Gilead Yescarta đã được FDA Hoa Kỳ phê duyệt cho các chỉ định mới: tỷ lệ thuyên giảm tổng thể là 91%!

Kite Pharma, một công ty trị liệu tế bào thuộc Gilead, gần đây đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã phê duyệt một chỉ định mới cho liệu pháp tế bào CD19 CAR-T Yescarta (axicabtagene ciloleucel): để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành trước đây bị u lympho nang tái phát hoặc chịu lửa (R / R) (FL) đã nhận được 2 liệu pháp toàn thân trở lên.

Đặc biệt, Yescarta là liệu pháp tế bào CAR-T đầu tiên được phê duyệt để điều trị FL bất thường. Chỉ báo này được phê duyệt để phê duyệt nhanh dựa trên dữ liệu tỷ lệ phản hồi. Trước đây, FDA đã cấp cho Yescarta bằng cấp thuốc đột phá và trình độ đánh giá ưu tiên để điều trị FL.

Ngoài ra, sự chấp thuận này cũng đánh dấu dấu hiệu thứ ba cho thấy liệu pháp tế bào do Kite phát triển đã nhận được sự chấp thuận theo quy định. Vào tháng 7 năm 2020 và tháng 12 năm 2020, liệu pháp tế bào CD19 CAR-T khác của công ty đã được Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu phê duyệt, trở thành liệu pháp tế bào CAR-T đầu tiên trên thế giới để điều trị ung thư hạch tế bào lớp phủ (MCL). Thuốc đặc biệt thích nghi với các triệu chứng: Để điều trị bệnh nhân trưởng thành bị u lympho tế bào lớp phủ tái phát hoặc chịu lửa (R / R MCL). Trong thử nghiệm lâm sàng ZUMA-2 quan trọng, tỷ lệ đáp ứng khách quan (ORR) của một lần truyền Tecartus là 87% và tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CR) là 67%.

Sự chấp thuận của Yescarta cho chỉ định mới cho R / R FL dựa trên kết quả của thử nghiệm lâm sàng ZUMA-5 (NCT03105336) quan trọng. ZUMA-5 là một nghiên cứu giai đoạn II một cánh tay, đa trung tâm, nhãn mở đang diễn ra, ghi danh cho bệnh nhân trưởng thành bị iNHL tái phát hoặc chịu lửa, bao gồm fl và các phân nhóm u lympho vùng biên (MZL). Những bệnh nhân này trước đây đã nhận được ít nhất hai phương pháp điều trị toàn thân, bao gồm kết hợp kháng thể đơn dòng kháng CD20 và thuốc kiềm hóa. Mục đích của nghiên cứu là đánh giá hiệu quả và sự an toàn của một lần truyền Yescarta trong quần thể bệnh nhân này. Điểm cuối chính của nghiên cứu là tỷ lệ phản hồi khách quan (ORR) được đánh giá bởi Ủy ban Đánh giá Độc lập (IRC) theo phân loại Lugano (2014). Các điểm cuối thứ cấp bao gồm tỷ lệ đáp ứng hoàn toàn (CR), thời gian đáp ứng (DOR), tỷ lệ sống không tiến triển (PFS), tỷ lệ sống chung (HĐH), an toàn, mức tế bào CAR-T và cytokine.

Kết quả cho thấy trong số tất cả bệnh nhân R/R FL (81 bệnh nhân evaluable để phân tích hiệu quả), 91% bệnh nhân được truyền yescarta cho thấy đáp ứng điều trị (ORR = 91%), bao gồm 60% bệnh nhân Thuyên giảm hoàn toàn (CR = 60%). Với sự theo dõi trung bình 14,5 tháng, DOR trung bình vẫn chưa đạt được. Trong tập dữ liệu phân tích an toàn (n = 146), tỷ lệ mắc hội chứng giải phóng cytokine cấp 3 trở lên (CRS) và độc tính thần kinh lần lượt là 8% và 12%.

FL là một loại u lympho không Hodgkin (iNHL) trong đó các khối u ác tính phát triển chậm nhưng trở nên hung dữ hơn theo thời gian. FL là u lympho indolent phổ biến nhất và là loại u lympho phổ biến thứ hai trên thế giới. FL chiếm khoảng 22% các trường hợp ung thư hạch được xác nhận trên toàn thế giới. Hiện tại, bệnh nhân bị FL không khỏe tái phát hoặc chịu lửa đã nhận được 2 liệu pháp toàn thân trở lên có các lựa chọn điều trị hạn chế.

Yescarta là một liệu pháp tế bào CAR-T CD19, được Geely Dehao mua lại để mua lại Kite với giá 11,9 tỷ USD. Tại Hoa Kỳ, Yescarta đã được FDA chấp thuận vào tháng 10 năm 2017. Đây là liệu pháp tế bào CAR-T đầu tiên để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị u lympho tế bào B lớn tái phát hoặc chịu lửa (LBLC). Các chỉ định cụ thể là: được sử dụng trong quá khứ Điều trị bệnh nhân trưởng thành bị LBCL tái phát hoặc chịu lửa với 2 liệu pháp toàn thân trở lên, bao gồm u lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL), u lympho tế bào B lớn trung thất nguyên phát (PMBCL), Khối u lympho tế bào B cao cấp (HGBL) và DLBCL (tức là biến đổi FL, TFL) có nguồn gốc từ u lympho nang trứng (FL). Yescarta không thích hợp để điều trị u lympho hệ thần kinh trung ương nguyên phát.

Tại Trung Quốc, Yescarta (Yikelilunsai injection [planned], tên mã FKC876) được phát triển bởi Fosun Kite Biotechnology Co., Ltd. (FOSUN Kite), một liên doanh được thành lập bởi Shanghai Fosun Pharmaceutical Group và Kate Pharmaceuticals. Vào giữa tháng 3 năm 2020, Fosun Kate thông báo rằng Trung tâm Đánh giá Thuốc (CDE) của Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) đã nộp đơn đăng ký thuốc mới (NDA) cho sản phẩm trị liệu tế bào CAR-T Yiqililunsai tiêm (theo kế hoạch). ) Bao gồm trong đánh giá ưu tiên để điều trị cho bệnh nhân trưởng thành bị u lympho tế bào B lớn tái phát hoặc chịu lửa sau khi điều trị toàn thân từ dòng thứ hai trở lên, bao gồm u lympho tế bào B lớn lan tỏa (DLBCL) không xác định, U lympho tế bào B trung thất nguyên phát (PMBCL), u lympho tế bào B cao cấp và DLBCL chuyển đổi từ u lympho nang.

Yijililunsai injection (tên mã FKC876) là một sản phẩm trị liệu tế bào CAR-T tự thân nhắm mục tiêu CD19 mà Fosun Kate đã giới thiệu công nghệ Yescarta (axicabtagene ciloleucel) từ Kate Pharmaceuticals và được ủy quyền sản xuất tại địa phương tại Trung Quốc.

Sản phẩm này là sản phẩm trị liệu tế bào CAR-T đầu tiên mà Fosun Kate đã thúc đẩy thương mại hóa tại Trung Quốc, và nó cũng là sản phẩm trị liệu tế bào CAR-T đầu tiên được Cơ quan Quản lý Sản phẩm Y tế Quốc gia (NMPA) chấp nhận cho các ứng dụng tiếp thị. Là một phương pháp điều trị khối u hoàn toàn mới, FKC876 có thể mang lại hy vọng và cơ hội mới cho bệnh nhân Trung Quốc bị u lympho tế bào B lớn tái phát hoặc chịu lửa sau khi được điều trị toàn thân từ tuyến thứ hai trở lên.