Cơ quan quản lý dược phẩm quốc gia (NMPA) chấp nhận đơn đăng ký hai chỉ định cho khối u mô đệm đường tiêu hóa hạng nhất là thuốc nhắm mục tiêu chính xác Avapritinib

Vào ngày 4 tháng 4 code: 2616) thông báo rằng Cục Quản lý Dược Quốc gia (NMPA) đã chấp nhận khối u mô đệm đường tiêu hóa (GIST) Ứng dụng tiếp thị thuốc mới cho thuốc avapritinib nhắm mục tiêu chính xác, bao gồm hai chỉ định, cho việc cắt bỏ không hoạt động của exon {{6 }} đột biến (bao gồm PDGFRA D 842 đột biến V) mang thụ thể alpha yếu tố tăng trưởng có nguồn gốc tiểu cầu (PDGFRA) Hoặc bệnh nhân trưởng thành bị GIST di căn và bệnh nhân trưởng thành có GIST không phẫu thuật hoặc di căn bốn dòng. Avapritinib là một chất ức chế uống mạnh, có tính chọn lọc cao chống lại đột biến gen KIT và PDGFRA đang được phát triển, được phát triển bởi đối tác của công ty Blueprint Thuốc. Đây cũng là ứng dụng niêm yết thuốc mới đầu tiên được NMPA chấp nhận bởi CStone Cosmetics, đánh dấu một bước quan trọng trong chuyển đổi thương mại của công ty 0010010 # 39;

Khoảng 1-1. 5 / 100, 000 (14, 000-21.000) bệnh nhân GIST mới được chẩn đoán ở Trung Quốc mỗi năm [Zhou Yanbing. Hiện trạng chẩn đoán và điều trị khối u mô đệm đường tiêu hóa [J]. Tạp chí Phẫu thuật tổng quát Trung Quốc, 2017, 032 (007): 549-552.], Khoảng 90% bệnh nhân GIST có liên quan đến đột biến gen KIT hoặc PDGFRA. Vào tháng 1 năm nay, FDA đã phê chuẩn việc sử dụng để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị đột biến PDGFRA exon 18 không thể phẫu thuật hoặc GIST di căn, trở thành thuốc đầu tiên và duy nhất được bán trên thị trường Hoa Kỳ để điều trị chính xác PDGFRA exon 18 đột biến. Nhắm mục tiêu thuốc.

Tiến sĩ Jiang Ningjun, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của CStone Dược phẩm, cho biết: 0010010 quote; Chỉ ba tháng sau khi avapritinib được FDA Hoa Kỳ chấp thuận, CStone Dược phẩm đã gửi avapritinib 0010010 # 39; Các ứng dụng tiếp thị thuốc mới ở Đài Loan và Trung Quốc đại lục, và hy vọng có thể sớm thực hiện được Mang loại thuốc nhắm mục tiêu chính xác hạng nhất này đến các bệnh nhân GIST tiên tiến ở Trung Quốc. Khi tốc độ chuyển đổi thương mại của công ty 0010010 # 39 tiếp tục tăng tốc, trong vài tháng tới, Dược phẩm CStone cũng sẽ cung cấp nhiều sản phẩm quan trọng ở Trung Quốc Ứng dụng thuốc mới cho nhiều chỉ định. {{0 }} quote;

Giáo sư Shen Lin, phó trưởng khoa của Bệnh viện Ung thư Đại học Bắc Kinh, giám đốc Khoa Tiêu hóa, và điều tra viên chính của avapritinib tại Trung Quốc, cho biết: 0010010 trích dẫn và ở bệnh nhân GIST với điều trị bậc bốn. Thể hiện hoạt động chống ung thư rất tốt, và an toàn và dung nạp tốt. Do lợi ích rất hạn chế của bệnh nhân với các liệu pháp hiện có, hai loại bệnh nhân GIST này có nhu cầu điều trị không được đáp ứng cao. Là một bác sĩ lâm sàng, chúng tôi hy vọng rằng avapritinib sẽ được chấp thuận sớm nhất có thể và trở thành một lựa chọn điều trị mới cho bệnh nhân mắc GIST tiên tiến. 0010010 quote;

Vào tháng 11 2019, cuộc họp thường niên của CTOS đã công bố kết quả của thử nghiệm lâm sàng giai đoạn I trên avapritinib trong PDGFRA exon 18 và các bệnh nhân được điều trị GIST tuyến bốn. Dữ liệu vào tháng 11 16, 2018 hiển thị:

1. 43 bệnh nhân mắc PDGFRA exon 1 8 đột biến và 1 1 1 bệnh nhân điều trị bậc bốn đã nhận được liều avapritinib ban đầu 300 mg hoặc 400 mg mỗi ngày một lần và hiệu quả có thể được đánh giá.

