FDA Hoa Kỳ đã cấp Giấy chứng nhận Vivet / Pfizer VTX-801 Fast Track: Điều trị bệnh Wilson

Pfizer và Vivet Therapeutics, một công ty công nghệ sinh học giai đoạn lâm sàng, gần đây đã thông báo rằng Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp chứng chỉ điều trị gen VTX-801 Fast Track Qualification (FTD) của Vivet để điều trị bệnh Wilson (WD). ). Trước đó, VTX-801 đã được FDA Hoa Kỳ và EU EMA cấp Giấy chỉ định Thuốc dành cho Trẻ mồ côi (ODD). WD, còn được gọi là thoái hóa thấu kính gan, là một bệnh rối loạn chuyển hóa đồng ở thể lặn trên NST thường. Căn bệnh này là một bệnh di truyền hiếm gặp làm giảm khả năng của gan và các mô khác để điều chỉnh nồng độ đồng. Nó có thể gây tổn thương gan nghiêm trọng, các triệu chứng thần kinh và có thể gây tử vong.

Chứng nhận Fast Track Qualification (FTD) nhằm mục đích đẩy nhanh quá trình phát triển thuốc và xem xét nhanh các bệnh nghiêm trọng để giải quyết các nhu cầu y tế nghiêm trọng chưa được đáp ứng trong các lĩnh vực chính. Đạt được chứng chỉ nhanh chóng cho các loại thuốc đang được phát triển có nghĩa là các công ty dược phẩm có thể tương tác với FDA thường xuyên hơn trong giai đoạn nghiên cứu và phát triển. Sau khi gửi đơn đăng ký tiếp thị, họ đủ điều kiện để được phê duyệt nhanh và xem xét ưu tiên nếu đáp ứng các tiêu chuẩn liên quan. Ngoài ra, họ cũng đủ điều kiện để xem xét cuốn chiếu.

VTX-801 là một loại liệu pháp gen nghiên cứu mới, sẽ được đánh giá trong thử nghiệm GATEWAY Giai đoạn 1/2 (NCT04537377) để xác định tính an toàn, khả năng dung nạp và hoạt tính dược lý của một dịch truyền tĩnh mạch duy nhất để điều trị cho người lớn mắc bệnh Wilson. Pfizer đang làm việc với Vivet để cung cấp VTX-801 cho các thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1/2.

Seng Cheng, Phó Chủ tịch Cấp cao kiêm Giám đốc Khoa học của Phòng Nghiên cứu Bệnh Hiếm của Pfizer, cho biết: “Quyết định của FDA về việc cấp tình trạng VTX-801 Fast Track cho thấy nhu cầu cấp thiết về các phương án điều trị mới để giải quyết căn bệnh quái ác này. Bệnh có thể gây tử vong. Chúng tôi rất vui khi được hợp tác với Vivet trong dự án phát triển quan trọng này. Chúng tôi tin rằng nếu thành công sẽ tác động không nhỏ đến cuộc sống của những bệnh nhân mắc bệnh Wilson."

Tiến sĩ Michael Schilsky, trưởng nhóm nghiên cứu tại Trường Y Đại học Yale, cho biết:" Chúng tôi rất vinh dự được tham gia vào thử nghiệm lâm sàng quan trọng này. Nếu VTX-801 được phát triển thành công, nó có tiềm năng trở thành một loại thuốc cải tiến thực sự có thể phục hồi sau một lần tiêm tĩnh mạch. Chuyển hóa đồng giải quyết các nhu cầu y tế đáng kể chưa được đáp ứng của bệnh nhân mắc bệnh Wilson."

Bệnh Wilson (WD) là một bệnh di truyền hiếm gặp do đột biến gen mã hóa protein ATP7B, làm giảm khả năng điều chỉnh nồng độ đồng của gan và các mô khác, dẫn đến tổn thương gan nghiêm trọng, các triệu chứng thần kinh và khả năng tử vong. . Vòng KF (vòng Kayser-Fleischer, cụ thể là vòng sắc tố giác mạc) là đặc điểm quan trọng nhất của bệnh Wilson' s, gặp ở 95-98% bệnh nhân, hầu hết là bệnh nhân hai mắt.

VTX-801 là một loại vec tơ điều trị gen nghiên cứu mới dựa trên vi rút liên kết adeno tái tổ hợp (rAAV). Nó nhằm mục đích cung cấp một protein mã hóa gen chuyển ATP7B thu nhỏ. Protein chức năng này đã được chứng minh là có khả năng khôi phục cân bằng nội môi và đảo ngược bệnh lý về gan và giảm sự tích tụ đồng trong não của mô hình chuột mắc bệnh Wilson. Kiểu huyết thanh rAAV của VTX-801 được chọn dựa trên xu hướng truyền tế bào gan của nó.

Thử nghiệm GATEWAY (NCT04537377) là một thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm, không ngẫu nhiên, nhãn mở Giai đoạn 1/2 được thiết kế để đánh giá độ an toàn của một lần truyền tĩnh mạch VTX-801 ở người lớn mắc bệnh Wilson trước và sau khi ngừng điều trị WD nền. , Tính dung nạp và hoạt tính dược lý.

Thử nghiệm sẽ được thực hiện tại sáu trung tâm lâm sàng hàng đầu ở Hoa Kỳ và Châu Âu, và tối đa 16 bệnh nhân người lớn mắc bệnh Wilson sẽ được ghi danh. Bệnh nhân sẽ tham gia vào giai đoạn quan sát trước liều và sẽ nhận được phác đồ steroid dự phòng. Mục đích chính của thử nghiệm là đánh giá tính an toàn và khả năng dung nạp của VTX-801 sau một lần truyền tĩnh mạch duy nhất trong 52 tuần. Các tiêu chí khác bao gồm những thay đổi trong các dấu ấn sinh học liên quan đến bệnh, bao gồm hoạt tính đồng tự do trong huyết thanh và hoạt tính của ceruloplasmin trong huyết thanh, và hoạt độ phóng xạ Thay đổi về các thông số liên quan đến đồng và trạng thái của người trả lời VTX-801.