Pfizer Một lần Một Tuần Thuốc tác dụng kéo dài Somatrogon Giai đoạn 3 Thành công trên lâm sàng: Giảm đáng kể gánh nặng điều trị!

Pfizer và OPKO Health gần đây đã cùng công bố kết quả đầu tiên tích cực của nghiên cứu lâm sàng giai đoạn 3 C0311002 đánh giá somatrogon hormone tăng trưởng tác dụng kéo dài hàng tuần để điều trị chứng thiếu hụt hormone tăng trưởng (GHD) ở trẻ em. Nghiên cứu được thực hiện ở trẻ em mắc chứng GHD trong độ tuổi từ 3 đến 18, và kết quả cho thấy việc tiêm somatrogon hàng tuần đạt được mục đích chính là cải thiện gánh nặng điều trị so với việc tiêm một lần mỗi ngày hormone tăng trưởng người Genotropin (somatropin ).

GHD ở trẻ em là một bệnh nghiêm trọng và hiếm gặp do tuyến yên tiết ra không đủ hormone tăng trưởng. Trẻ bị GHD không chỉ thấp về tầm vóc mà còn có những bất thường về chuyển hóa, thách thức tâm lý xã hội, suy giảm nhận thức và chất lượng cuộc sống kém. Trong nhiều thập kỷ, tiêu chuẩn chăm sóc cho GHD là tiêm hGH dưới da mỗi ngày một lần để cải thiện hiệu quả tăng trưởng và trao đổi chất. Đối với người chăm sóc và bệnh nhân, gánh nặng điều trị của thuốc tiêm hàng ngày cao, có thể dẫn đến việc tuân thủ điều trị kém và giảm hiệu quả điều trị chung.

Somatrogon là một thực thể phân tử mới có chứa trình tự tự nhiên của hormone tăng trưởng ở người và chứa một bản sao ở đầu cuối N và hai bản sao ở đầu cuối C của gonadotropin màng đệm người (hCG) peptit đầu cuối chuỗi β (CTP) , CTPT Có thể kéo dài thời gian bán hủy của phân tử. Tại Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu, somatrogon đã được cấp phép Chỉ định Thuốc cho Trẻ mồ côi (ODD) để điều trị cho trẻ em và người lớn mắc chứng GHD.

Năm 2014, Pfizer và OPKO đã ký một thỏa thuận toàn cầu để phát triển và thương mại hóa somatrogon để điều trị GHD. Theo thỏa thuận, OPKO chịu trách nhiệm thực hiện các dự án lâm sàng, và Pfizer chịu trách nhiệm đăng ký và thương mại hóa sản phẩm. Cả hai bên sẽ đánh giá khả năng có các chỉ định khác cho trẻ em và người lớn khi thích hợp.

C0311002 là một nghiên cứu chéo ba pha, ngẫu nhiên, đa trung tâm, nhãn mở, nhằm đánh giá gánh nặng của việc điều trị bằng somatrogon mỗi tuần một lần và Genotropin mỗi ngày một lần ở trẻ em mắc bệnh rối loạn thần kinh thực vật từ 3 đến 18 tuổi. Tổng số 87 bệnh nhân được điều trị và ngẫu nhiên được đưa vào nghiên cứu chéo này (43 ngẫu nhiên theo thứ tự 1 [Genotropin-somatrogon]; 44 ngẫu nhiên theo thứ tự 2 [somatrogon-Genotropin]). Mục tiêu chính là đánh giá mọi somatrogon. Gánh nặng điều trị giữa kế hoạch tiêm hàng tuần và kế hoạch tiêm Genotropin một lần mỗi ngày được đánh giá bằng sự khác biệt trong tổng điểm can thiệp chung cuộc sống trung bình sau mỗi kế hoạch điều trị 12 tuần.

Kết quả hàng đầu cho thấy sau 12 tuần điều trị, so với điều trị Genotropin mỗi ngày một lần (24,13 điểm), điều trị bằng somatrogon hàng tuần đã cải thiện tổng điểm rối loạn cuộc sống chung trung bình (8,63 điểm), và sự khác biệt điều trị là -15,49 (95 % CI: -19,71, -11,27; p< 0,0001),="" có="" lợi="" cho="" somatrogon="" ở="" mức="" danh="" nghĩa="" 0,05.="" ngoài="" ra,="" các="" tiêu="" chí="" phụ="" chính="" cho="" thấy="" lịch="" dùng="" thuốc="" somatrogon="" hàng="" tuần="" cho="" thấy="" lợi="" ích="" tổng="" thể="" về="" kinh="" nghiệm="" điều="" trị="" so="" với="" lịch="" dùng="" thuốc="" genotropin="" một="" lần="" mỗi="">

Không có tác dụng phụ nghiêm trọng (SAE) trong hai giai đoạn điều trị. Một đối tượng đã ngừng dùng somatrogon sau khi gặp phải tác dụng phụ không nghiêm trọng (TEAE) trong quá trình điều trị. Tỷ lệ mắc TEAE giữa các nhóm điều trị là tương đương nhau và mức độ nghiêm trọng của tất cả các tác dụng phụ là nhẹ đến trung bình.

Brenda Cooperstone, MD, Giám đốc Phát triển về Bệnh Hiếm, Bộ phận Phát triển Sản phẩm Toàn cầu của Pfizer, cho biết: “Kết quả nghiên cứu cho đến nay cho thấy rằng somatrogon hàng tuần có khả năng làm giảm những xáo trộn về lối sống, hỗ trợ sở thích của bệnh nhân và cải thiện sự tuân thủ. Trong gần 40 năm, bệnh nhân GHD và người thân của họ đã phải chịu đựng gánh nặng của việc tiêm hormone tăng trưởng hàng ngày. Chúng tôi cam kết cải thiện tiêu chuẩn chăm sóc hiện tại bằng cách cung cấp các lựa chọn điều trị lâu dài, hàng tuần cho cộng đồng GHD."