Bổ sung có chọn lọc qua đường miệng đầu tiên Chất ức chế thụ thể C5a Avacopan đã được đánh giá ở EU!

Vifor Fresenius Medical Kidney Medicine Company (VFMCRP), một công ty con của Vifor Pharmaceuticals, và ChemoCentryx gần đây đã thông báo rằng Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (EMA) đã chấp nhận đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) cho avacopan (CCX168), được sử dụng để điều trị antineutrophils Anti -neutrophil cytoplasmic kháng thể (ANCA) viêm mạch liên quan (u hạt với viêm đa tuyến [GPA] và viêm đa ống vi thể [MPA]), là một bệnh tự miễn hiếm gặp và nghiêm trọng, có nhu cầu y tế rất cao về liệu pháp nhắm mục tiêu chưa được đáp ứng.

Nếu được chấp thuận, avacopan sẽ trở thành chất ức chế thụ thể 5a bổ thể (C5aR) đường uống, có chọn lọc đầu tiên để điều trị viêm mạch liên quan đến ANCA. Dữ liệu từ thử nghiệm lâm sàng ADVOCATE giai đoạn 3 quan trọng toàn cầu cho thấy rằng so với nhóm điều trị bằng prednisone, nhóm điều trị avacopan có lợi thế thống kê trong việc thuyên giảm kéo dài ở tuần 52. Trong thử nghiệm này, so với nhóm điều trị bằng prednisone, độc tính glucocorticoid của Nhóm điều trị bằng avacopan đã giảm đáng kể, chức năng thận được cải thiện đáng kể và các chỉ số chất lượng cuộc sống liên quan đến sức khỏe cũng được cải thiện đáng kể.

Cấu trúc hóa học Avacopan

EMA sẽ xem xét các đơn đăng ký avacopan theo quy trình ủy quyền tiếp thị tập trung. Nếu được chấp thuận, avacopan sẽ được phép bán ở tất cả các quốc gia thành viên EU cũng như Iceland, Liechtenstein và Na Uy. VFMCRP dự kiến ​​rằng avacopan sẽ được phê duyệt vào nửa cuối năm 2021.

Avacopan là một phân tử nhỏ uống và là chất ức chế chọn lọc thụ thể C5a của bổ thể C5aR1. Bằng cách ngăn chặn chính xác các thụ thể đối với đoạn hệ thống bổ thể chống viêm C5a (C5aR) hiện diện trên bề mặt của các tế bào viêm bị phá hủy như bạch cầu trung tính, avacopan có thể ngăn chặn khả năng các tế bào này phá hủy sự hoạt hóa C5a, là mạch máu của ANCA. các yếu tố thúc đẩy viêm. Điều trị bằng Avacopan nhằm mục đích kiểm soát hiệu quả quá trình viêm mạch máu, ngăn ngừa tái phát và giảm nguy cơ tổn thương do điều trị. Ngoài ra, avacopan chỉ ức chế chọn lọc C5aR1 để làm cho con đường C5a I hoạt động bình thường thông qua thụ thể C5L2.

Hiện tại, ChemiCentryx cũng đang phát triển avacopan để điều trị cho bệnh nhân mắc bệnh cầu thận C3 (C3G) và viêm tiểu khung (HS). Trước đây, FDA Hoa Kỳ đã cấp cho avacopan chỉ định thuốc dành cho trẻ mồ côi để điều trị viêm mạch liên quan đến ANCA, C3G, và hội chứng urê huyết tán huyết không điển hình (aHUS). Tại Liên minh Châu Âu, EMA đã cấp cho avacopan chỉ định thuốc dành cho trẻ mồ côi để điều trị C3G và hai loại viêm mạch ANCA: u hạt với viêm đa tuyến (GPA) và viêm đa tuyến vi thể (MPA).