Visen Dược phẩm TransCon C-type Natriuretic Peptide Giai đoạn II Trung Quốc thử nghiệm lâm sàng ứng dụng được chấp thuận

Ngày 7/1, Công ty Dược phẩm VISEN cho biết đã nộp transCon CNP (TransCon C-type natriuretic peptide) để tiêm cho Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) để điều trị cho bệnh nhân achondroplasia (ACH). Ứng dụng thử nghiệm lâm sàng thuốc mới giai đoạn II đã được phê duyệt và thử nghiệm lâm sàng ACcomplisH Trung Quốc sẽ sớm được đưa ra tại Trung Quốc, đạt được sự đồng bộ hóa toàn cầu với ACcomplisH (thử nghiệm lâm sàng toàn cầu loại C TransCon giai đoạn II được thực hiện bởi Ascendis Pharma).

TransCon CNP liên tục cung cấp CNP hoạt động để ức chế quá kích hoạt thụ thể yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 3 (FGFR3) con đường tín hiệu. Nó được quản lý mỗi tuần một lần và được phát hành từ từ. Nó được thiết kế để giúp trẻ em với ACH xây dựng lại sự cân bằng của sự phát triển xương, trong khi cải thiện và ngăn ngừa biến chứng ACH. TransCon CNP đã nhận được chỉ định thuốc mồ côi từ Cục Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ và Ủy ban Châu Âu.

Bệnh nhân achondroplasia phải đối mặt với nhiều tình huống khó xử và cần được giải quyết

Chondroplasia là tầm vóc ngắn bất đối xứng phổ biến nhất. Nó được gây ra bởi một đột biến kích hoạt chi phối autosomal trong gen thụ thể yếu tố tăng trưởng nguyên bào sợi 3 (FGFR3) , dẫn đến ảnh hưởng của con đường tín hiệu FGFR3 và CNP. Mất cân bằng là một bệnh di truyền chi phối autosomal. Khoảng 80% bệnh nhân có cha mẹ bình thường, và bệnh là do đột biến gen gây bệnh ở trẻ sơ sinh1. Theo dữ liệu hiện đang được biết đến, tỷ lệ mắc ACH trong sinh sống là 1:25.0002, ảnh hưởng đến khoảng 250.000 người trên toàn thế giới3. Bệnh nhân thường có chân tay ngắn, đầu to và các đặc điểm khuôn mặt đặc trưng với trán nổi bật và rút giữa mặt. Hypotonia ở giai đoạn sơ sinh là một biểu hiện điển hình, và đến tuổi trưởng thành, chiều cao chỉ khoảng 1,3 mét4. Ngoài ra, ACH cũng có thể dẫn đến một loạt các biến chứng nghiêm trọng, bao gồm giảm magnum lỗ, ngưng thở khi ngủ và nhiễm trùng tai mãn tính, làm tăng nguy cơ tử vong và chất lượng cuộc sống kém.

Đối với hầu hết bệnh nhân ACH, chẩn đoán có thể được thực hiện thông qua các phát hiện lâm sàng và hình ảnh cụ thể. Đối với một số bệnh nhân có chẩn đoán không rõ ràng hoặc biểu hiện không điển hình, chẩn đoán có thể được xác nhận bằng phát hiện đột biến gen dị hợp tử FGFR31. Về mặt điều trị, hiện nay không có loại thuốc nào hiệu quả được phê duyệt để điều trị ACH2 trên thị trường toàn cầu. Do thiếu các phương pháp điều trị cơ bản, để ngăn ngừa và kiểm soát nhiều bệnh đi kèm, bệnh nhân có thể phải chịu chi phí y tế cao, mang lại gánh nặng cho cá nhân, gia đình và hệ thống an sinh xã hội. Do bệnh nhân gặp khó khăn trong sinh hoạt, khó khăn về học tập và việc làm, thu nhập thấp và các yếu tố khác nên họ khó hòa nhập với xã hội, làm tăng thêm gánh nặng sinh hoạt, từ đó dẫn đến thiếu lao động gia đình và tăng chi tiêu an sinh xã hội. Do đó, cần khẩn trương đẩy nhanh việc nghiên cứu, phát triển các loại thuốc mới vì sự nghiệp bệnh để giảm gánh nặng cho người bệnh, gia đình và xã hội.