2. Trong số các bệnh nhân có đột biến PDGFRA exon 18 , ORR là 86% (1 bệnh nhân được xác nhận), không đạt được thời gian thuyên giảm trung bình (DOR)

3. Trong số các bệnh nhân GIST dòng thứ tư, ORR đạt 22% (1 bệnh nhân được xác nhận), với DOR trung bình là 10. 2 tháng.

Điều đáng mừng là dữ liệu sơ bộ của nghiên cứu bắc cầu giai đoạn I / II do CStone Dược phẩm thực hiện cho thấy các đặc điểm an toàn và dược động học của bệnh nhân mắc GIST tiên tiến ở Trung Quốc phù hợp với dữ liệu nghiên cứu toàn cầu của NAVIGATOR và được dung nạp tốt.

Tiến sĩ Yang Jianxin, Giám đốc Y khoa của CStone Dược phẩm, cho biết: 0010010 quote; Hiện nay, việc điều trị GIST tiên tiến ở Trung Quốc chủ yếu là sử dụng tuần tự các thuốc ức chế tyrosine kinase (TKIs). Hiệu quả rất nhỏ. Mặt khác, bệnh nhân GIST dòng bốn của Trung Quốc đang gặp nhiều khó khăn như nhiều đột biến kháng thuốc và thiếu các liệu pháp được phê duyệt hiệu quả. Tôi rất vui khi thấy rằng dữ liệu nghiên cứu bắc cầu hiện tại của avapritinib ở Trung Quốc phù hợp với kết quả của nghiên cứu toàn cầu của NAVIGATOR Và mong muốn được hưởng lợi sớm cho các bệnh nhân GIST tiên tiến hơn đang cần các liệu pháp cải tiến. {{0} } trích dẫn;

CStone Dược phẩm đã đạt được sự hợp tác và ủy quyền độc quyền với Blueprint Thuốc, và đã nhận được ủy quyền phát triển và thương mại hóa độc quyền của nhiều loại thuốc, bao gồm cả avapritinib ở Greater Trung Quốc. Blueprint Thuốc có quyền phát triển và thương mại hóa các loại thuốc liên quan ở các nơi khác trên thế giới.

Về Avapritinib

Avapritinib là một chất ức chế kinase đột biến KIT và PDGFRA đang được nghiên cứu, mạnh mẽ và có tính chọn lọc cao. Nó là một loại 1 chất ức chế hình dạng kinase được sử dụng trong điều trị GIST và có thể liên kết trực tiếp với cấu trúc kinase hoạt động của các đột biến KIT và PDGFRA dẫn đến kích hoạt tín hiệu xuôi dòng. Avapritinib đã xác nhận tác dụng ức chế của đột biến KIT và PDGFRA trong GIST. Hiện tại, cơ chế kháng thuốc chính của điều trị được phê duyệt ở Trung Quốc là do đột biến vòng kích hoạt. Avapritinib ngăn chặn các đột biến tại vị trí này, dẫn đến hoạt động lâm sàng mạnh mẽ.

Blueprint Thuốc đang thúc đẩy sự phát triển của các chương trình lâm sàng rộng hơn cho avapritinib, bao gồm GIST cho trị liệu đa dòng, và điều trị bệnh mastocytosis toàn thân, trơ và hút thuốc tiên tiến (SM).

Avapritinib là một chất ức chế kinase được FDA Hoa Kỳ phê duyệt dưới tên sản phẩm là AYVAKITTM để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị đột biến GIST không phẫu thuật hoặc di căn mang đột biến PDGFRA exon 18 (bao gồm cả đột biến PDGFRA D 842 V) .

Avapritinib đã không được FDA Hoa Kỳ chấp thuận để điều trị bất kỳ chỉ định nào khác và không được TFDA, NMPA hoặc các cơ quan quản lý y tế khu vực khác chấp thuận cho bất kỳ chỉ định nào.