FDA Hoa Kỳ chấp thuận chất ức chế CDK4 / 6 tác dụng ngắn Cosela (trilaciclib)

G1 Therapeutics là một công ty dược phẩm sinh học giai đoạn thương mại tập trung vào việc khám phá, phát triển và cung cấp các liệu pháp cải tiến để cải thiện cuộc sống của bệnh nhân ung thư. Gần đây, công ty thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt tiêm Cosela (trilaciclib) để sử dụng cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh ung thư phổi không tế bào nhỏ giai đoạn rộng (ES-SCLC), đang điều trị hóa chất chứa bạch kim / etoposide. Phác đồ hoặc phác đồ hóa trị có chứa topotecan được thực hiện trước để giảm tỷ lệ ức chế tủy xương do hóa trị. Cosela đã được phê duyệt thông qua quá trình xem xét ưu tiên và trước đó đã được FDA Hoa Kỳ cấp Chỉ định Thuốc đột phá (BTD).

Điều đáng nói là Cosela là liệu pháp bảo vệ tủy xương đầu tiên và duy nhất trên thế giới có thể làm giảm tỷ lệ ức chế tủy xương do hóa trị và có thể bảo vệ tủy xương cho bệnh nhân ES-SCLC đang hóa trị. Tác dụng bảo vệ tủy xương của Cosela' có thể làm giảm tỷ lệ và thời gian mắc bệnh giảm bạch cầu trung tính và thiếu máu nghiêm trọng, đồng thời giảm nhu cầu can thiệp cứu hộ như các yếu tố tăng trưởng và truyền hồng cầu.

Cosela là loại thuốc cải tiến đầu tiên của&# 39 trên thế giới do G1 phát hiện và phát triển để cải thiện tiên lượng của bệnh nhân ung thư bằng hóa trị liệu. Đây là chất ức chế CDK4 / 6 tác dụng ngắn hạng nhất, như một chất bảo vệ tủy xương. Nó có thể bảo vệ tủy xương khỏi tác hại của hóa trị và cải thiện tiên lượng của bệnh nhân bằng cách truyền tĩnh mạch trong vòng 4 giờ trước khi bắt đầu hóa trị. .

Vào đầu tháng 8 năm 2020, Simcere Pharmaceuticals và G1 Therapeutics đã ký giấy phép độc quyền để giới thiệu quyền phát triển và thương mại hóa tất cả các chỉ định của Costa&# 39 tại khu vực Trung Quốc Đại lục (Trung Quốc Đại lục, Hồng Kông, Ma Cao, Đài Loan). Hiện nay, hóa trị vẫn là nền tảng trong điều trị ung thư. Cosela, với tư cách là chính quyền phòng ngừa đầu tiên của liệu pháp bảo vệ tủy, sẽ cho phép bệnh nhân được hóa trị có tiên lượng tốt hơn.

Trong quá trình hóa trị, nhiều bệnh nhân bị ức chế tủy xương đáng kể, khiến họ kiệt sức, dễ bị nhiễm trùng và thường phải truyền máu và sử dụng các yếu tố tăng trưởng. Chủ động phòng ngừa tổn thương tủy xương sẽ mang lại cơ hội giúp cải thiện chất lượng cuộc sống của bệnh nhân ung thư phổi tế bào nhỏ đang hóa trị và giảm các can thiệp cấp cứu tốn kém.

Sự chấp thuận của Cosela' dựa trên dữ liệu từ ba thử nghiệm lâm sàng ngẫu nhiên, mù đôi, có đối chứng với giả dược. Trong những thử nghiệm này, bệnh nhân SCLC được điều trị bằng Cosela trước khi bắt đầu. Kết quả xác nhận rằng Cosela cho thấy lợi ích bảo tồn tủy xương một cách thuyết phục và mạnh mẽ: thời gian và mức độ nghiêm trọng của giảm bạch cầu trung tính cho thấy sự giảm đáng kể về mặt lâm sàng và có ý nghĩa thống kê. Dữ liệu cũng cho thấy nó có tác dụng tích cực trong việc truyền hồng cầu và các biện pháp bảo vệ tủy xương khác.

Jack Bailey, Giám đốc điều hành của G1 Therapeutics cho biết:" Hóa trị là phương pháp hiệu quả nhất và được sử dụng rộng rãi để điều trị ung thư phổi tế bào nhỏ giai đoạn rộng; tuy nhiên, các phác đồ hóa trị tiêu chuẩn có mức độ ức chế tủy xương cao, có thể dẫn đến việc nhập viện và can thiệp cấp cứu tốn kém. Cosela sẽ giúp thay đổi trải nghiệm hóa trị của bệnh nhân ES-SCLC. Là phương pháp điều trị sáng tạo đầu tiên và duy nhất giúp ngăn ngừa ức chế tủy xương do hóa trị liệu, G1 tự hào cung cấp Cosela cho bệnh nhân và gia đình của họ."

Cấu trúc phân tử của trilaciclib (nguồn ảnh: medchemexpress.cn)

Hóa trị là một vũ khí hiệu quả và quan trọng trong điều trị ung thư. Tuy nhiên, hóa trị liệu không thể phân biệt giữa tế bào khỏe mạnh và tế bào ung thư và tiêu diệt chúng, bao gồm các tế bào gốc quan trọng trong tủy xương sản xuất ra bạch cầu, hồng cầu và tiểu cầu. Tổn thương tủy xương do hóa trị liệu này được gọi là suy tủy (myelosuppression). Khi các tế bào bạch cầu, hồng cầu và tiểu cầu bị cạn kiệt, bệnh nhân hóa trị sẽ tăng nguy cơ nhiễm trùng, thiếu máu, mệt mỏi và chảy máu. Ức chế tủy xương thường yêu cầu các can thiệp cứu hộ, chẳng hạn như yếu tố tăng trưởng và truyền máu hoặc tiểu cầu, và cũng có thể dẫn đến trì hoãn và giảm liều hóa trị.

Hóa trị vẫn là nền tảng của điều trị ung thư, và Cosela sẽ mang lại lợi ích cho nhiều bệnh nhân này. Trong một số nghiên cứu lâm sàng ngẫu nhiên đã được thực hiện, dữ liệu cho thấy bằng chứng rõ ràng rằng Cosela bảo vệ hiệu quả chức năng tủy xương và hệ thống miễn dịch khỏi bị tổn thương do hóa trị; Ngoài ra, tác dụng bảo vệ tủy xương được thể hiện bởi thuốc có hiệu quả cải thiện Tiên lượng của bệnh nhân. Trong nghiên cứu ung thư vú ba âm tính, so với hóa trị liệu, việc kết hợp hóa trị liệu Cosela + cũng kéo dài đáng kể thời gian sống thêm (OS).