Nghiên cứu lâm sàng TransCon CNP Giai đoạn II được đồng bộ hóa trên toàn cầu, thúc đẩy quá trình phát triển

Theo dữ liệu tiền lâm sàng và lâm sàng, con đường CNP có thể thúc đẩy tăng trưởng. Tăng CNP có thể bù đắp ảnh hưởng của đột biến FGFR3, do đó thúc đẩy sự phát triển của xương. Tuy nhiên, thời gian bán tháo của CNP tự nhiên ở người ngắn, chỉ 2-3 phút5, đòi hỏi phải truyền tĩnh mạch liên tục, gây khó khăn cho việc áp dụng lâm sàng. Hiện nay, TransCon CNP là CNP tác dụng lâu dài duy nhất trên thế giới được lâm sàng hoặc thương mại hóa bằng cách sử dụng công nghệ "Liên hợp thoáng qua" được cấp bằng sáng chế và thời gian bán sử dụng của nó có thể đạt 120 giờ6. Kết quả thí nghiệm trên động vật cho thấy TransCon CNP có thể cải thiện sự phát triển xương của chuột mô hình achondroplasia và ngăn chặn sự đóng cửa sớm của sụn magnum lỗ.7. Dữ liệu từ nghiên cứu lâm sàng toàn cầu giai đoạn I được thực hiện bởi Ascendis Pharma đã chứng minh dược động học và an toàn tim mạch trong các thử nghiệm tiền lâm sàng, và được dung nạp tốt. Không có tác dụng phụ nghiêm trọng hoặc xuất hiện kháng thể chống CNP đã được báo cáo8. "Nghiên cứu ACcomplisH Trung Quốc của chúng tôi được phê duyệt tại Trung Quốc lần này là một phần quan trọng trong kế hoạch phát triển lâm sàng toàn cầu. Sau khi chứng minh đầy đủ và liên tục truyền đạt tính hợp lý và an toàn của nó, chúng tôi đã thu được sự chấp thuận thử nghiệm lâm sàng thuốc mới. Đây sẽ là một phần quan trọng trong sự phát triển của sụn. Để đánh giá sự an toàn và hiệu quả của việc điều trị dưới da của TransCon CNP mỗi tuần một lần ở những bệnh nhân không đầy đủ, một thử nghiệm lâm sàng đa trung tâm, ngẫu nhiên, có kiểm soát, giai đoạn II." Tiến sĩ Yang Jun, Giám đốc Y khoa của Weisheng Pharmaceutical, cho biết: "Mục đích chính của nghiên cứu là đánh giá sự an toàn của điều trị và ảnh hưởng của nó đối với tốc độ tăng trưởng hàng năm 12 tháng. Chúng tôi sẽ đẩy nhanh tiến độ nghiên cứu và phát triển toàn cầu đồng thời đảm bảo an toàn cho bệnh nhân và chất lượng thử nghiệm".

VISEN Pharmaceuticals cam kết "kiên nhẫn đầu tiên" và thúc đẩy quá trình R & D toàn cầu với dữ liệu lâm sàng của Trung Quốc

Trong những năm gần đây, nước tôi rất coi trọng việc quản lý các bệnh hiếm gặp và áp dụng hàng loạt biện pháp thúc đẩy phát triển phòng và điều trị bệnh hiếm gặp. Điều 60 Chương V Luật Vệ sinh y tế cơ bản ban hành năm 2020 quy định rõ, nước này xây dựng và hoàn thiện hệ thống rà soát, phê duyệt thuốc theo nhu cầu lâm sàng, hỗ trợ thuốc cần thiết khẩn cấp trong thực hành lâm sàng và phòng, trị các bệnh hiếm, bệnh lớn. Việc nghiên cứu và sản xuất thuốc điều trị bệnh và các loại thuốc khác đáp ứng nhu cầu phòng bệnh và điều trị. "Nhờ sự hỗ trợ của chính phủ và những nỗ lực không ngừng nghỉ của nhiều đối tác, CNP TransCon này đã đạt được một thử nghiệm lâm sàng giai đoạn II tại Trung Quốc một cách đồng bộ với thế giới. Điều này sẽ giúp nhiều bệnh nhân ACH Trung Quốc có tiềm năng sinh bệnh học trong lần đầu tiên. Điều trị hiệu quả. Ngoài ra, dữ liệu lâm sàng của Trung Quốc sẽ đóng vai trò hỗ trợ quan trọng cho việc đẩy nhanh quá trình R&D toàn cầu của loại thuốc sáng tạo này, qua đó giúp bệnh nhân ACH trên toàn thế giới". Giám đốc điều hành VISEN Pharmaceuticals Lu Anbang chỉ ra: "Vison duy trì mục tiêu 'bệnh nhân trên hết' Trong tương lai, chúng tôi sẽ tiếp tục tích cực làm việc với các đối tác để cùng nhau nâng cao sự chú ý của toàn xã hội đối với bệnh nhân ACH ở Trung Quốc, đẩy nhanh việc cải thiện hiện trạng chẩn đoán và điều trị ACH ở Trung Quốc, và giúp sớm hiện thực hóa'Healthy China 2030'!"