CStone Pharmaceuticals avapritinib đã được Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Tiểu bang đưa vào đánh giá ưu tiên!

Gần đây, Trung tâm Đánh giá Thuốc (CDE) của Cục Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) của Trung Quốc đã đưa thuốc chống ung thư của CStone' avapritinib vào đơn thuốc mới để xem xét ưu tiên.

Avapritinib là một chất ức chế KIT / PDGFRA kinase được phát triển bởi Blueprint Medicines. Nó đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt vào tháng Giêng năm nay. Nó được bán trên thị trường dưới tên thương mại Ayvakit để điều trị gen alpha (PDGFRA) thụ thể yếu tố tăng trưởng tiểu cầu số 18 Bệnh nhân trưởng thành có GIST không thể cắt bỏ hoặc di căn với các đột biến trẻ em (bao gồm đột biến PDGFRA D842V).

Ayvakit là liệu pháp chính xác đầu tiên được chấp thuận để điều trị bệnh nhân mắc GIST được xác định bởi bộ gen và là phương pháp điều trị GIST đầu tiên có hiệu quả cao với đột biến PDGFRA exon 18. Điều đáng chú ý là vào tháng 5 năm nay, FDA đã ban hành một thư phúc đáp hoàn chỉnh (CRL) cho một đơn đăng ký thuốc mới khác cho avapritinib, từ chối phê duyệt điều trị bậc 4 cho các chỉ định GIST.

CStone Pharmaceuticals đã đạt được thỏa thuận hợp tác và cấp phép độc quyền với Blueprint Medicines vào tháng 6 năm 2018, đồng thời có được quyền phát triển và thương mại hóa ba ứng cử viên thuốc bao gồm Ayvakit (avapritinib) tại Greater China (Đại lục, Hồng Kông, Ma Cao, Đài Loan).

Chỉ ba tháng sau khi avapritinib được FDA Hoa Kỳ chấp thuận để tiếp thị, CStone Pharmaceuticals đã nộp đơn đăng ký tiếp thị thuốc mới cho avapritinib ở Đài Loan và Trung Quốc. Vào tháng 4 năm nay, NMPA đã chấp nhận đơn đăng ký thuốc mới cho avapritinib, bao gồm 2 chỉ định, đó là: (1) Điều trị cho bệnh nhân mang đột biến thụ thể yếu tố tăng trưởng alpha (PDGFRA) exon 18 (bao gồm đột biến PDGFRA D842V). bệnh nhân phẫu thuật cắt bỏ hoặc GIST di căn; (2) Bệnh nhân người lớn có GIST không thể cắt bỏ hoặc di căn bậc 4.

Có khoảng 1-1,5 / 100.000 (14.000-21.000) bệnh nhân GIST mới được chẩn đoán ở Trung Quốc hàng năm. Khoảng 90% bệnh nhân GIST là do đột biến gen KIT hoặc PDGFRA. Nghiên cứu NAVIGATOR đã được công bố cho thấy rằng avapritinib có tỷ lệ đáp ứng tổng thể (ORR) là 86% ở bệnh nhân GIST nâng cao với đột biến PDGFRA exon 18 (bao gồm cả đột biến D842V) và ORR là 22% ở GIST dòng thứ tư người bệnh.

Về GIST, điều đặc biệt đáng nói là vào tháng 5 năm nay, đối tác của Zai Lab' Deciphera' KIT phổ rộng và chất ức chế PDGFRα kinase Qinlock (ripretinib) đã được FDA Hoa Kỳ chấp thuận cho điều trị dòng thứ tư của GIST nâng cao. . Vào tháng 6 năm 2019, Zai Lab và Deciphera đã ký một thỏa thuận để có được giấy phép độc quyền cho việc phát triển và quảng bá Qinlock ở Trung Quốc Đại lục (Đại lục, Hồng Kông, Ma Cao, Đài Loan).

Qinlock là loại thuốc mới đầu tiên được phê duyệt để điều trị GIST bậc 4. Tiêu chuẩn là một cột mốc thú vị. Thuốc thích hợp cho: điều trị trước đó với 3 hoặc nhiều chất ức chế kinase (bao gồm imatinib, sunitinib, regorafenib) Bệnh nhân người lớn bị GIST.

Tại Trung Quốc, NMPA đã chấp nhận đơn đăng ký tiếp thị thuốc mới cho ripretinib vào tháng 7 năm nay để điều trị các phương pháp điều trị đường tiêu hóa tiên tiến đã được điều trị bằng 3 hoặc nhiều chất ức chế kinase bao gồm imatinib cho bệnh nhân người lớn bị u mô đệm (GIST).

Dữ liệu từ thử nghiệm INVICTUS pha III cho thấy so với nhóm dùng giả dược, thời gian sống thêm không tiến triển của nhóm điều trị ripretinib kéo dài đáng kể (PFS trung bình: 6,3 tháng so với 1,0 tháng), và nguy cơ bệnh tiến triển hoặc tử vong là đáng kể. giảm 85% (HR=0,15, p< 0,0001).="" về="" thời="" gian="" sống="" sót="" chung="" của="" điểm="" cuối="" phụ="" (os),="" nhóm="" điều="" trị="" ripretinib="" lâu="" hơn="" đáng="" kể="" so="" với="" nhóm="" giả="" dược="" (os="" trung="" bình:="" 15,1="" tháng="" so="" với="" 6,6="" tháng),="" và="" nguy="" cơ="" tử="" vong="" giảm="" 64%="" (hr="0,36," p="" danh="" nghĩa="0,0004);" điều="" đáng="" chú="" ý="" là="" dữ="" liệu="" os="" trong="" nhóm="" giả="" dược="" bao="" gồm="" dữ="" liệu="" về="" những="" bệnh="" nhân="" chuyển="" sang="" dùng="" ripretinib="" sau="" khi="" được="" điều="" trị="" bằng="" giả="" dược.="" về="" tỷ="" lệ="" đáp="" ứng="" tổng="" thể="" (orr)="" của="" một="" điểm="" cuối="" phụ="" khác,="" nhóm="" điều="" trị="" ripretinib="" được="" cải="" thiện="" đáng="" kể="" so="" với="" nhóm="" giả="" dược="" (orr:="" 9,4%="" so="" với="" 0%,="" p="">