Enzyme Idefirix kháng kháng thể IgG mới sắp được chấp thuận tại Liên minh châu Âu dành cho bệnh nhân ghép thận rất nhạy cảm!

Hansa Biopharma là người đi đầu trong việc phát triển công nghệ enzyme điều hòa miễn dịch để điều trị các bệnh qua trung gian IgG hiếm gặp. Gần đây, công ty đã thông báo rằng Ủy ban Sản phẩm Y tế Con người (CHMP) của Cơ quan Dược phẩm Châu Âu (CHMP) đã đưa ra ý kiến ​​đánh giá tích cực, khuyến nghị phê duyệt có điều kiện đối với enzyme phân hủy kháng thể IgG mới Idefirix (imlifidase) để sử dụng với nguồn cung cấp tử vong dành cho người lớn bệnh nhân ghép thận trưởng thành dương tính, rất nhạy cảm, trải qua điều trị giải mẫn cảm. Bây giờ, các ý kiến ​​của CHMP&sẽ được gửi tới Ủy ban châu Âu (EC) để xem xét, dự kiến ​​sẽ đưa ra quyết định đánh giá cuối cùng trong quý ba năm nay.

imlifidase là một enzyme phân cắt kháng thể độc đáo có nguồn gốc từ Streptococcus pyogenes, có thể đặc biệt nhắm mục tiêu IgG và ức chế đáp ứng miễn dịch qua trung gian IgG. Ứng dụng imlifidase là một phương pháp mới để loại bỏ IgG gây bệnh, nó có chế độ khởi phát nhanh, có thể nhanh chóng cắt kháng thể IgG và ức chế phản ứng của nó trong vài giờ sau khi dùng.

Hiện nay, imlifidase đang được phát triển để điều trị ghép thận ở những bệnh nhân rất nhạy cảm. Thuốc này là một loại enzyme phân giải kháng thể mới có thể loại bỏ hàng rào miễn dịch. Imlifidase được dùng dưới dạng tiêm truyền tĩnh mạch đơn trước khi ghép và có thể nhanh chóng vô hiệu hóa các kháng thể đặc hiệu của người hiến tặng (DSAs). Thuốc này có khả năng làm tăng đáng kể cơ hội ghép thận ở những bệnh nhân rất nhạy cảm.

Trong số những bệnh nhân rất nhạy cảm đang chờ ghép thận, có một nhu cầu y tế lớn chưa được đáp ứng. Những bệnh nhân này thường vẫn trong tình trạng bệnh yếu trong quá trình điều trị lọc máu dài hạn và cơ hội được ghép thận là rất hạn chế. Dữ liệu lâm sàng cho thấy imlifidase có thể loại bỏ nhanh chóng và đặc biệt các kháng thể IgG, cho phép những bệnh nhân này thực hiện ghép thận cứu sống. Dữ liệu theo dõi dài hạn được công bố vào tháng 3 năm nay cho thấy sau khi bệnh nhân nhạy cảm cao được điều trị bằng imlifidase và ghép thận, tỷ lệ sống sót sau 2 năm của mảnh ghép đã lên tới 89%.

Tulstrup, Chủ tịch và Giám đốc điều hành của Hansa Biopharma, cho biết:"e; Chúng tôi rất vui mừng khi nhận được ý kiến ​​tích cực từ CHMP. Điều này mang lại hy vọng cho hàng ngàn bệnh nhân rất nhạy cảm ở châu Âu đang chờ ghép thận cứu sống trong khi cho công ty Một bước quan trọng để trở thành một công ty dược phẩm sinh học ở giai đoạn thương mại.&trích dẫn;

Vào ngày 28 tháng 2 năm 2019, dựa trên dữ liệu từ bốn nghiên cứu pha II đã hoàn thành ở Thụy Điển, Pháp và Hoa Kỳ, EMA đã chấp nhận đơn xin cấp phép tiếp thị (MAA) cho imlifidase trong ghép thận. Mỗi nghiên cứu đều đạt được tất cả các điểm cuối chính và phụ, chứng minh tính hiệu quả và an toàn của ca ghép thận thành công của imlifidase'

imlifidase được hỗ trợ thông qua chương trình Thuốc ưu tiên (PRIME) của EMA GG, cung cấp hỗ trợ khoa học và điều trị sớm và nâng cao cho các thuốc có tiềm năng duy nhất để giải quyết các nhu cầu y tế chưa được đáp ứng ở bệnh nhân. Vào tháng 5 năm 2017, imlifidase đã được cấp bằng PRIME bởi EMA

Tại Hoa Kỳ, sau khi đạt được thỏa thuận với FDA, Hansa Biopharma đã đệ trình một đề cương nghiên cứu lên FDA vào ngày 17 tháng 6 năm 2020. Nghiên cứu lâm sàng ngẫu nhiên có kiểm soát này dự kiến ​​sẽ bắt đầu vào quý IV năm nay và tuyển dụng 45 bệnh nhân rất nhạy cảm tại 10-15 trung tâm. Dữ liệu có thể hỗ trợ việc nộp đơn xin giấy phép sản phẩm sinh học (BLA) tại Hoa Kỳ trước năm 2023.