Ryplazim (plasminogen) Một lần nữa áp dụng cho danh sách: Điều trị đầu tiên đối với thiếu hụt Plasminogen bẩm sinh (C-PLGD)!

Liminal BioSciences là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn lâm sàng dành riêng cho việc phát triển các phương pháp điều trị sáng tạo để điều trị các bệnh hô hấp, gan và thận chủ yếu liên quan đến xơ hóa. Gần đây, công ty thông báo rằng họ đã nộp lại đơn xin giấy phép sản phẩm sinh học (BLA) cho Ryplazim (plasminogen) cho FDA Hoa Kỳ thông qua công ty con Prometic Biotherapeutics của Hoa Kỳ, được sử dụng để điều trị thiếu hụt plasminogen bẩm sinh (C-PLGD). ). Vì không có phương pháp điều trị được phê duyệt, C-PLGD là một khu vực điều trị có nhu cầu chưa được đáp ứng đáng kể trên thế giới. Ryplazim có tiềm năng là loại thuốc đầu tiên được FDA chấp thuận để điều trị C-PLGD.

C-PLGD là một bệnh đa hệ thống hiếm gặp có tác động sâu sắc đến sức khỏe và chất lượng cuộc sống của bệnh nhân. Plasminogen là một protein tự nhiên được tổng hợp bởi gan và lưu thông trong máu. Kích hoạt plasminogen, plasmin, là thành phần cơ bản của hệ thống tiêu sợi huyết và enzyme chính hòa tan huyết khối và loại bỏ fibrin extravasated. Do đó, plasminogen là điều cần thiết trong chữa lành vết thương, di cư tế bào, tu sửa mô, angiogenesis, và phôi thai. Bệnh nhân có thể không sản xuất đủ plasminogen tự nhiên khi sinh. Tình trạng này được gọi là thiếu hụt plasminogen bẩm sinh (C-PLGD), hoặc thiếu hụt cấp tính hoặc mắc phải sau chấn thương hoặc bệnh tật.

Bệnh nhân bị C-PLGD sẽ tích lũy tăng trưởng fibrin hoặc tổn thương trên bề mặt của toàn bộ niêm mạc cơ thể. Nhiều trường hợp được chẩn đoán lần đầu tiên trong dân số nhi khoa. Nếu chúng không được điều trị kịp thời, chúng có thể gây ra bệnh tổn thương nội tạng. Các báo cáo công bố được đánh giá ngang hàng cho thấy tỷ lệ mắc bệnh trên toàn cầu có thể là 1,6 trên một triệu người.

Hệ thống tiêu sợi huyết (nguồn ảnh: healthjade.net)

Trong thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2/3 quan trọng để điều trị C-PLGD, tổng cộng 15 bệnh nhân C-PLGD, bao gồm 6 trẻ em, đã được ghi danh và nhận Ryplazim trong 48 tuần. Tất cả các bệnh nhân được điều trị bằng Ryplazim, sau khi nhận được 12 tuần điều trị, giá trị máng của mức độ hoạt động plasminogen cá nhân của họ ít nhất đã đạt được sự gia tăng phù hợp với đường cơ sở. Ngoài ra, tất cả các bệnh nhân có tổn thương hoạt động và có thể nhìn thấy trong quá trình thử nghiệm đã chữa lành tổn thương của họ hoàn toàn trong vòng 48 tuần sau khi bắt đầu điều trị. Các tác dụng phụ được báo cáo trong các nghiên cứu lâm sàng là nhẹ, và không có cái chết, sự kiện bất lợi nghiêm trọng, hoặc các tác dụng phụ dẫn đến việc đình chỉ nghiên cứu.

Vào năm 2017, Liminal BioSciences đã nhận được một lá thư trả lời đầy đủ (CRL) từ FDA liên quan đến Ryplazim BLA. Công ty tin rằng BLA resubmitted thời gian này giải quyết các khuyết tật liên quan đến một số thủ tục sản xuất được nêu trong CRL. Công ty tiếp tục tin rằng BLA sửa đổi đại diện cho một resubmission Class II, có nghĩa là FDA sẽ hoàn thành việc xem xét và đưa ra quyết định phê duyệt trong vòng 6 tháng sau khi nhận được resubmission.

Trước đây, FDA đã cấp chỉ định thuốc trẻ mồ côi Ryplazim (ODD) và chỉ định bệnh nhi hiếm (PRDD) để điều trị C-PLGD. Điều này có nghĩa rằng nếu Ryplazim được chấp thuận, Liminal BioSciences sẽ đủ điều kiện để nhận được một Ưu tiên Review Voucher (PRV), mà có thể được mua lại để xem xét ưu tiên cho bất kỳ ứng dụng thuốc mới tiếp theo và có thể được bán hoặc chuyển giao.

Moira Daniels, Trưởng bộ phận Quản lý và Đảm bảo Chất lượng tại Liminal BioSciences, cho biết: "Chúng tôi cảm ơn tất cả các bên liên quan đã làm việc không mệt mỏi để giúp chúng tôi đạt được cột mốc này, bao gồm đội ngũ chuyên nghiệp của chúng tôi trong sản xuất Liminal BioSciences, kiểm soát chất lượng và nghiên cứu lâm sàng, và các nhà nghiên cứu, bệnh nhân và gia đình hỗ trợ kế hoạch phát triển của Ryplazim. Chúng tôi cam kết cung cấp cho bệnh nhân kế hoạch điều trị C-PLGD đầu tiên được FDA chấp thuận, điều này sẽ có tác động tích cực đến cuộc sống của bệnh nhân.