FDA Hoa Kỳ chấp thuận Darzalex Faspro: Pomalidomide kết hợp + Dexamethasone để điều trị Đa u tủy (MM)!

Janssen Pharmaceuticals, một công ty con của Johnson& Johnson (JNJ), gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt công thức tiêm dưới da (SC) của daratumumab-Darzalex Faspro (daratumumab và hyaluronidase-fihj), kết hợp với pomalidomide và dexamethasone (phác đồ D-Pd) cho điều trị bệnh nhân người lớn mắc bệnh đa u tủy (MM), cụ thể: đã từng điều trị ít nhất một liệu pháp (bao gồm lenalidomide và liệu pháp ức chế proteasome) cho bệnh nhân MM.

Điều đáng nói là Darzalex Faspro là thuốc tiêm dưới da đầu tiên và duy nhất kháng thể đơn dòng kháng CD38 đã được phê duyệt và sử dụng rộng rãi theo phác đồ pomalidomide + dexamethasone (phác đồ Pd) để điều trị bệnh đa u tủy. thuốc uống. Sự chấp thuận này cũng đánh dấu chỉ định thứ sáu của Darzalex Faspro trong điều trị bệnh đa u tủy (MM). Việc phê duyệt dựa trên kết quả của nghiên cứu APOLLO Giai đoạn 3. Dữ liệu liên quan đã được công bố tại cuộc họp thường niên của Hiệp hội Huyết học Hoa Kỳ (ASH) năm 2020 và gần đây đã được công bố trên tạp chí The Lancet Oncology.

Giáo sư Meletios A. Dimopoulos, điều tra viên chính của nghiên cứu APOLLO và trưởng khoa điều trị lâm sàng tại Đại học Quốc gia và Kapodistrian của Athens, cho biết:" Các nghiên cứu lâm sàng bao gồm APOLLO tiếp tục cho thấy rằng nó dựa trên daratumumab. Kế hoạch điều trị kết hợp của công ty có thể làm giảm đáng kể nguy cơ tiến triển của bệnh ở bệnh nhân đa u tủy. Với sự chấp thuận mới nhất này, bây giờ chúng tôi có thể kết hợp pomalidomide và dexamethasone với daratumumab tiêm dưới da để điều trị cho bệnh nhân. Các chế phẩm tiêm dưới da này có thể được sử dụng trong vòng vài phút, trong khi các chế phẩm tiêm tĩnh mạch thường mất vài giờ."

Trong điều trị đa u tủy (MM), mặc dù đã đạt được những tiến bộ vượt bậc trong thập kỷ qua, căn bệnh này vẫn là một bệnh ung thư máu phức tạp và việc quản lý các bệnh tái phát hoặc khó chữa là một lĩnh vực đặc biệt khó khăn.

Sự chấp thuận của FDA' Hoa Kỳ đối với phác đồ D-Pd để điều trị MM dựa trên dữ liệu từ nghiên cứu APOLLO Giai đoạn 3 (MMY3013). Nghiên cứu thu nhận 304 bệnh nhân bị MM tái phát hoặc khó chữa, những người đã nhận ít nhất một phác đồ điều trị trong quá khứ, đã được điều trị bằng thuốc ức chế nallidomide và proteasome, và được xác nhận là có sự tiến triển của bệnh. Kết quả cho thấy so với phác đồ pomalidomide + dexamethasone (phác đồ Pd), phác đồ D-Pd làm giảm đáng kể 37% nguy cơ tiến triển của bệnh hoặc tử vong (HR=0,63, p=0,0018). Thời gian sống thêm không có tiến triển trung bình (PFS) của nhóm D-Pd và nhóm Pd lần lượt là 12,4 tháng và 6,9 tháng. Ngoài ra, so với nhóm Pd, nhóm D-Pd có tỷ lệ thuyên giảm cao hơn, bao gồm: tỷ lệ thuyên giảm toàn bộ (ORR: 69% so với 46%), tỷ lệ thuyên giảm hoàn toàn (CR: 25% so với 4%), và rất thuyên giảm một phần tốt (VGPR) hoặc thuyên giảm tốt hơn (51% so với 20%), tỷ lệ âm tính bệnh tồn tại tối thiểu (9% so với 2%). Sự an toàn của sơ đồ D-Pd phù hợp với sự an toàn đã biết của Darzalex Faspro và sự an toàn của sơ đồ Pd.

Tại Châu Âu, vào tháng 6 năm nay, chế phẩm tiêm dưới da (SC) của daratumumab-Darzalex SC (tên thương mại Châu Âu, daratumumab và hyaluronidase, daratumumab-hyaluronidase) đã được chấp thuận cho 2 ủy quyền tiếp thị: (1) Darzalex SC kết hợp với bortezomib, cyclophosphamide, và dexamethasone (phác đồ D-VCd) để điều trị bệnh nhân người lớn mới được chẩn đoán mắc chứng amyloidosis chuỗi nhẹ (AL) toàn thân; (2) Darzalex SC và Poma D-Pd để điều trị cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh đa u tủy (MM), cụ thể: Đã từng dùng chất ức chế proteasome và lenalidomide trong quá khứ, và Bệnh nhân không chịu được lenalidomide, hoặc trước đó đã dùng tại ít nhất 2 liệu pháp có chứa lenalidomide và một chất ức chế proteasome, và những người đã tiến triển trong hoặc sau đợt điều trị cuối cùng.

Darzalex Faspro / Darzalex SC được dùng với liều lượng cố định bằng cách tiêm dưới da, chỉ mất 3-5 phút là xong. Các chế phẩm tiêm tĩnh mạch Darzalex (IV) được sử dụng bằng cách nhỏ giọt tĩnh mạch, thường mất vài giờ.

Điều đáng nói là Darzalex Faspro / Darzalex SC là loại thuốc đầu tiên và duy nhất được chấp thuận để điều trị bệnh AL amyloidosis ở Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu. Thuốc thích hợp để điều trị đầu tay cho bệnh nhân người lớn mới được chẩn đoán mắc bệnh AL amyloidosis.