FDA Hoa Kỳ đã cấp chỉ định điều trị đau đớn thụ thể orexin uống của Takeda TAK-994 (BTD)!

Takeda Pharmaceuticals (Takeda) gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp Chỉ định trị liệu đột phá TAK-994 (BTD), một chất chủ vận uống hoặc tồn tại trong giai đoạn lâm sàng giai đoạn 2, nhằm vào thụ thể Targets orexin-2 chọn lọc.

Hiện tại, TAK-994 đang được phát triển để điều trị buồn ngủ ban ngày quá mức (EDS) ở những bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ loại 1 (NT1). Đây là một bệnh thần kinh mãn tính làm thay đổi chu kỳ đánh thức giấc ngủ. EDS là một triệu chứng đặc trưng của NT1, được đặc trưng bởi một người không có khả năng tỉnh táo và tỉnh táo suốt cả ngày, và ngủ vô tình hoặc vào những thời điểm không phù hợp mỗi ngày.

BTD là một kênh đánh giá thuốc mới của FDA, nhằm đẩy nhanh việc phát triển và xem xét các loại thuốc mới để điều trị các bệnh nghiêm trọng hoặc đe dọa tính mạng, và có bằng chứng lâm sàng sơ bộ so với các loại thuốc điều trị hiện có, các loại thuốc mới có thể cải thiện đáng kể tình trạng của bệnh. Các loại thuốc thu được từ BTD có thể nhận được hướng dẫn chặt chẽ hơn bao gồm các quan chức cấp cao của FDA trong quá trình nghiên cứu và phát triển, và đủ điều kiện để xem xét cán và xem xét ưu tiên tiềm năng trong quá trình xem xét để đảm bảo rằng bệnh nhân được cung cấp các lựa chọn điều trị mới trong thời gian ngắn nhất.

Theo thông tin được công bố bởi Trung tâm Đánh giá Thuốc (CDE) của Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA), TAK-994 đã được cấp giấy phép ngụ ý cho các thử nghiệm lâm sàng ở Trung Quốc vào tháng 7 năm 2020.

TAK-994 được phát hiện bởi phòng thí nghiệm của Takeda ở Shonan, Nhật Bản. Đây là một phần của Trung tâm Đổi mới Mở của Công viên Đổi mới Y tế Shonan và là ứng cử viên sản phẩm chính cho nhượng quyền thương mại tập trung vào đa tài sản của Takeda. BTD này đánh dấu một cột mốc quan trọng trong nỗ lực phát triển nhanh chóng của Takeda để mang lại liệu pháp tiềm năng quan trọng này cho bệnh nhân NT1.

FDA đã cấp TAK-994 BTD, một phần dựa trên dữ liệu lâm sàng sớm và sơ bộ. Những dữ liệu này chỉ ra rằng ở bệnh nhân NT1, TAK-994 có thể cải thiện đáng kể kết quả đo lường khách quan và chủ quan của sự tỉnh táo ban ngày. Hiện tại, TAK-994 đang trải qua một nghiên cứu giai đoạn 2 (TAK-994-1501). Dữ liệu từ nghiên cứu giai đoạn 2 đã hoàn thành sẽ được công bố tại một hội nghị khoa học trong tương lai sau khi kết thúc nghiên cứu.

Sarah Sheikh, người đứng đầu lĩnh vực điều trị khoa học thần kinh của Takeda, cho biết: "Bệnh nhân mắc chứng ngủ rũ loại 1 có buồn ngủ ban ngày quá mức, điều đó có thể có nghĩa là họ thường ngủ thiếp đi tại nơi làm việc hoặc trường học. Nếu được chấp thuận, TAK-994 có khả năng thay đổi cách xử lý NT1 hiện tại của chúng tôi. Cách để giải quyết vấn đề thiếu hụt orexin bên trong ở cốt lõi của bệnh. Orexin đóng một vai trò quan trọng trong việc điều chỉnh chu kỳ đánh thức giấc ngủ của cơ thể con người và hỗ trợ các con đường trong não thúc đẩy sự tỉnh táo tự nhiên của cơ thể.