Chất ức chế JAK1 / 2 Deuterated Mới CTP-543 đã bước vào giai đoạn 3 phát triển lâm sàng, và có tác dụng đáng kể trong việc điều trị chứng rụng tóc từ trung bình đến nghiêm trọng!

Concert Pharma là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng chủ yếu phát triển các loại thuốc phân tử nhỏ để điều trị các bệnh hệ thần kinh trung ương, bệnh di truyền, bệnh thận, bệnh viêm nhiễm và ung thư. Gần đây, công ty đã công bố ra mắt thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 3 đầu tiên, THRIVE-AA1, để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của chất ức chế JAK uống CTP-543 trong điều trị người lớn mắc chứng rụng tóc từng mảng từ trung bình đến nặng. Công ty dự kiến ​​sẽ báo cáo kết quả thử nghiệm THRIVE-AA1 vào năm 2022. Giai đoạn 2 thử nghiệm THRIVE-AA2 dự kiến ​​sẽ bắt đầu vào nửa đầu năm 2021.

Vào tháng 7 năm nay, FDA Hoa Kỳ đã cấp Giấy chỉ định Thuốc đột phá CTP-543 (BTD) để điều trị chứng rụng tóc từng mảng từ trung bình đến nặng ở người lớn. Rụng tóc từng mảng là một bệnh tự miễn, trong đó hệ thống miễn dịch tấn công các nang tóc, gây rụng tóc một phần hoặc toàn bộ. Hiện tại, không có loại thuốc nào được FDA chấp thuận để điều trị chứng rụng tóc từng mảng.

Tiến sĩ James V. Cassella, Giám đốc phát triển của Concert cho biết: “Dựa trên kết quả của dự án Giai đoạn 2 của chúng tôi, chúng tôi tin rằng CTP-543 có tiềm năng cung cấp một liệu pháp tốt nhất cho bệnh nhân rụng tóc vừa đến nặng. areata. Chúng tôi đang làm việc chăm chỉ. Thúc đẩy sự phát triển của CTP-543 để tạo ra những thay đổi có ý nghĩa đối với cuộc sống của bệnh nhân rụng tóc từng mảng."

Sau khi kết thúc thử nghiệm Giai đoạn 2, Concert và FDA Hoa Kỳ đã thảo luận về các thông tin chính về chiến lược đăng ký và dự án Giai đoạn 3, đồng thời khởi động thử nghiệm Giai đoạn 3 THRIVE-AA1. Sau khi đánh giá dải liều của CTP-543 để điều trị cho bệnh nhân bị rụng tóc từng mảng từ trung bình đến nặng, thử nghiệm giai đoạn 2 cho kết quả khả quan, công ty đã tổ chức một cuộc họp với FDA. Theo lịch trình hiện tại, công ty tin rằng kết quả tích cực của hai thử nghiệm giai đoạn 3 có thể được sử dụng làm cơ sở cho việc nộp đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho CTP-543 để điều trị chứng rụng tóc từng mảng từ trung bình đến nặng ở người lớn vào đầu năm 2023.

Công nghệ khử tiếng

Andy Bryant, Quyền Giám đốc Điều hành của Quỹ Alopecia Areata, cho biết:" Hàng triệu người bị ảnh hưởng bởi chứng rụng tóc từng vùng. CTP-543 có tiềm năng trở thành một trong những loại thuốc đầu tiên được FDA chấp thuận để điều trị chứng rụng tóc từng đám. Chúng tôi rất khuyến khích điều này."

Rụng tóc từng mảng có thể khiến một phần hoặc toàn bộ tóc trên da đầu hoặc cơ thể bị rụng, và căn bệnh này ảnh hưởng đến 650.000 người ở Hoa Kỳ. Da đầu là khu vực thường bị ảnh hưởng nhất, nhưng bất kỳ khu vực nào mà tóc mọc đều có thể bị ảnh hưởng một mình hoặc cùng với da đầu. Rụng tóc từng mảng có thể xảy ra ở mọi lứa tuổi. Hầu hết bệnh nhân bắt đầu xuất hiện các triệu chứng ở tuổi 40. Bệnh ảnh hưởng đến cả phụ nữ và nam giới. Rụng tóc từng mảng có thể gây ra hậu quả tâm lý nghiêm trọng, bao gồm lo lắng và trầm cảm.

CTP-543 được phát hiện thông qua ứng dụng công nghệ hóa deuterium của Concert' để sửa đổi ruxolitinib. Ruxolitinib là chất ức chế chọn lọc Janus kinase 1 và Janus kinase 2 (JAK1 / JAK2). Để điều trị một số bệnh về máu. Sự biến đổi hóa học deuterium của ruxolitinib có thể thay đổi dược động học của con người, do đó tăng cường sử dụng nó như một phương pháp điều trị chứng rụng tóc từng vùng.

FDA đã cấp cho CTP-543 một chỉ định thuốc đột phá (BTD) để điều trị chứng rụng tóc từng mảng từ trung bình đến nặng, dựa trên kết quả khả quan của một nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 2. Dữ liệu cho thấy rằng hai nhóm điều trị liều cao CTP-543 (12mg và 8mg) đã đạt đến điểm cuối về hiệu quả chính so với nhóm giả dược: ở tuần thứ 24 điều trị, có tỷ lệ bệnh nhân bị Alopecia Mức độ nghiêm trọng cao hơn đáng kể Điểm (SALT) Mức giảm cơ bản tương đối là ≥50% (lần lượt là 58%, 47%, 9%; giá trị p đều là< 0,001).="" ngoài="" ra,="" ở="" tuần="" điều="" trị="" thứ="" 24,="" tỷ="" lệ="" bệnh="" nhân="" ở="" nhóm="" 12mg="" và="" 8mg="" cao="" hơn="" đáng="" kể="" so="" với="" nhóm="" dùng="" giả="" dược="" (tương="" ứng="" 42%,="" 26%,="" 7%)="" đạt="" được="" tổng="" điểm="" salt="" ≤20="" (so="" đối="" với="" giả="" dược):="" tương="" ứng="">< 0,001,="">< 0,05),="" đây="" là="" điểm="" cuối="" về="" hiệu="" quả="" chính="" mà="" concert="" dự="" định="" sử="" dụng="" trong="" nghiên="" cứu="" đăng="" ký="" chính="" của="">

Ngoài ra, vào tuần thứ 24, so với nhóm dùng giả dược, nhóm điều trị 12 mg và 8 mg CTP-543 cũng đạt được những cải thiện lớn hơn đáng kể về dữ liệu rụng tóc được đánh giá bởi Thang điểm cải thiện ấn tượng toàn cầu của bệnh nhân. Dữ liệu cụ thể là: 78% và 58% bệnh nhân trong nhóm 12mg và nhóm 8mg được đánh giá là"" được cải thiện nhiều; hoặc" cải thiện rất nhiều" tương ứng, có ý nghĩa so với sự khác biệt của nhóm giả dược. Trong nghiên cứu này, điều trị bằng CTP-543 thường được dung nạp tốt.