FDA Hoa Kỳ phê duyệt Chất tương tự Natriuretic Peptide loại C Voxzogo (vosoritide)---1/2

BioMarin Pharmaceuticals gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã đẩy nhanh việc phê duyệt Voxzogo (vosoritide), tiêm thuốc tương tự peptide natriuretic loại C (CNP) một lần mỗi ngày để điều trị 5 tuổi và Ở bệnh nhân nhi bị achondroplasia (achondroplasia) ở trên và tấm tăng trưởng mở, tăng trưởng tuyến tính được tăng lên. Achondroplasia là tầm vóc ngắn không cân xứng phổ biến nhất ở người.

Trong khi phê duyệt Voxzogo, FDA cũng đã phát hành một phiếu đánh giá ưu tiên bệnh nhi hiếm gặp (PRV) cho BioMarin để thưởng cho công ty vì những đóng góp xuất sắc cho việc phát triển các loại thuốc mới cho các bệnh hiếm gặp. PRV này có thể được trao đổi để xem xét ưu tiên bất kỳ loại thuốc mới nào không đáp ứng được đánh giá ưu tiên và có thể được bán hoặc chuyển giao.

Dựa trên sự cải thiện tốc độ tăng trưởng hàng năm (AGV), chỉ định đã được phê duyệt theo quy trình phê duyệt nhanh chóng. Tiếp tục phê duyệt cho chỉ định này sẽ phụ thuộc vào việc xác minh và mô tả các lợi ích lâm sàng trong các nghiên cứu xác nhận. Để đáp ứng yêu cầu sau tiếp thị này, BioMarin dự định sử dụng nghiên cứu mở rộng nhãn mở đang diễn ra để so sánh với lịch sử tự nhiên hiện có.

Tại Liên minh châu Âu, Voxzogo đã được phê duyệt vào tháng 8 năm 2021 để điều trị achondroplasia ở trẻ em từ 2 tuổi đến các tấm tăng trưởng khép kín. Tại Hoa Kỳ và Liên minh châu Âu, Voxzogo đã được cấp Chỉ định thuốc mồ côi (ODD) để điều trị achondroplasia. Đóng tấm tăng trưởng xảy ra sau tuổi dậy thì, khi đạt đến chiều cao cuối cùng của người lớn.

Voxzogo là loại thuốc đầu tiên được phê duyệt để điều trị cho trẻ em bị achondroplasia. Nó có thể điều trị nguyên nhân cơ bản của bệnh. Nó đại diện cho một bước đột phá y tế lớn và có khả năng có tác động có ý nghĩa đến cuộc sống của bệnh nhân. Thành phần dược phẩm hoạt tính của Voxzogo là vosoritide, là một peptide natriuretic loại C biến đổi (CNP) thúc đẩy sự hình thành xương nội tạng bằng cách điều chỉnh tín hiệu yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 3 (FGFR3) và nhắm trực tiếp vào sự phát triển sụn Sinh lý bệnh nội bộ của suy nhược.

Sự chấp thuận này dựa trên kết quả của một nghiên cứu giai đoạn 3 ngẫu nhiên, mù đôi, kiểm soát giả dược toàn cầu và mở rộng nhãn mở của nghiên cứu Giai đoạn 3 này. Nghiên cứu đã ghi danh 121 trẻ em mắc bệnh achondroplasia từ 5 đến 14,9 tuổi. Agv cơ bản của nhóm giả dược và nhóm Voxzogo lần lượt là 4,06 cm / năm và 4,26 cm / năm. Trong tuần điều trị thứ 52, sự thay đổi của AGV trong nhóm giả dược từ đường cơ sở là -0,17 cm / năm và sự thay đổi AGV trong nhóm Voxzogo từ đường cơ sở là 1,40 cm / năm, làm cho nhóm Voxzogo so với nhóm giả dược về AGV. Cải thiện đáng kể ở trường là 1,57 cm / năm. Sau 52 tuần nghiên cứu giai đoạn 3 kiểm soát giả dược mù đôi, 58 bệnh nhân ban đầu được chỉ định ngẫu nhiên cho Voxzogo đã bước vào giai đoạn mở rộng nhãn mở. Ở những bệnh nhân được theo dõi trong 2 năm sau khi ngẫu nhiên, sự cải thiện agv vẫn không thay đổi.