Dữ liệu mới 18 tháng của Vutrisiran: Điều trị hiệu quả bệnh Amyloidosis HATTR với bệnh đa dây thần kinh!

Alnylam là một công ty trị liệu RNAi hàng đầu trong ngành. Gần đây, công ty đã công bố kết quả tích cực trong 18 tháng của nghiên cứu Vutrisiran giai đoạn 3 HELIOS-A. Vutrisiran là một liệu pháp RNAi đang được phát triển, được tiêm dưới da 3 tháng một lần để điều trị bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh đa dây thần kinh do di truyền transthyretin amyloidosis (hATTR-PN). Trước đó, nghiên cứu đã đạt đến điểm cuối chính và tất cả các điểm cuối phụ vào thời điểm 9 tháng.

Kết quả mới nhất được công bố lần này cho thấy nghiên cứu đã đạt được tất cả các điểm cuối phụ được đo lường tại thời điểm 18 tháng: so sánh với dữ liệu giả dược bên ngoài của thuốc RNAi Onpattro (patisiran) nghiên cứu APOLLO giai đoạn 3, điều trị vutrisiran gây ra tổn thương bệnh thần kinh (mNIS +7), chất lượng cuộc sống (QOL), tốc độ dáng đi, tình trạng dinh dưỡng và khuyết tật tổng thể được cải thiện đáng kể về mặt thống kê. Về điểm cuối phụ cuối cùng, như mong đợi, nhóm điều trị vutrisiran cho thấy sự không thua kém trong việc giảm nồng độ TTR huyết thanh so với nhóm điều trị Onpattro trong nghiên cứu.

Ngoài ra, ở tháng thứ 18, bệnh nhân được điều trị bằng vutrisiran cũng cho thấy sự cải thiện ở nhiều điểm cuối thăm dò. So với giả dược, bệnh nhân được điều trị bằng vutrisiran cho thấy sự cải thiện về điểm cuối của dấu ấn sinh học tim NT-proBNP (một phương pháp đo áp lực tim). Ngoài ra, so với giả dược, bệnh nhân được điều trị bằng vutrisiran cũng cải thiện một số thông số siêu âm tim nhất định. Cuối cùng, trong một nhóm thuần tập theo kế hoạch gồm 48 bệnh nhân, điều trị vutrisiran có liên quan đến việc cải thiện sự hấp thu Technetium (Technetium) ở tim của hầu hết các bệnh nhân, cung cấp bằng chứng tiềm năng cho việc giảm tải amyloid ở tim.

Trong nghiên cứu này, vutrisiran tiếp tục cho thấy sự an toàn và khả năng dung nạp đáng khích lệ. Alnylam dự kiến ​​sẽ công bố toàn bộ kết quả của 18 tháng tại hội nghị y tế vào đầu năm 2022.

siRNA: Làm im lặng các gen cụ thể, giảm phạm vi biểu hiện 99%

Vutrisiran là một liệu pháp RNAi dưới da đang được phát triển để điều trị bệnh amyloidosis ATTR, bao gồm bệnh amyloidosis di truyền (hATTR) và hoang dại (wtATTR). Vutrisiran có thể nhắm mục tiêu và làm câm lặng RNA thông tin cụ thể, ngăn chặn nó trước khi các protein transthyretin (TTR) kiểu hoang dã và đột biến được tạo ra.

Vutrisiran được tiêm dưới da mỗi quý (3 tháng), có thể giúp giảm sự lắng đọng của TTR amyloid trong các mô, thúc đẩy loại bỏ TTR amyloid lắng đọng trong các mô và có khả năng phục hồi chức năng của các mô này. vutrisiran sử dụng nền tảng phân phối liên hợp hóa học ổn định nâng cao (ESC) -GalNAc của Alnylam' nhằm mục đích cải thiện hiệu lực và độ ổn định trao đổi chất cao, cho phép tiêm dưới da không thường xuyên.

Hiện tại, ứng dụng tiếp thị của vutrisiran để điều trị bệnh nhân người lớn mắc chứng hATTR-PN đang được FDA Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu EMA xem xét. Tại Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu, vutrisiran đã được cấp Chỉ định Thuốc dành cho Trẻ mồ côi (ODD) để điều trị bệnh amyloidosis ATTR, và ở Hoa Kỳ cũng đã được trao Chỉ định Nhanh chóng (FTD) để điều trị hATTR-PN người lớn. Vutrisiran đang được FDA Hoa Kỳ xem xét ưu tiên và ngày mục tiêu của Đạo luật Phí sử dụng thuốc theo toa (PDUFA) là ngày 14 tháng 4 năm 2022.