FDA Hoa Kỳ chấp thuận Cập nhật nhãn Palynziq: Liều tối đa được tăng lên 60mg!

BioMarin là một công ty công nghệ sinh học toàn cầu chuyên phát triển và thương mại hóa các liệu pháp sáng tạo để điều trị bệnh nhân mắc các bệnh di truyền cực hiếm và hiếm gặp nghiêm trọng và đe dọa đến tính mạng. Gần đây, công ty thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt đơn đăng ký cấp phép sản phẩm sinh học bổ sung (sBLA), theo đó sẽ cho phép tiêm Palynziq (pegvaliase-pqpz) để điều trị bệnh nhân người lớn mắc bệnh phenylketon niệu (PKU). đến 60 mg. Trước đây, liều tối đa cho phép của thuốc là 40 mg. Trong nghiên cứu PRISM pha III, 19% bệnh nhân yêu cầu liều 60 mg để đáp ứng đầy đủ với điều trị Palynziq.

Việc mở rộng nhãn Palynziq bao gồm: (1) Dữ liệu về hiệu quả lâu dài đã được thêm vào, chứng minh rằng phenylalanin (Phe) đã được giảm liên tục trong 3 năm; (2) Dữ liệu hơn 6 năm hỗ trợ thêm cho sự an toàn tốt. Nhãn thuốc của Palynziq' đã được cập nhật: Có tính đến khả năng dung nạp của bệnh nhân&# 39 với Palynziq và lượng protein trong chế độ ăn uống, liều duy trì cá nhân được phép để đạt được kiểm soát Phe trong máu (nồng độ Phe trong máu nhỏ hơn hoặc bằng 600μmol / L).

Palynziq là một phenylalanin amoniac lyase tái tổ hợp pegyl hóa (PAL). Đây là liệu pháp thay thế enzyme PKU đầu tiên và duy nhất nhằm vào nguyên nhân cơ bản của PKU bằng cách giúp cơ thể phân hủy Phe. Tại Hoa Kỳ, Palynziq đã được FDA chấp thuận vào tháng 5 năm 2018. Thuốc được chỉ định sử dụng cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh PKU có nồng độ Phe trong máu vượt quá 600 μmol / L theo quản lý hiện tại để giảm nồng độ Phe trong máu.

Palynziq là loại thuốc thứ hai của BioMarin' được phê duyệt để điều trị PKU. Công ty gần đây cũng đã thông báo rằng nghiên cứu Phearless Phase 1/2 trên toàn cầu của liệu pháp gen PKU BMN307 đã cung cấp cho người tham gia đầu tiên điều trị bằng thuốc, có khả năng trở thành liệu pháp PKU thứ ba của' BMN307 đã được cấp Trạng thái Theo dõi Nhanh (FTD) ở Hoa Kỳ và Tình trạng Thuốc dành cho Trẻ mồ côi (ODD) ở Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu.

Cập nhật dữ liệu nhãn dài hạn này dựa trên dữ liệu hiệu quả của nghiên cứu mở rộng nhãn mở kéo dài ba năm. Nghiên cứu cho thấy trong số 86 bệnh nhân đã được điều trị Palynziq ít nhất 2 năm, tại thời điểm 2 năm: 2/3 (66%) bệnh nhân có mức Phe trong máu ≤360μmol / L, ở mức với Hiệp hội Di truyền và Gen Y khoa Hoa Kỳ (ACMG) khuyến cáo mục tiêu Phe trong hướng dẫn là 50% bệnh nhân có mức Phe trong máu ≤120μmol / L. Trong số 77 bệnh nhân được điều trị ít nhất 3 năm, 58 (75%), 51 (66%), 37 (48%) nồng độ Phe máu thấp hơn hoặc bằng 600, 360, 120 μmol tại thời điểm 3 năm. / L. Các dữ liệu an toàn khác được theo dõi trong hơn 6 năm phù hợp với dữ liệu an toàn trước đây của Palynziq&# 39 và không liên quan gì đến liều lượng.

Jean-Jacques Bienaimé, Chủ tịch kiêm Giám đốc điều hành của Biomarin, cho biết: “BioMarin rất vui vì FDA đã nhận ra tầm quan trọng của việc cung cấp các lựa chọn liều lượng bổ sung cho bệnh nhân PKU. Theo nhãn châu Âu, Palynziq hiện sử dụng tới 60mg tại Hoa Kỳ. Biomarin Chúng tôi đã cam kết cung cấp các lựa chọn điều trị mới có ý nghĩa cho nhóm PKU. Dựa trên hơn 15 năm nghiên cứu và phát triển, chúng tôi đã đưa ra hai liệu pháp PKU đầu tiên. Chúng tôi sẽ tiếp tục làm việc để hiểu thêm về hiệu quả và độ an toàn của liệu pháp PKU của chúng tôi đối với bệnh nhân Tình dục."

PKU là một bệnh di truyền hiếm gặp, biểu hiện ngay từ khi mới sinh và có nhiều tác động tích lũy độc hại lên não. Nó có đặc điểm là không có khả năng phân hủy phenylalanin (Phe), là một axit amin có trong các loại protein khác nhau. . Nếu không được điều trị, Phe ở mức độ cao sẽ gây độc cho não và có thể gây ra các vấn đề nghiêm trọng về thần kinh và tâm thần kinh, ảnh hưởng đến suy nghĩ, cảm giác và hành vi của những người' và có thể gây ra trầm cảm, lo âu và rối loạn hành vi ảnh hưởng chất lượng cuộc sống . Do mức độ nghiêm trọng của các triệu chứng này, ở nhiều nước, trẻ sơ sinh được sàng lọc ngay từ khi sinh ra để đảm bảo rằng chúng được chẩn đoán và điều trị sớm nhằm tránh thiểu năng trí tuệ và các biến chứng khác. Bệnh nhân PKU cần được quản lý suốt đời, bao gồm tuân thủ các thực phẩm y tế hàng ngày và thức ăn công thức đầy thách thức và hạn chế để tránh hấp thụ Phe có trong hầu hết các loại thực phẩm.