Điều trị ức chế SMO của ứng dụng thị trường ung thư biểu mô tế bào cơ bản đã nhận được đánh giá ưu tiên của CDE

Ứng dụng niêm yết viên nang sonidegib phosphate (tên thương mại: Odomzo) đã được CDE đưa vào đánh giá ưu tiên và bắt đầu được công bố. Nó được sử dụng cho bệnh nhân trưởng thành bị ung thư biểu mô tế bào cơ bản tiến triển cục bộ (BCC) tái phát sau phẫu thuật hoặc xạ trị, hoặc bệnh nhân không phù hợp để phẫu thuật hoặc xạ trị.

sonidegib phosphate là một chất ức chế làm mịn đường uống (SMO) được phát triển bởi Novartis. Năm 2017, Sun Pharma và Novartis đã ký một thỏa thuận cấp phép và có được quyền thương mại hóa Odomzo trên toàn thế giới. SMO là một protein xuyên màng là một phần của con đường tín hiệu Hedgehog (Hh), đóng một vai trò quan trọng trong việc bảo trì tế bào gốc, sửa chữa mô và ung thư biểu mô tế bào cơ bản tiên tiến. Odomzo điều chỉnh con đường báo hiệu Hedgehog để ngăn ngừa hoặc giảm sự phát triển của ung thư.

Sonidegib phosphate lần đầu tiên được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) phê duyệt vào ngày 24 tháng 7 năm 2015 để điều trị ung thư biểu mô tế bào cơ bản tiến triển tại địa phương tái phát sau phẫu thuật hoặc xạ trị, hoặc bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào cơ bản không thể phẫu thuật hoặc xạ trị. Nó đã được phê duyệt để niêm yết tại Liên minh châu Âu vào ngày 20 tháng 8 năm 2015.

Sự chấp thuận của FDA Odomzo dựa trên một nghiên cứu lâm sàng đa trung tâm, mù đôi, đa nhóm ((BOLT) ở những bệnh nhân ung thư biểu mô tế bào cơ bản tiên tiến tại địa phương (laBCC) (n = 194) hoặc ung thư biểu mô tế bào cơ bản di căn (mBCC) (n = 36). Bệnh nhân ngẫu nhiên nhận được ODOMZO đường uống 800 mg hoặc 200 mg mỗi ngày một lần theo tỷ lệ 2:1. Kết quả nghiên cứu cho thấy ở tháng thứ 30, ORR của bệnh nhân laBCC nhận ngẫu nhiên 200 mg ODOMZO hàng ngày là 56%. Tỷ lệ CR là 21%. Thời gian phản hồi trung bình là 26,1 tháng.

Ung thư biểu mô tế bào cơ bản (BCC) là một bệnh ung thư da phổ biến, chiếm 80% tất cả các trường hợp không phải khối u ác tính. Bệnh có thể làm biến dạng nghiêm trọng sự xuất hiện của nó và đe dọa tính mạng trong giai đoạn tiến triển của nó. Tỷ lệ mắc BCC đang gia tăng với tốc độ khoảng 10% mỗi năm. Các lựa chọn điều trị hiện tại cho BCC tiên tiến rất hạn chế.