ định ngày mục tiêu của Đạo luật phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) của sNDA là quý 2 năm 2021.

Nurtec ODT đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt vào tháng 2 năm nay để điều trị cấp tính chứng đau nửa đầu ở người lớn (có hoặc không kèm theo hào quang). Thành phần dược phẩm hoạt tính rimegepant của Nurtec ODT là một chất đối kháng thụ thể calcitonin liên quan đến gen (CGRP), ức chế hoạt tính sinh học của CRP neuropeptide bằng cách ngăn chặn có thể đảo ngược thụ thể CGRP. CGRP và các thụ thể của nó được biểu hiện trong các khu vực của hệ thần kinh liên quan đến sinh lý bệnh của chứng đau nửa đầu. Đối kháng thụ thể CGRP là một cơ chế hoạt động mới để điều trị chứng đau nửa đầu cấp tính, khác biệt đáng kể so với các triptan hiện có (chất chủ vận serotonin 1B / 1D) và opioid. Hiện tại, thụ thể CGRP đã trở thành mục tiêu phổ biến để phát triển thuốc trị đau nửa đầu.

Điều đáng nói là Nurtec ODT là thuốc đối kháng thụ thể CGRP đầu tiên và duy nhất được FDA chấp thuận ở dạng bào chế viên nén phân hủy nhanh qua đường uống (ODT). Thuốc có thể tan ngay trong khoang miệng mà không cần châm nước, có thể uống mọi lúc mọi nơi rất tiện lợi. Việc niêm yết Nurtec ODT cung cấp một loại thuốc điều trị cấp tính đường uống quan trọng và mới cho bệnh nhân đau nửa đầu, có thể nhanh chóng làm giảm và loại bỏ cơn đau và phục hồi cuộc sống. Cần lưu ý rằng Nurtec ODT chưa được phê duyệt để điều trị dự phòng chứng đau nửa đầu.

Trong các nghiên cứu lâm sàng, một liều uống duy nhất Nurtec ODT 75mg có thể nhanh chóng giảm đau và phục hồi chức năng bình thường trong vòng 1 giờ. Hiệu quả duy trì trên nhiều bệnh nhân có thể đạt 48 giờ; Ngoài ra, ở những bệnh nhân dùng một liều Nurtec ODT, có tới 86% bệnh nhân không sử dụng thuốc cứu chứng đau nửa đầu trong vòng 24 giờ. Nurtec ODT có dạng bào chế viên uống tan nhanh mới, hoạt động bằng cách ngăn chặn các thụ thể CGRP để điều trị nguyên nhân gốc rễ của chứng đau nửa đầu. Nurtec ODT không phải là thuốc phiện hoặc thuốc gây mê, không gây nghiện và không được liệt kê là một loại thuốc được kiểm soát bởi Cơ quan Quản lý Ma túy Hoa Kỳ.

SNDA dựa trên kết quả khả quan của một thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, có đối chứng với giả dược (NCT03732638) được công bố vào tháng 3 năm nay. Thử nghiệm được thực hiện ở những bệnh nhân bị chứng đau nửa đầu từng cơn (EM) và đau nửa đầu mãn tính (CM), và đánh giá hiệu quả và độ an toàn của thuốc uống rimegepant 75mg để điều trị dự phòng chứng đau nửa đầu.

Kết quả cho thấy thử nghiệm đạt được tiêu chí chính: trong tháng điều trị thứ ba, so với bệnh nhân dùng giả dược (n=347), bệnh nhân dùng rimegepant 75 mg cách ngày (n=348) có số ngày đau nửa đầu nhiều hơn mỗi tháng. Mức cơ sở giảm có ý nghĩa thống kê (4,5 ngày so với 3,7 ngày, p=0,0176). Trong số các đối tượng nghiên cứu không được điều trị dự phòng đồng thời, số ngày đau nửa đầu mỗi tháng giảm 4,9 ngày ở nhóm điều trị rimegepant (n=273) và 3,7 ngày ở nhóm giả dược (n=269) (danh nghĩa p=0,0020). Trong nghiên cứu, có tổng cộng 22% đối tượng được điều trị dự phòng, bao gồm thuốc topiramate (topiramate) và amitriptyline (amitriptyline). Điều quan trọng là 48% bệnh nhân trong nhóm rimegepant đã giảm trung bình hàng tháng ≥50% số ngày đau nửa đầu từ vừa đến nặng so với ban đầu so với 41% ở nhóm giả dược.

Vlad Coric, MD, Giám đốc điều hành của Biohaven, cho biết: “Bệnh nhân đau nửa đầu nên được điều trị bằng phương pháp điều trị đơn giản, với một loại thuốc để giảm các cơn cấp tính và ngăn ngừa các cuộc tấn công trong tương lai. Mục tiêu của dự án phát triển Nurtec ODT của chúng tôi là cung cấp đặc tính “tác dụng kép” dạng viên uống tan nhanh, tác dụng nhanh để điều trị cấp tính và điều trị dự phòng chứng đau nửa đầu. Chúng tôi tin rằng việc sử dụng dễ dàng kết hợp với một loại thuốc uống duy nhất sẽ mang lại lợi ích cho người bị đau nửa đầu, giúp họ có lại cuộc sống mới, đồng thời cung cấp cho hệ thống y tế một cách tiếp cận hiệu quả về chi phí thay vì phải trả tiền cho hai loại thuốc khác nhau để điều trị cấp tính và dự phòng."

Robert Croop, MD, Giám đốc Phát triển của Biohave Neurology, cho biết:" Hoạt động lâm sàng rộng rãi của Nurtec ODT từ điều trị cấp tính sang điều trị dự phòng có thể đánh dấu sự thay đổi mô hình trong điều trị chứng đau nửa đầu. Trong các thử nghiệm lâm sàng của chúng tôi, hiệu quả điều trị của Nurtec ODT và độ an toàn và khả năng dung nạp tốt cho thấy thuốc có tiềm năng trở thành liệu pháp uống tốt nhất trong điều trị dự phòng và điều trị cấp tính chứng đau nửa đầu. Ngoài ra, trong các thử nghiệm phòng ngừa của chúng tôi, tính an toàn của Nurtec ODT tương thích với điều trị cấp tính. táo bón."