Các trị liệu ba Trikafta giai đoạn III đã thành công, với doanh số bán hàng của 8.379.000.000 đô la Mỹ trong 2026!

Vertex dược phẩm là một nhà lãnh đạo toàn cầu trong điều trị bệnh xơ nang (CF). Gần đây, công ty thông báo rằng một nghiên cứu toàn cầu giai đoạn III (nghiên cứu 445-104) đánh đánh ba Trikafta trị liệu (elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor và ivacaftor) đạt đến điểm cuối chính của nó và tất cả các đầu cuối thứ cấp.

Đây là một ngẫu nhiên, mù đôi, Parallel-nhóm nghiên cứu giai đoạn III để đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Trikafta trong các bệnh nhân CF từ 12 tuổi trở lên, đặc biệt: sự hiện diện của xơ nang dẫn truyền màng (CFTR) gen một đột biến F508del và một đột biến có gated (F/G), hoặc một F508del đột biến và một đột biến chức năng còn lại

Trong nghiên cứu, tất cả bệnh nhân bước vào thời gian dẫn đầu 4 tuần và nhận được điều trị ivacaftor hoặc tezacaftor/ivacaftor. Sau khi dẫn đầu trong thời gian, các bệnh nhân được gán ngẫu nhiên để nhận Trikafta hoặc tiếp tục nhận được ivacaftor trước đây của họ hoặc tezacaftor/ivacaftor cho 8 tuần điều trị. Giá trị đường cơ sở được đo ở phần cuối của giai đoạn dẫn đầu và trước thời gian điều trị 8 tuần. Trong nghiên cứu, tổng cộng 132 bệnh nhân đã nhận được điều trị Trikafta, và 126 bệnh nhân đã nhận được ivacaftor hoặc tezacaftor/ivacaftor điều trị trong nhóm kiểm soát. Điểm cuối chính là: tỷ lệ phần trăm thay đổi trong dự đoán khối lượng bị buộc phải thở ra trong một giây (ppFEV1) từ kiểm tra cơ sở đến tuần thứ 8 của điều trị.

Kết quả cho thấy rằng các nghiên cứu đạt đến điểm cuối chính: sau 8 tuần điều trị, sự cải thiện tuyệt đối trung bình trong ppFEV1 trong nhóm Trikafta từ đường cơ sở đã được thống kê cải thiện đáng kể bởi + 3,7 điểm phần trăm (p<0.0001). in="" addition,="" the="" study="" also="" reached="" all="" secondary="" endpoints,="" including:="" according="" to="" the="" order="" of="" the="" level="" of="" statistical="" testing,="" the="" average="" absolute="" change="" in="" sweat="" chloride="" in="" the="" trikafta="" group="" from="" baseline="" examination="" to="" week="" 8="" was="" -22.3mmol/l=""><0.0001 ),="" the="" average="" change="" of="" ppfev1="" between="" groups="" was="" +3.5="" percentage="" points=""><0.0001), the="" change="" of="" sweat="" chloride="" content="" between="" the="" trikafta="" group="" and="" the="" control="" group="" receiving="" ivacaftor="" or="" tezacaftor/ivacaftor="" was="" -23.1="" mmol/l=""><>

Nói chung, các dữ liệu an toàn tương tự như những người quan sát thấy trong nghiên cứu giai đoạn III trước đây của Trikafta, và chế độ thường được dung nạp tốt. Hầu hết các sự kiện bất lợi là nhẹ hoặc vừa phải. Trong nghiên cứu, các sự kiện bất lợi phổ biến nhất xảy ra trong ≥ 15% bệnh nhân là nhức đầu. Tỷ lệ các sự kiện bất lợi nghiêm trọng là 3,8% (n = 5) trong nhóm Trikafta và 8,7% trong nhóm kiểm soát nhận ivacaftor hoặc tezacftor/ivacaftor (n = 11). Trong nghiên cứu, 2 bệnh nhân dùng ivacaftor hoặc tezacftor/ivacaftor, và 1 bệnh nhân dùng Trikafta ngừng điều trị do các sự kiện bất lợi.

Nghiên cứu này là một cam kết sau tiếp thị tại Hoa Kỳ, và kết quả của nghiên cứu sẽ được nộp cho Cục quản lý dược và thực phẩm Hoa Kỳ (FDA). Tại Hoa Kỳ, Trikafta đã được chấp thuận cho sử dụng trong các bệnh nhân CF ≥ 12 tuổi có ít nhất một đột biến F508del trong gen CFTR, đặc biệt là: bệnh nhân có một đột biến F508del và một đột biến chức năng tối thiểu, hoặc hai F508del bệnh nhân với đột biến.

