Phương pháp điều trị không phẫu thuật đầu tiên đối với ung thư biểu mô niệu trên thấp (LG-UTUC)

Công ty Dược phẩm UroGen gần đây đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã nhanh chóng phê duyệt chế phẩm gel pyelonephr calyces của Jelmyto (mitomycin, mitomycin), là một loại thuốc hạng nhất, được sử dụng để điều trị ung thư biểu mô tuyến dưới ở người trưởng thành. (LG-UTUC). Jelmyto đã được phê duyệt thông qua quy trình đánh giá ưu tiên và trước đó đã được cấp Chứng nhận Thuốc đột phá (BTD). Điều đáng nói là Jelmyto là lựa chọn điều trị không phẫu thuật đầu tiên và duy nhất được chấp thuận để điều trị LG-UTUC.

Jelmyto bao gồm mitomycin (một loại thuốc hóa trị liệu) và gel vô trùng, được phát triển bằng công nghệ RTGel ™ giải phóng chậm độc quyền của UroGen 0010010 # 39; Thuốc được thiết kế để tiếp xúc với mô đường tiết niệu với mitomycin trong một thời gian dài, giúp điều trị khối u bằng phương pháp không phẫu thuật.

Sự phê chuẩn cột mốc này dựa trên kết quả dương tính của thử nghiệm OLYMPUS giai đoạn III. Thử nghiệm cho thấy Jelmyto đã đạt được loại trừ bệnh có ý nghĩa lâm sàng ở bệnh nhân LG-UTUC trưởng thành: tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn cao tới 58% và thời gian đáp ứng trung bình (DOR) chưa đạt được. Những dữ liệu này cho thấy rằng đối với một bệnh nhân ung thư hiếm gặp và khó điều trị như LG-UTUC, Jelmyto sẽ cung cấp một lựa chọn điều trị giữ thận hiệu quả.

Kết quả của nghiên cứu này bao gồm: (1) Trong dân số có ý định điều trị và nhóm phụ của những người được coi là không thể phẫu thuật khi chẩn đoán, tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CR, điểm cuối chính) là {{{{10 }}}}%. ({{4}}) Tại 1 {{4}} - thời điểm tháng để đánh giá độ bền của sự thuyên giảm, 1 9 bệnh nhân vẫn ở trạng thái CR , 7 bệnh nhân bị tái phát bệnh và 9 bệnh nhân tiếp tục theo dõi để đánh giá 1 {4}} - dữ liệu thuyên giảm tháng. (3) Tỷ lệ duy trì của 1 {{4}} - sự thuyên giảm tháng được đánh giá bởi phân tích Kaplan-Meier là 84% (dựa trên dữ liệu tạm thời). (4) Các phản ứng có hại phổ biến nhất (00 1 00 1 0 gt; {{4}} 0%) là tắc nghẽn niệu quản, đau thắt lưng, đường tiết niệu nhiễm trùng, tiểu máu, suy thận, mệt mỏi, buồn nôn, đau bụng, khó tiểu và nôn. Hầu hết các tác dụng phụ là nhẹ đến trung bình. Nó có thể được kiểm soát bằng các phương pháp điều trị hiện tại và không có trường hợp tử vong liên quan đến điều trị nào xảy ra.

LG-UTUC là một loại ung thư hiếm gặp xảy ra ở đường tiết niệu trên, niệu quản và thận. Tại Hoa Kỳ, có khoảng 6000-7000 bệnh nhân LG-UTUC mới hoặc tái phát mỗi năm. Cấu trúc giải phẫu của hệ thống tiết niệu rất phức tạp và việc điều trị rất khó khăn. Các tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại bao gồm nhiều ca phẫu thuật và hầu hết bệnh nhân cần phẫu thuật cắt bỏ thận triệt để, bao gồm cắt bỏ xương chậu, thận, niệu quản và vòng bít bàng quang. Điều trị phức tạp là LG-UTUC thường gặp nhất ở những bệnh nhân trên 70 tuổi. Những bệnh nhân này có thể đã bị suy giảm chức năng thận và có thể bị biến chứng thêm do phẫu thuật lớn.

Seth Lerner, MD, điều tra viên chính của thử nghiệm OLYMPUS và giáo sư tiết niệu tại Đại học Y Baylor ở Texas, cho biết: 0010010 quote; Phẫu thuật cắt bỏ thận cấp tính có liên quan đến giảm chức năng thận và các biến chứng khác. Jelmyto sẽ chịu trách nhiệm cho những người có thể yêu cầu Bệnh nhân được điều trị bằng phẫu thuật cắt niệu quản cung cấp một phương pháp điều trị không phẫu thuật mới. Cuốn tiểu thuyết này, điều trị xâm lấn tối thiểu, duy trì thận có thể thay đổi điều trị ung thư đường niệu trên mức độ thấp, giúp bệnh nhân tránh được phẫu thuật và các biến chứng lâu dài liên quan đến mất thận. 0010010 quote;

Andrea Maddox-Smith, Giám đốc điều hành của Mạng lưới vận động ung thư bàng quang, cho biết: 0010010 quote; Trong nhiều thập kỷ, việc điều trị ung thư biểu mô tuyến thượng thận cấp thấp (LG-UTUC) đã có ít tiến triển và lựa chọn mới này sẽ được tiến hành Đối với những bệnh nhân thường xuyên phải đối mặt với tái phát và phẫu thuật lớn để cắt bỏ thận của họ mang lại một sự thay đổi trong mô hình điều trị. Chúng tôi hoan nghênh sự chấp thuận của FDA cho Jelmyto. LG-UTUC ảnh hưởng nghiêm trọng đến bệnh nhân cao tuổi, nhiều người trong số họ đã chiến đấu với căn bệnh này và luôn muốn có một Không có lựa chọn điều trị phẫu thuật. 0010010 quote;