Đa hệ thống teo thuốc mới! FDA đã cấp chứng nhận theo dõi nhanh đầu tiên cho verdiperstat, một chất ức chế myeloperoxidase đường uống!

Biohaven là một công ty dược phẩm sinh học dành riêng cho việc phát triển các loại thuốc mới cho các bệnh thần kinh. Vào giữa tháng này, nó đã ra mắt thuốc trị đau nửa đầu Nurtec ODT (rimegepant, 75 mg) tại thị trường Mỹ. Đây là dạng bào chế thuốc uống tan rã (ODT) đầu tiên và duy nhất được phê duyệt theo quy định của thuốc đối kháng thụ thể peptide liên quan đến gen calcitonin (CGRP), được sử dụng để điều trị cấp tính chứng đau nửa đầu ở người trưởng thành (có hoặc không có hào quang).

Gần đây, công ty đã thông báo rằng Cơ quan Quản lý Thực phẩm và Dược phẩm Hoa Kỳ (FDA) đã cấp cho thuốc ức chế myeloperoxidase (MPO) verdiperstat cho chứng nhận đường dẫn nhanh (FTD) để điều trị chứng teo hệ thống (MSA).

MSA là một bệnh thoái hóa thần kinh hiếm gặp, tiến triển nhanh, gây tử vong, với thời gian trung bình từ khi khởi phát đến khi chết là 6-10 năm. MSA có thể gây ra các vấn đề về chuyển động tương tự như bệnh Parkinson 0010010 # 39; tiêu hóa. Hiện tại, không có cách điều trị MSA, chỉ có liệu pháp triệu chứng có sẵn.

FTD nhằm mục đích đẩy nhanh sự phát triển và đánh giá nhanh các loại thuốc đối với các bệnh nghiêm trọng để giải quyết các nhu cầu y tế không được đáp ứng nghiêm trọng trong các lĩnh vực quan trọng. Đạt được trình độ theo dõi nhanh đối với các loại thuốc thử nghiệm có nghĩa là các công ty dược phẩm có thể tương tác với FDA thường xuyên hơn trong R 0010010 amp; Pha D. Sau khi gửi các ứng dụng tiếp thị, họ đủ điều kiện để được phê duyệt nhanh và xem xét ưu tiên nếu đáp ứng các tiêu chuẩn có liên quan. Ngoài ra, họ cũng đủ điều kiện để xem xét cán.

Irfan Qureshi, phó chủ tịch khoa thần kinh tại Biohaven, cho biết: 0010010 quote; Chúng tôi rất hài lòng khi FDA cấp chứng nhận theo dõi nhanh verdiperstat, nêu bật nhu cầu y tế chưa được đáp ứng cao trong dân số bệnh nhân MSA. Trình độ theo dõi nhanh có thể giúp đẩy nhanh sự phát triển của verdiperstat vì Liệu pháp đầu tiên nhằm làm chậm tiến trình của căn bệnh tàn khốc này. 0010010 quote;

verdiperstat công thức cấu trúc hóa học (Nguồn: medchemexpress.cn)

verdiperstat được lấy từ AstraZeneca bởi Biohaven vào tháng 9 2018 và mã phát triển cho AstraZeneca là AZD 3241. verdiperstat là một chất có khả năng xâm nhập đầu tiên, qua đường uống, não, chất ức chế không thể đảo ngược của myeloperoxidase (MPO). MPO là yếu tố chính thúc đẩy quá trình oxy hóa bệnh lý và viêm trong não. Tại Hoa Kỳ và Liên minh Châu Âu, verdiperstat đã được cấp tình trạng thuốc mồ côi để điều trị teo nhiều hệ thống (MSA). Ngoài ra, verdiperstat có khả năng điều trị các bệnh khác liên quan đến stress oxy hóa, viêm và thoái hóa thần kinh.

Trong các nghiên cứu pha I và pha II, hơn 250 tình nguyện viên và bệnh nhân khỏe mạnh đã được điều trị bằng verdiperstat. Ở những bệnh nhân bị MSA, liều tới 900 mg hai lần mỗi ngày thường được chấp nhận. Kết quả sơ bộ của một nghiên cứu pha IIa trên bệnh nhân MSA cho thấy sau 12 tuần điều trị, bệnh nhân dùng giả dược bị suy giảm bởi 4. 6 trong chỉ số hiệu quả chính (thang điểm MSA thống nhất) , trong khi nhận được verdiperstat 300 mg Liều BID và 600 mg Liều BID của bệnh nhân cho thấy giảm nhẹ 3. 7 điểm và 2. {{4 }} điểm tương ứng. Hình ảnh PET của protein dịch mã (TSPO) ở bệnh nhân Parkinson 0010010 # 39; bệnh cho thấy verdiperstat có thể làm giảm viêm ở vùng não liên quan đến bệnh. Ngoài ra, verdiperstat cũng làm giảm đáng kể hoạt động MPO trong máu người, đây là một dấu ấn sinh học để thuốc liên kết với mục tiêu của nó.

Hiện tại, Biohaven đang thực hiện nghiên cứu M-STAR giai đoạn III đa quốc gia (NCT 03952806) để đánh giá hiệu quả của verdiperstat đối với MSA tại các trung tâm lâm sàng tại Hoa Kỳ và Châu Âu. Công ty cũng đang làm việc với Bệnh viện Đa khoa Massachusetts để lên kế hoạch thử nghiệm lâm sàng để đánh giá hiệu quả của verdiperstat trong điều trị bệnh xơ cứng teo cơ bên (ALS).