Một loại thuốc chống viêm nhập khẩu Otezla đã nộp đơn đăng ký tại Hoa Kỳ để điều trị bệnh vẩy nến thể mảng từ nhẹ đến trung bình!

Amgen gần đây đã thông báo rằng họ đã nộp đơn đăng ký thuốc mới bổ sung (sNDA) cho thuốc chống viêm uống Otezla (apremilast) cho Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) để điều trị cho những bệnh nhân đủ điều kiện để điều trị bằng đèn chiếu hoặc liệu pháp toàn thân. Bệnh nhân người lớn bị bệnh vẩy nến thể mảng nhẹ đến trung bình.

SNDA dựa trên dữ liệu từ thử nghiệm ADVANCE Giai đoạn 3. ADVANCE (PSOR-022) là một nghiên cứu mù đôi, ngẫu nhiên, đối chứng giả dược, đa trung tâm, đánh giá hiệu quả và độ an toàn của Otezla trong điều trị bệnh vảy nến thể mảng nhẹ đến trung bình. Bệnh vẩy nến thể mảng nhẹ đến trung bình được định nghĩa là: diện tích bề mặt cơ thể (BSA) tham gia 2% -15%, diện tích vẩy nến và chỉ số mức độ nghiêm trọng (PASI) điểm 2-15, điểm đánh giá tổng thể của bác sĩ tĩnh (sPGA) cho 2-3 điểm . Trong nghiên cứu, 595 bệnh nhân được chia ngẫu nhiên thành 2 nhóm với tỷ lệ 1: 1. Một nhóm được uống Otezla 30 mg hai lần một ngày (n=297) và nhóm còn lại được dùng giả dược (n=298) trong thời gian 16 Tuần điều trị. Sau khi hoàn thành 16 tuần điều trị, tất cả bệnh nhân được điều trị bằng Otezla trong giai đoạn mở rộng nhãn hiệu cho đến tuần thứ 32. Tiêu chí chính là tỷ lệ phần trăm bệnh nhân đạt được đáp ứng sPGA ở tuần thứ 16. Đáp ứng sPGA được định nghĩa là điểm sPGA loại bỏ tổn thương da (0 điểm) hoặc loại bỏ gần như hoàn toàn (1 điểm) và giảm ít nhất 2 điểm so với với đường cơ sở. .

Kết quả cho thấy nghiên cứu đạt được tiêu chí chính: so với nhóm dùng giả dược, nhóm điều trị Otezla có sự cải thiện có ý nghĩa thống kê về đáp ứng sPGA ở tuần thứ 16. Ngoài ra, so với nhóm giả dược, nhóm điều trị Otezla cũng có cải thiện có ý nghĩa thống kê ở các tiêu chí phụ chính, bao gồm: ở tuần điều trị thứ 16, phần trăm diện tích bề mặt cơ thể bị ảnh hưởng (BSA) đã được cải thiện ít nhất 75% so với ban đầu, BSA Sự thay đổi trong tổng điểm so với ban đầu, và thay đổi tổng điểm của Chỉ số Khu vực và Mức độ Bệnh vẩy nến (PASI) so với đường cơ sở. Các tác dụng ngoại ý được quan sát thấy trong thử nghiệm ADVANCE phù hợp với độ an toàn đã biết của Otezla. Các phản ứng có hại thường gặp nhất ở ít nhất 5% bệnh nhân trong hai nhóm điều trị là tiêu chảy, nhức đầu, buồn nôn, viêm mũi họng và nhiễm trùng đường hô hấp trên.

Kết quả chi tiết từ nghiên cứu ADVANCE sẽ được công bố tại một hội nghị y khoa sắp tới. David M. Reese, Phó Giám đốc Điều hành Nghiên cứu và Phát triển tại Amgen, cho biết:" Mặc dù có tiến bộ trong điều trị, nhu cầu lâm sàng của bệnh nhân vảy nến thể mảng nhẹ đến trung bình vẫn chưa được đáp ứng. Những bệnh nhân này đang sử dụng những cái hiện có. Các phương pháp điều trị tại chỗ nhưng vẫn còn nhiều thách thức trong việc quản lý bệnh, nhất là những bệnh nhân mắc bệnh ở những vùng khó điều trị. Kết quả từ thử nghiệm ADVANCE chứng minh tiềm năng của Otezla trong việc cung cấp cho những bệnh nhân này một lựa chọn không sinh học bằng đường uống. Chúng tôi mong muốn hợp tác với FDA hợp tác để có khả năng mở rộng việc sử dụng Otezla và thực hiện cam kết của chúng tôi để cải thiện kết quả điều trị cho bệnh nhân bị vảy nến thể mảng nhẹ đến trung bình."

Bệnh vẩy nến là một bệnh viêm mãn tính nghiêm trọng có thể gây ra các vảy đỏ nổi lên trên da, thường ảnh hưởng đến khuỷu tay, đầu gối hoặc bên ngoài da đầu, nhưng nó cũng có thể xuất hiện ở bất cứ đâu. Khoảng 125 triệu người trên thế giới bị bệnh vẩy nến, trong đó có khoảng 14 triệu người ở Châu Âu và hơn 7,5 triệu người ở Hoa Kỳ. Khoảng 80% những bệnh nhân này bị vảy nến thể mảng.

Otezla (apremilast) là một chất ức chế phân tử nhỏ phosphodiesterase 4 (PDE4) chọn lọc qua đường uống điều chỉnh mạng lưới các chất trung gian chống viêm và chống viêm trong tế bào. PDE4 là một PDE đặc hiệu adenosine monophosphate (cAMP) theo chu kỳ và là PDE chính trong các tế bào viêm. Sự ức chế PDE4 dẫn đến sự gia tăng nồng độ cAMP nội bào, được cho là gián tiếp điều chỉnh việc sản xuất các chất trung gian gây viêm. Cơ chế cụ thể của tác dụng điều trị của Otezla' trên bệnh nhân vẫn chưa rõ ràng.

Hiện tại, Otezla đã được chấp thuận cho 3 chỉ định điều trị: (1) điều trị cho bệnh nhân người lớn mắc bệnh vảy nến thể mảng từ trung bình đến nặng; (2) điều trị bệnh nhân người lớn bị viêm khớp vảy nến hoạt động; (3) điều trị bằng Behcet Bệnh nhân người lớn bị loét miệng liên quan đến bệnh. Kể từ lần đầu tiên được FDA Hoa Kỳ chấp thuận tiếp thị vào năm 2014, hơn 25 bệnh nhân mắc bệnh vẩy nến thể mảng từ trung bình đến nặng hoặc viêm khớp vẩy nến thể hoạt động ở Hoa Kỳ đã được điều trị bằng Otezla.