Takeda Takhzyro đã được áp dụng để niêm yết ở Nhật Bản: Điều trị cho bệnh nhân ≥12 tuổi để ngăn chặn các cuộc tấn công của HAE!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) gần đây đã thông báo rằng họ đã đệ trình Đơn đăng ký thuốc mới (NDA) lên Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản (MHLW) để xin phê duyệt tiêm dưới da Takhzyro (lanadelumab) cho bệnh phù mạch di truyền (HAE) ở độ tuổi ≥ 12 nhiều năm. Bệnh nhân, ngăn ngừa co giật.

Các đệ trình quy định của Nhật Bản sẽ được đánh giá bởi Cơ quan Dược phẩm và Thiết bị Y tế (PMDA) của Nhật Bản. Sau khi xem xét, PMDA sẽ đệ trình báo cáo lên Bộ Y tế, Lao động và Phúc lợi Nhật Bản (MHLW) để đưa ra quyết định cuối cùng. Nếu được chấp thuận, Takhzyro sẽ được cung cấp cho các bệnh nhân Nhật Bản dưới dạng một ống tiêm chứa sẵn.

Takhzyro được phê duyệt lần đầu tiên vào năm 2018 và là kháng thể đơn dòng đầu tiên được chấp thuận để điều trị HAE. Thuốc thích hợp để ngăn ngừa các cuộc tấn công ở bệnh nhân HAE từ 12 tuổi trở lên. Tính đến nay, Takhzyro đã được niêm yết tại hơn 20 quốc gia trên thế giới, và vẫn tiếp tục gửi hồ sơ đăng ký niêm yết trên toàn thế giới.

Takhzyro là một kháng thể đơn dòng hoàn toàn của người, đặc biệt liên kết và ức chế hoạt động của kallikrein huyết tương. Thuốc được sản xuất trong tế bào buồng trứng chuột lang Trung Quốc (CHO) bằng công nghệ DNA tái tổ hợp. Takhzyro được dùng bằng cách tiêm dưới da và có thời gian bán hủy là 14 ngày ở bệnh nhân HAE. Sau khi được đào tạo bởi các chuyên gia y tế, nó có thể được sử dụng bởi chính bệnh nhân hoặc bởi nhân viên điều dưỡng. Việc tiêm có thể được hoàn thành sau 1 phút hoặc ít hơn. Về mặt thuốc, liều khởi đầu được khuyến cáo của Takhzyro là 300 mg sau mỗi 2 tuần. Ở những bệnh nhân đang được điều trị với bệnh được kiểm soát tốt mà không có cơn co giật, có thể xem xét liều 300 mg mỗi 4 tuần, đặc biệt ở những bệnh nhân có trọng lượng cơ thể thấp.

Phù mạch di truyền (HAE) là một bệnh di truyền hiếm gặp có thể gây ra các đợt phù nề lặp đi lặp lại ở các bộ phận khác nhau của cơ thể, bao gồm bụng, mặt, bàn chân, bộ phận sinh dục, bàn tay và cổ họng. Sưng có thể làm cho một người yếu và đau đớn. Các cuộc tấn công vào đường thở bị tắc nghẽn có thể gây ngạt thở và có thể đe dọa tính mạng.

Người ta ước tính rằng cứ 50.000 người trên thế giới thì có 1 người mắc bệnh HAE, và căn bệnh này thường bị đánh giá thấp, không được chẩn đoán và điều trị. Tại Nhật Bản, ước tính có khoảng 2000-3000 người mắc bệnh HAE, nhưng do nhận thức về bệnh còn thấp nên chỉ có khoảng 400-500 người được chẩn đoán mắc bệnh này.

Tại Nhật Bản, ứng dụng thuốc mới của Takhzyro&# 39 chủ yếu dựa trên kết quả của nghiên cứu HELP giai đoạn 3 toàn cầu (phòng ngừa dài hạn phù mạch di truyền) và kết quả của nghiên cứu mở rộng nhãn mở HELP giai đoạn 3 (OLE), ngoài việc đánh giá Takhzyro trong điều trị bệnh nhân HAE Nhật Bản Kết quả tạm thời của nghiên cứu Giai đoạn 3. Tổng hợp lại, các nghiên cứu này chứng minh tính hiệu quả và an toàn của Takhzyro như một phương pháp điều trị phòng ngừa các cuộc tấn công HAE.

HELP là nghiên cứu phòng ngừa lâm sàng có đối chứng ngẫu nhiên lớn nhất được thực hiện tại HAE cho đến nay. Tổng cộng 125 bệnh nhân có HAE loại I / II từ 12 tuổi trở lên đã được ghi danh và đánh giá trong 26 tuần tiêm Takhzyro dưới da và giả dược. Hiệu quả và an toàn. Kết quả cho thấy nghiên cứu đạt được tất cả các tiêu chí chính và phụ: So với nhóm dùng giả dược, bệnh nhân được điều trị bằng ba chế độ Takhzyro đã giảm đáng kể số đợt HAE trung bình mỗi tháng. Trong số đó, so với nhóm dùng giả dược, số đợt HAE hàng tháng ở liều 300mg Takhzyro mỗi 2 tuần giảm 87% và số đợt HAE hàng tháng ở liều 300mg Takhzyro 4 tuần một lần giảm 73. % (p< đã điều chỉnh; 0,001).

Phân tích thăm dò cho thấy trong toàn bộ nghiên cứu kéo dài 26 tuần (ngày 0-182), 44% bệnh nhân (n=12/27) trong nhóm điều trị Takhzyro với liều 300 mg mỗi 2 tuần không có cơn co giật, so với tỷ lệ trong nhóm giả dược Chỉ 2% (n=1/41). Phân tích độ nhạy post-hoc cho thấy trong giai đoạn ổn định (ngày 70-182), 77% bệnh nhân (n=20/26) trong nhóm điều trị Takhzyro với liều 300 mg mỗi 2 tuần không có cơn co giật, trong khi tỷ lệ này ở nhóm giả dược chỉ là 3% (n=1/37).

Trong toàn bộ thời gian điều trị, các tác dụng ngoại ý do điều trị thường gặp nhất (không bao gồm các cơn HAE) ở nhóm Takhzyro (n=84) là đau chỗ tiêm (42,9%), nhiễm trùng đường hô hấp trên do virus (23,8%), nhức đầu (20,2 )%), ban đỏ đau tại chỗ tiêm (9,5%), bầm tím tại chỗ tiêm (7,1%) và chóng mặt (6,0%). Mức độ nghiêm trọng của hầu hết các tác dụng ngoại ý (98,5%) do điều trị gây ra là nhẹ đến trung bình.