Roche Gavreto (pralsetinib) sắp được chấp thuận ở EU: Điều trị RET Ung thư phổi kết hợp dương tính - 1/2

Roche gần đây đã thông báo rằng Ủy ban về các sản phẩm thuốc dùng cho người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (CHMP) đã đưa ra một đánh giá tích cực đề xuất phê duyệt thuốc điều trị ung thư chính xác-RET chất ức chế kinase Gavreto (pralsetinib), như một liệu pháp đơn trị được sử dụng để điều trị bệnh nhân người lớn bị ung thư phổi không tế bào nhỏ tiến triển tích cực với RET (NSCLC) chưa được điều trị bằng thuốc ức chế RET trước đây.

Giờ đây, các ý kiến ​​của CHMP sẽ được đệ trình lên Ủy ban Châu Âu (EC) để xem xét, cơ quan này thường đưa ra quyết định xem xét cuối cùng trong vòng 2 tháng. Nếu được chấp thuận, Gavreto sẽ trở thành loại thuốc được nhắm mục tiêu đầu tiên và duy nhất được đưa vào điều trị đầu tay của NSCLC tổng hợp dương tính với RET ở EU. Các ý kiến ​​tích cực của CHMP, dựa trên kết quả của nghiên cứu Giai đoạn I / II ARROW, dữ liệu cho thấy Gavreto cho thấy các phản ứng lâm sàng nhanh chóng, mạnh mẽ và bền vững ở bệnh nhân NSCLC hợp nhất RET tiến triển.

Gavreto là một chất ức chế RET uống, một lần mỗi ngày, mạnh và có tính chọn lọc cao được Blueprint Medicines thiết kế và phát triển để ức chế những thay đổi RET (hợp nhất và đột biến, bao gồm cả đột biến kháng thuốc được dự đoán) gây ra nhiều loại ung thư. Gavreto đã cho thấy hiệu quả trong việc điều trị các loại khối u rắn khác nhau, phản ánh khả năng bất khả tri của khối u.

Levi Garraway, MD, Giám đốc Y tế của Roche và Trưởng bộ phận Phát triển Sản phẩm Toàn cầu, cho biết: “Đánh giá tích cực của CHMP về Gavreto thể hiện một bước nữa hướng tới việc cung cấp các phương pháp điều trị hiệu quả cho càng nhiều bệnh nhân ung thư đối với các trình điều khiển gen bệnh. Một bước quan trọng. Những tiến bộ trong y học cá nhân hóa cũng nhấn mạnh tầm quan trọng của phân tích bộ gen khối u để xác định những bệnh nhân có thể được hưởng lợi từ liệu pháp nhắm mục tiêu."

Sự hợp nhất và đột biến được kích hoạt bởi RET là nguyên nhân chính gây bệnh cho nhiều loại ung thư, bao gồm cả NSCLC và MTC. Dung hợp RET liên quan đến khoảng 1-2% bệnh nhân NSCLC, khoảng 10-20% bệnh nhân ung thư biểu mô tuyến giáp thể nhú (PTC), và đột biến RET liên quan đến khoảng 90% bệnh nhân MTC tiến triển. Ngoài ra, những thay đổi RET tần số thấp cũng đã được quan sát thấy ở ung thư đại trực tràng, ung thư vú, ung thư tuyến tụy và các bệnh ung thư khác, và sự dung hợp RET cũng đã được quan sát thấy ở những bệnh nhân NSCLC đột biến gen EGFR kháng thuốc.

pralsetinibđược thiết kế bởi nhóm nghiên cứu của Blueprint Medicines dựa trên thư viện hợp chất độc quyền của nó. Trong các nghiên cứu tiền lâm sàng, pralsetinib luôn cho thấy hiệu giá nano siêu nhỏ chống lại sự dung hợp gen RET phổ biến nhất, kích hoạt đột biến và đột biến kháng thuốc. Ngoài ra, tính chọn lọc củapralsetinibđối với RET được cải thiện đáng kể so với các chất ức chế đa kinase đã được phê duyệt. Trong số đó, hiệu quả của pralsetinib cao hơn 90 lần so với VEGFR2. Bằng cách ức chế các đột biến sơ cấp và thứ cấp,pralsetinibđược kỳ vọng sẽ khắc phục và ngăn ngừa tình trạng kháng thuốc trên lâm sàng. Phương pháp điều trị này được kỳ vọng sẽ đạt được sự thuyên giảm lâm sàng lâu dài ở những bệnh nhân có các biến thể RET khác nhau và có độ an toàn tốt.