67% bệnh nhân đã cải thiện đáng kể các triệu chứng efgartigimod nhược cơ đến điểm cuối chính của giai đoạn 3

Hôm nay, argenx đã thông báo rằng nó đã phát triển efgartigimod, một "đầu tiên trong lớp" điều trị nhắm mục tiêu FcRn, một giai đoạn quan trọng 3 thử nghiệm lâm sàng thích ứng trong điều trị bệnh nhân với thụ thể chống acetylcholine (AChR) tích cực hệ thống nhược cơ (gMG) điểm cuối nghiên cứu chính đã đạt. Argenx kế hoạch để gửi một ứng dụng giấy phép biologics (BLA) để điều trị cho FDA vào cuối năm nay.

MG là một bệnh tự miễn dịch mãn tính hiếm. Immunoglobulin G (IgG) kháng thể làm gián đoạn giao tiếp giữa các dây thần kinh và cơ bắp, gây yếu đuối và khả năng đe dọa tính mạng yếu cơ. Hơn 85% bệnh nhân MG tiến triển đến gMG trong vòng 18 tháng khởi phát, dẫn đến sự mệt mỏi cực đoan và khó khăn trong biểu hiện trên khuôn mặt, lời nói, nuốt và chuyển động. Bệnh nhân bị chẩn đoán với AChR kháng thể tích cực (AChR-AB +) chiếm khoảng 80%-90% tổng số bệnh nhân gMG.

Efgartigimod là một "đầu tiên trong lớp" liệu pháp nhắm mục tiêu FcRn, được thiết kế để giảm kháng thể IgG gây bệnh và ngăn chặn quá trình tái chế IgG. Vai trò của các thụ thể FcRn là để ngăn chặn sự xuống cấp của IgG. Do đó, bằng cách ngăn chặn các ràng buộc của IgG và FcRn, IgG kháng thể mà trung gian các bệnh tự miễn dịch có thể được cạn kiệt nhanh hơn, do đó làm giảm các triệu chứng bệnh.

Giai đoạn chính 3 thử nghiệm lâm sàng thích ứng là một ngẫu nhiên, mù đôi, nghiên cứu kiểm soát có chứa giả dược. Dữ liệu hàng đầu của nó cho thấy rằng 67,7% của AChR-AB + gMG bệnh nhân đã nhận được điều trị efgartigimod đáp ứng các tiêu chuẩn điều trị điểm cuối nghiên cứu chính, cụ thể là theo các nhược cơ gravis hàng ngày cuộc sống hoạt động quy mô (MG-ADL), điểm số của bệnh nhân được cải thiện 29,7 ít Ngoài ra, 63,1% bệnh nhân trong nhóm điều trị efgartigimod cho thấy thuyên giảm đáng kể sau khi được đánh giá bởi nhược cơ định lượng gravis (QMG), so với 14,1% bệnh nhân ở nhóm dùng giả dược đã đạt được cùng một phản ứng. 40,0% bệnh nhân nhận được efgartigimod đạt hiệu suất tối thiểu triệu chứng, định nghĩa là một MG-ADL điểm 0 (không có triệu chứng) hoặc 1, so với 11,1% ở nhóm dùng giả dược. Các dữ liệu chi tiết của phiên tòa sẽ được công bố tại một hội nghị y tế trong tương lai.

"Các dữ liệu từ phiên tòa thích ứng cho thấy rằng efgartigimod ổ đĩa nhanh chóng và sâu thuyên giảm của bệnh nhân, bao gồm một tỷ lệ nhất định của bệnh nhân đạt được tối thiểu hoặc không có triệu chứng sau khi điều trị", ông Wim Parys, MD, giám đốc y tế của argenx. Đệ efgartigimod của BLA đến FDA vào cuối năm sẽ cho phép chúng tôi để có một bước tiến về hướng cung cấp điều trị cho những bệnh nhân có thể được hưởng lợi từ efgartigimod trong 2021. Chúng tôi cảm ơn tất cả bệnh nhân và nhà cung cấp chăm sóc y tế tham gia vào phiên tòa thích ứng. "