Trong tháng sáu năm nay, các cơ quan thuốc châu Âu (EMA) Ủy ban sản phẩm thuốc cho người sử dụng (CHMP) đã ban hành một đánh giá tích cực cho thấy sự chấp thuận của Trikafta. Hiện nay, thuốc đang được xem xét bởi Ủy ban châu Âu (EC). Nếu được chấp thuận, Trikafta sẽ là liệu pháp ba lần đầu tiên ở châu Âu cho bệnh nhân CF ≥ 12 tuổi, với một đột biến F508del và một đột biến chức năng tối thiểu (F/MF), hoặc hai F508del đột biến. Các kết quả từ các 445-104 nghiên cứu cũng sẽ được nộp cho EMA để hỗ trợ việc mở rộng các chỉ dẫn tiềm năng cho nhãn EU. Kết quả hoàn chỉnh của nghiên cứu sẽ được công bố tại một hội nghị y tế trong tương lai.

Carmen Bozic, giám đốc y tế của Vertex và phó chủ tịch điều hành của phát triển thuốc toàn cầu và các vấn đề y tế, cho biết: "các kết quả của nghiên cứu này cho thấy rằng trong điều trị F/G và F/RF bệnh nhân, liệu pháp ba được so sánh với hiện tại CFTR modulators. Trikafta cung cấp các lợi ích bổ sung đáng kể và thêm bằng chứng mạnh mẽ để hỗ trợ các lợi ích lâm sàng của thuốc cho các bệnh nhân CF với ít nhất một F508del đột biến. Chúng tôi mong muốn gửi các dữ liệu này để EMA để hỗ trợ tiềm năng của EU ghi nhãn sau khi phê duyệt ban đầu mở rộng chỉ dẫn. "

Xơ nang (CF) là một hiếm, cuộc sống rút ngắn bệnh di truyền có ảnh hưởng đến khoảng 75.000 người trên toàn thế giới. CF là một bệnh đa hệ thống tiến bộ có ảnh hưởng đến phổi, gan, đường tiêu hóa, xoang, tuyến mồ hôi, tuyến tụy, và đường sinh sản. CF là do một số đột biến trong gen CFTR gây ra các Khuyết tật chức năng protein CFTR hoặc xóa. Trẻ em phải thừa hưởng hai gien CFTR khiếm khuyết (một cho mỗi phụ huynh) để phát triển CF.

Mặc dù có rất nhiều loại khác nhau của các đột biến CFTR có thể gây ra bệnh, hầu hết các bệnh nhân CF có ít nhất một đột biến F508del. Những đột biến này có thể được xác định bằng cách thử nghiệm di truyền hoặc gen. Protein CFTR thường điều chỉnh vận chuyển ion trong màng tế bào, và đột biến gen có thể gây ra sự phá hủy hoặc mất chức năng của sản phẩm protein. Khi vận chuyển ion trong màng tế bào bị gián đoạn, độ nhớt của lớp chất nhầy trên các cơ quan nhất định sẽ dày lên. Một trong những tính năng chính của bệnh là sự tích tụ chất nhầy dày trong đường hô hấp, dẫn đến khó thở, nhiễm trùng phổi tái phát mãn tính, và tổn thương phổi tiến triển, cuối cùng dẫn đến tử vong. Độ tuổi trung bình của cái chết cho các bệnh nhân CF là trong 30 đầu của họ.

Hiện nay, Vertex đã đưa ra một số loại thuốc CF: Kalydeco (ivacaftor), Orkabi (lumacaftor/ivacaftor) và Symkevi/Symdeko (tezacaftor/ivacaftor) ba loại thuốc này có thể điều trị khoảng 40.000 bệnh nhân trên toàn thế giới, chiếm khoảng 50% của tất Các liệu pháp ba Trikafta mới có thể mở rộng phạm vi điều trị đến 90% của các bệnh nhân CF trên toàn thế giới.

Vào tháng sáu năm nay, các cơ quan nghiên cứu thị trường dược phẩm EvaluatePhamra phát hành một báo cáo dự đoán rằng Trikafta sẽ trở thành một trong những tốt nhất thế giới-bán thuốc TOP10 trong 2026, với doanh thu đạt 8.739.000.000 đô la Mỹ, và một tỷ lệ tăng trưởng hợp chất hàng năm là 54,3% trong 2019-2026. .