Pradaxa (dabigatran Etexilate): Thuốc đầu tiên được sử dụng ở bệnh nhi để điều trị thuyên tắc huyết khối tĩnh mạch (VTE) và ngăn ngừa tái phát!

Boehringer Ingelheim gần đây đã thông báo rằng Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) Ủy ban sản phẩm thuốc cho con người sử dụng (CHMP) đã ban hành một đánh giá tích cực cho thấy sự chấp thuận của pradaxa thuốc chống đông đường uống (dabigatran etexilate dabigatran etexilate dabigatran etexilate dabi) cho bệnh nhi sinh ra dưới 18 tuổi, điều trị các biến cố huyết khối tĩnh mạch (VTE) và ngăn ngừa VTE tái phát.

Nếu chỉ định được đề xuất được Ủy ban châu Âu (EC) chấp thuận, bệnh nhi và chuyên gia chăm sóc sức khỏe ở châu Âu sẽ có thể sử dụng phương pháp điều trị chống đông đường uống này. Rủi ro và lợi ích của việc điều trị này đã được đánh giá đầy đủ bởi cơ quan quản lý.

Hiện nay, không có phương pháp điều trị được chấp thuận để điều trị hoặc ngăn ngừa VTE ở trẻ em. Tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại (SOC) có liên quan đến một loạt các hạn chế, bao gồm sự cần thiết phải theo dõi mức độ chống đông máu thường xuyên hoặc gánh nặng tiêm hàng ngày.

Các ý kiến đánh giá tích cực của CHMP dựa trên một dự án lâm sàng nhi khoa đặc biệt. Thử nghiệm ĐA DẠNG cho thấy Pradaxa không thua kém SOC ở trẻ em có nguy cơ cao mắc VTE và tỷ lệ chảy máu tương đương. Mối quan hệ dược động học/dược động học của nó tương tự như ở bệnh nhân người lớn, chỉ ra rằng Pradaxa là một lựa chọn thay thế thích hợp cho SOC. Nghiên cứu của Brandao L et al. cho thấy Pradaxa có độ an toàn tốt trong điều trị VTE và trẻ em có yếu tố nguy cơ huyết khối dai dẳng.

Sự chấp thuận dự kiến từ EC đại diện cho một cột mốc quan trọng đối với Pradaxa, và dựa trên kết quả của các thử nghiệm lâm sàng liên quan, việc phê duyệt sẽ mở rộng dân số bệnh nhân của Pradaxa.

Leonardo R. Brandão, Phó Giáo sư và Giám đốc Chương trình Huyết khối tại Bệnh viện Nhi khoa của Đại học Toronto, Canada, cho biết: "Điều rất quan trọng đối với các chuyên gia chăm sóc sức khỏe là được tiếp cận với phương pháp điều trị thuốc chống đông đường uống được kiểm tra nghiêm ngặt, thuận tiện nhất có thể cho trẻ em. Nếu CHMP Ý kiến đánh giá đã được EC thông qua, và nó sẽ cung cấp một kế hoạch điều trị cho số lượng bệnh nhân nhi khoa VTE châu Âu, có thể được dùng bằng đường uống, không yêu cầu theo dõi hoặc chuẩn độ liều thường xuyên trong phòng thí nghiệm và có thể có được các chế phẩm dành riêng cho lứa tuổi, bao gồm cả nhiều năm Bệnh nhân trẻ tuổi.

Waheed Jamal, Phó Chủ tịch Boehringer Ingelheim và Trưởng khoa Hô hấp Tim mạch, cho biết: "Pradaxa đã được chứng minh là có sự an toàn tích cực ở người lớn và đã được xác nhận trong các nghiên cứu lâm sàng và thực tế. Chúng tôi rất hài lòng rằng nó cũng đã được chứng minh ở bệnh nhi. Ý kiến tích cực này tiếp tục chứng minh rằng Pradaxa được áp dụng cho một loạt các nhóm bệnh nhân. Cho đến nay, kinh nghiệm lâm sàng của Pradaxa tương đương với hơn 10 triệu năm bệnh nhân trong tất cả các chỉ định được phê duyệt. Nếu được chấp thuận, sẽ đưa phương pháp điều trị mới đến với người bệnh nhi, hiện chưa có phương án điều trị được phê duyệt cho bệnh nhân này".